智通財經 APP 獲悉，國泰海通發佈研報稱，小核酸藥物作為繼小分子和抗體藥物後的第三浪，正通過技術迭代實現從罕見病向常見病的跨越。隨着 GalNac 遞送系統升級和完全修飾技術的成熟，siRNA 藥物在心血管疾病、慢乙肝、減重等大適應症領域進入研發兑現階段，有望誕生重磅品種。中國企業可在龍頭的技術基礎上快速迭代，在敲降效果、給藥週期、注射方式等多方面取得差異化優勢。該行認為未來的破局或在於對新疾病領域，特別是過去難以成藥的靶點的探索，以及肝外遞送系統的突破。<h2>國泰海通主要觀點如下：</h2>技術升級和產品獲批推動平台成熟，siRNA 藥物已從 “罕見病” 過渡到 “常見病”小核酸藥物是繼小分子和抗體藥物後的第三浪，具有靶點拓展能力強、研發延展性強、藥物作用長效且不易耐藥等特性。小核酸藥物的種類多樣，其中 siRNA 藥物的安全性和長效性更好，已成為國內藥企的開發重點。自 2016 年起，隨着 GalNac 遞送系統的升級和完全修飾的應用，siRNA 藥物進入快速發展期，在罕見病領域驗證其價值，目前逐步進入了常見病的研發兑現階段，在心血管疾病、慢乙肝、減重、抗凝、自免等大適應症均可能會有 “大藥” 的誕生。MNC 在小核酸領域的交易火熱，該行認為該領域的 BD 交易會持續發生，中國企業或將大放異彩海外 MNC 結合自身在適應症方面的理解，通過授權引進管線和或者合作技術平台等方式佈局小核酸領域。該行認為，這個領域的授權交易仍會持續發生，一方面，肝內遞送系統已經成熟，小核酸藥物技術上的優勢和商業化的價值已被驗證;另一方面，大量藥企面臨專利懸崖困境，需要新產品彌補管線組合潛在風險，從深耕小核酸技術平台的公司購買管線是比較快速的 “補強” 方式。進一步地，該行預計交易賣家會更多來自於中國，因為小核酸藥物的研發具有較強的平台屬性，可充分發揮中國藥企的工程師紅利，特別的是化學合成方面的優勢，中國企業可在龍頭的技術基礎上快速迭代，在敲降效果、給藥週期、注射方式等多方面取得差異化優勢。平台化特點顯著，關注適應症的卡位和肝外遞送的突破當前的 siRNA 藥物的產業化進程在於靶點和生物學機制清晰的常見病的商業化，雖然 siRNA 藥物在搭建好底層技術平台後分子 PCC 的速度非常快，但基於其長效化特性，該行認為該機制的藥物仍然具有先發優勢 (臨牀時間長)，率先卡位的企業仍然能獲得較好的商業化收益或者對外合作的可能性。因 GalNac 遞送系統的效率和特異性高，且專利有突破空間，該行認為這個機制的藥物在致病基因或機制明確的疾病和肝內靶點的內卷程度會非常高，未來的破局或在於對新疾病領域，特別是過去難以成藥的靶點的探索，以及肝外遞送系統的突破。國內相關企業1) 已上市企業：悦康藥業、恆瑞生物、石藥集團、君實生物、前沿生物、福元醫藥、成都先導、聖諾醫藥等;2) 未上市企業：舶望製藥、瑞博生物、靖因藥業、聖因生物、大睿生物、維亞臻生物等。風險提示研發進度不及預期的風險，競爭加劇的風險，商業化不及預期的風險。

恆瑞醫藥

國泰海通

悦康藥業

國泰海通發佈研報指出，siRNA 藥物技術升級推動從罕見病向常見病的轉變，特別是在心血管疾病、慢乙肝等領域。隨着 GalNac 遞送系統的進步，中國企業在技術迭代和藥物開發上可獲得差異化優勢。未來的突破可能在於新疾病領域的靶點探索及肝外遞送系統的創新。該領域的授權交易將持續，藥企需新產品應對專利懸崖。

國泰海通：siRNA 藥物技術升級推動常見病治療突破 中國企業可在多方面取得差異化優勢

國泰海通：siRNA 藥物技術升級推動常見病治療突破中國企業可在多方面取得差異化優勢