Praxis Precision Medicines

Praxis Precision Medicines, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对中枢神经系统（CNS）疾病的疗法，这些疾病的特征是神经元兴奋与抑制失衡。该公司的平台包括 Cerebrum，这是一个用于 CNS 小分子疗法的小分子平台，旨在开发可口服的精准疗法；以及 Solidus，用于发现和开发反义寡核苷酸。它还开发了 ulixacaltamide，这是一种 T 型钙通道的小分子抑制剂，目前正在进行新药申请（NDA），用于治疗原发性震颤；relutrigine，这是一种小分子，目前也在进行 NDA，治疗 SCN2A 和 SCN8A 相关的发育性和癫痫性脑病（DEE），同时在进行广泛 DEE 的三期临床试验；vormatrigine，这是一种小分子，针对大脑中钠通道的过度兴奋状态，目前正在进行三期临床试验，治疗辅助性局灶性癫痫，同时在进行二期临床试验，治疗单药局灶性癫痫；以及 Elsunersen，这是一种临床阶段的 ASO，旨在选择性降低 SCN2A 基因表达，目前正在进行三期临床试验，治疗 SCN2A-DEE。此外，该公司还在开发包括 PRAX-020（用于治疗 KCNT1）、PRAX-080（针对 PCDH19 马赛克表达障碍）、PRAX-090（针对 SYNGAP1 功能丧失）和 PRAX-100（针对 SCN2A 功能丧失突变）在内的预临床试验产品候选药物