代表 GT Biopharma, Inc. 發佈
美國新聞集團新聞評論
, /PRNewswire/ -- 三重療法免疫治療方法在臨牀前模型中通過重新編程癌細胞死亡的方式，展示了完全消除白血病的效果，從而觸發強大的免疫反應 [1]，而突破性的自然殺傷細胞研究則揭示了增強身體固有腫瘤抗擊能力的新途徑 [2]。這些進展使 GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP)、Geron Corporation(NASDAQ: GERN)、Kura Oncology, Inc.(NASDAQ: KURA)、SELLAS Life Sciences Group, Inc.(NASDAQ: SLS) 和 TScan Therapeutics, Inc.(NASDAQ: TCRX) 處於有利地位。
FDA 在 11 月批准了首個每日一次的 menin 抑制劑用於複發性 NPM1 突變的急性髓性白血病 [3]，這驗證了針對血液癌症的靶向療法，因為投資者和機構認識到在競爭激烈的環境中，晚期臨牀催化劑出現之前的時機優勢。
GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP) 最近宣佈其正在進行的 GTB-3650 第三劑量組（Cohort 3）的正式安全審查成功完成，未觀察到安全性或耐受性問題。隨着 GTB-3650 最近的重大進展，GTBP 目前正在推進創新的免疫治療方案，旨在對抗一些世界上最具挑戰性的癌症類型。
這一最新里程碑使 GT Biopharma 能夠進入 Cohort 4，患者將接受 10μg/kg/天 的治療。現在公司正在積極篩選 Cohort 4 的患者，並預計在接下來的幾周內開始給藥，下一次全面更新預計在 2026 年第一季度發佈。
該 1 期研究正在測試 GTB-3650 在與複發性或難治性血液癌症作鬥爭的患者中的效果，這些患者表達 CD33 蛋白，特別是急性髓性白血病（AML）和高風險骨髓增生異常綜合症（MDS）。這些代表了一些最難治療的癌症病例，涉及那些在初始治療後復發或從未對常規治療方案產生反應的患者。
GTB-3650 通過刺激患者的自然殺傷細胞（這是一種自然獵殺並摧毀異常細胞的免疫細胞）來專門靶向癌細胞。患者通過持續輸注接受治療，遵循結構化的時間表：兩週治療後休息兩週，根據反應重複這一週期，最長可達四個月。
在 Cohorts 1 到 3 中招募的六名患者均成功接受了 GTB-3650 的治療，證明了該療法在逐漸增加的劑量水平下的耐受性。根據公司説法，Cohort 4 的劑量水平 10μg/kg/天 更能反映潛在的臨牀療效閾值。這一評估基於在前六名患者中觀察到的多個免疫學生物標誌物的積極趨勢，所有三個完成的隊列中完全沒有劑量限制性毒性，並且認識到早期隊列使用的較低劑量可能低於產生有意義臨牀益處的治療範圍。
該 1 期設計要求在七個隊列中測試約 14 名患者，每個隊列有兩名患者接受逐漸增加的劑量，從 Cohort 1 的 1.25μg/kg/天 到必要時 Cohort 7 的 100μg/kg/天。除了當前的 Cohort 4 外，還有三個額外的高劑量隊列可用：Cohort 5 為 25μg/kg/天，Cohort 6 為 50μg/kg/天，以及 Cohort 7 的最大計劃劑量 100μg/kg/天。這一廣泛的劑量範圍反映了試驗的目標，即確定 GTB-3650 在保持可接受的安全性特徵的同時提供最佳治療益處的地方。該試驗正在測量安全性、藥代動力學、藥效學、內源性患者自然殺傷細胞的體內擴展和臨牀活性。
除了血液癌症外，公司還在開發 GTB-5550，針對 B7H3，這是一種在多種實體腫瘤類型中常見的蛋白質，包括乳腺癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、膀胱癌和前列腺癌。GT Biopharma 計劃在 2025 年第四季度或 2026 年 1 月提交其監管申請，以開始 GTB-5550 的人類試驗。GTB-5550 被設計為一種皮下注射，患者最終可能在家中自行給藥。
這兩個候選藥物都利用了 GT Biopharma 的專有 TriKE 平台技術，該技術使用最初在駱駝和美洲駝中發現的特殊抗體片段。這些分子由於其較小的尺寸和更大的穩定性，相較於傳統抗體具有優勢。公司持有來自 明尼蘇達大學 的這一技術的全球獨家許可。
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Geron Corporation(NASDAQ: GERN) 在 2025 年第三季度實現了 4720 萬美元的 RYTELO 淨產品收入，並完成了 320 名患者在其 3 期 IMpactMF 臨牀試驗中的招募，該試驗評估 imetelstat 在復發/難治性骨髓纖維化中的效果。這家商業階段的生物製藥公司通過任命 Ahmed ElNawawi 為首席商業官來加強其領導團隊，目前大約有 1150 個 RYTELO 訂購賬户，環比增加約 150 個。
&#34;低風險 MDS 的高未滿足需求是眾所周知的，RYTELO 是一種具有新機制的療法，可能會顯著影響治療範式，&#34; Geron 的總裁兼首席執行官 Harout Semerjian 説。&#34; Geron 憑藉我們重新調整的領導團隊，處於加強商業執行、提高醫生和患者意識以及推動 RYTELO 在美國銷售的有利位置。&#34;
Geron 預計 IMpactMF 的生存期中期分析結果將在 2026 年下半年發佈，最終分析將在 2028 年下半年進行。公司將 2025 年的總運營費用指引下調至 2.5 億至 2.6 億美元，之前的指引為 2.7 億至 2.85 億美元，截至 2025 年 9 月 30 日，現金、現金等價物、受限現金和可交易證券約為 4.215 億美元。
Kura Oncology, Inc.（納斯達克：KURA）宣佈，KOMZIFTI（ziftomenib）作為首個也是唯一一個每日一次的 FDA 批准的 menin 抑制劑，適用於具有易感 NPM1 突變的復發或難治性急性髓性白血病成人患者，已被納入 NCCN 指南，作為 2A 類推薦治療選項。該藥物於 2025 年 11 月 13 日獲得 FDA 全面批准，基於 KOMET-001 臨牀試驗的數據，顯示出 21.4% 的完全反應率和 5 個月的中位反應持續時間，目前已通過有限的專業藥房和分銷商在美國向開處方醫生提供。
&#34;KOMZIFTI 被納入腫瘤學 NCCN 指南，突顯了其對復發或難治性 NPM1 突變 AML 患者的潛在影響，並支持我們確保患者能夠獲得這一重要治療選擇的承諾，&#34;Kura Oncology 的首席醫學官 Mollie Leoni 博士表示。&#34;NPM1 突變疾病在復發或難治性情況下具有顯著的復發風險和歷史上較差的預後。我們很高興在 FDA 批准後如此迅速地獲得 NCCN 指南的納入，並致力於讓 KOMZIFTI 在美國可供患者使用。&#34;
Kura Oncology 正在推進 zanzalintinib 在一線 AML 治療中的開發計劃，潛在與已批准的療法聯合使用，以使更廣泛的患者在疾病早期受益。公司專注於在高需求的血液惡性腫瘤和實體瘤中開創性地推進 menin 抑制和法尼基轉移酶抑制的進展。
SELLAS Life Sciences Group, Inc.（納斯達克：SLS）繼續推進其針對急性髓性白血病患者的第 3 期 REGAL 試驗，這些患者在第二線救治治療後實現了完全緩解，預計在 2025 年底完成最終分析，一旦達到 80 例死亡。公司的第 2 期數據表明，SLS009 作為選擇性 CDK9 抑制劑，與阿扎胞苷和維奈克拉克聯合用於復發或難治性 AML 的研究已被接受在 2025 年 12 月的 美國血液學會（ASH） 年會上進行展示。
&#34;我們對各項計劃的持續強勁執行以及不斷擴大的臨牀和前臨牀數據感到非常鼓舞，這些數據進一步鞏固了我們專注於 AML 的管線的實力，&#34;SELLAS 的總裁兼首席執行官 Angelos Stergiou 博士表示。&#34;GPS 的第 3 期 REGAL 試驗按計劃推進，正如我們最近的研發活動中關鍵意見領袖所強調的那樣。關於 SLS009 的勢頭也在繼續增強——我們的積極第 2 期數據已被接受在即將到來的 ASH 年會上展示，我們最近在 ESMO 上展示了 T-PLL 的前臨牀結果，顯示出明顯的生存益處。&#34;
SELLAS 在 2025 年 9 月和 10 月通過認股權證行使獲得了約 5460 萬美元的毛收益，截至 2025 年 9 月 30 日，公司擁有 4430 萬美元的現金，此外在 10 月又獲得了 2910 萬美元。公司計劃在 2026 年第一季度啓動一項針對新診斷的一線 AML 患者的 80 人試驗。
TScan Therapeutics（納斯達克：TCRX）與 FDA 就其 TSC-101 的關鍵試驗設計達成協議，此前在階段 1 會議上取得了積極成果，FDA 批准了一項與當前 ALLOHA 階段 1 試驗相似的研究設計，使用生物分配的內部對照組，預計將實現高效入組和簡化研究終點的評估。公司還實施了一種商業化準備的製造流程，縮短了製造時間 5 天，同時降低了商品成本並減少了體外 T 細胞擴增，初步技術轉讓給外部合同開發和製造組織已完成。
&#34;在與 FDA 的積極會議後，我們現在有了明確的 TSC-101 關鍵試驗設計，並且我們還建立了改進的商業化準備製造流程，&#34;TScan Therapeutics 的首席執行官 Gavin MacBeath 博士表示。&#34;我們專注於推進這一有前景的項目，旨在為 AML 和 MDS 患者提供服務，並期待在下個月的 ASH 上分享 ALLOHA 階段 1 試驗的更新結果。&#34;
公司做出了戰略決定，優先推進其血液項目的臨牀開發，並暫停進一步招募其 PLEXI-T 實體瘤階段 1 試驗，同時將前臨牀工作重點放在實體瘤的體內工程和自身免疫的靶點發現上。截至 2025 年 9 月 30 日，TScan 的現金、現金等價物和可交易證券為 1.845 億美元，預計將資助運營至 2027 年下半年，並計劃在即將舉行的第 67 屆 美國血液學會 年會上展示更新的臨牀數據，包括兩年復發數據，並在 2026 年第二季度啓動其 TSC-101 的關鍵試驗。
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來源：
1. https://www.sciencedaily.com/releases/2025/11/251120002609.htm
2. https://www.worldwidecancerresearch.org/our-latest-news/news-and-press/exciting-new-immunotherapy-breakthrough/
3. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ziftomenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-npm1-mutation
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GTBP

GT Biopharma, Inc. 正在推進其針對血癌的 GTB-3650 免疫療法，已完成其第一階段試驗中第 3 組的安全性評估。該公司正在進入第 4 組，目標是複發性或難治性急性髓系白血病（AML）和骨髓增生異常綜合症（MDS）。該試驗旨在確定最佳劑量以獲得治療效果。GT Biopharma 還在開發 GTB-5550 用於實體腫瘤，預計將在 2025 年底或 2026 年初開始試驗。該公司使用其專有的 TriKE 平台技術，該技術已從明尼蘇達大學獲得許可

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