中國銀河證券：細胞基因治療已進入成果兑現期 CXO 有望率先獲益

智通財經 APP 獲悉，中國銀河證券發佈研報稱，細胞基因治療 (CGT) 是目前生物醫藥領域最具前景的發展方向，目前全球正處於 CGT 研發成果兑現期，國內外在研管線豐富，行業景氣度持續提升。研發創新方面，關注管線成熟度高的企業，以及臨牀試驗數據較好、有突破性進展的企業。此外，CGT 外包比例較高，市場集中度高，CXO 有望率先獲益。

中國銀河證券主要觀點如下：

細胞基因治療 (CGT) 是目前生物醫藥領域最具前景的發展方向，已進入成果兑現期。CGT 是繼小分子、大分子靶向療法之後的新一代精準療法，引領生物製藥的新一輪浪潮，具體分為細胞治療和基因治療。CGT 成藥效果好，臨牀成功率高，從根源治療疾病，單次治療帶來長期療效，為難治性疾病治療提供了新選擇，CAR-T、幹細胞、TCR-T、TIL 等多種產品近年來陸續上市。

國內外在研管線豐富，行業景氣度持續提升，關注重點賽道投資機會。CGT 領域交易頻發，投融資活躍度高，中美趨勢一致。具體來看：1) CAR-T 細胞治療是 2013 年以來腫瘤免疫治療領域最具突破性的療法，目前已經有 6 款產品成功獲得中國批准上市，有多款具有潛力的產品也會在近期陸續推向市場。

2) 2024 年全球首款獲批上市的 TCR-T 細胞療法，晚期滑膜肉瘤 ORR 為 43%。目前國內佈局 TCR-T 細胞的上市公司主要包括香雪製藥和東北製藥，TAEST16001 注射液成為中國首個納入突破性治療品種的 TCR-T 藥物，II 期階段性總結顯示出較好的安全性和耐受性，ORR 為 50%，mPFS 為 5.9 個月。

3) 幹細胞療法是再生醫學的一個重要分支，治療範圍從白血病到惡性血液瘤，擴展到了抗衰老，罕見病、軟骨挫傷、心腦血管疾病等領域。2024 年以來中美間充質基質細胞 (MSC) 療法均迎來首次獲批。

4) 致病機制明確的罕見病、遺傳病和惡性腫瘤為基因治療最主要的適應症。Ultragenyx Pharmaceutical 2024 年 12 月已向美國 FDA 提交了生物製品許可申請 (BLA)，用於治療 IIIA 型黏多糖貯積症患者。諾思蘭德基因治療藥物 NL003 上市申報獲受理，有望 2025 年上市。

CGT 外包比例較高，市場集中度高，CXO 有望率先獲益。CGT 技術機制複雜、工藝開發難度大門檻高、法律法規監管嚴苛、產業化經驗和平台技術不足等因素，使得細胞與基因治療行業對 CXO 的需求高於傳統制藥。據 J.P.Morgan 統計，基因治療外包滲透率超過 65%，遠超傳統生物製劑的 35%。

風險提示

醫藥消費能力增長不足的風險；創新藥醫保支付等政策不及預期的風險；地緣政治帶來的全球訂單轉移風險；集採或收費降價超出市場預期的風險。