MYQORZO，一種心臟肌球蛋白抑制劑，直接解決與阻塞性肥厚型心肌病相關的基礎性 超收縮性
FDA 批准基於 SEQUOIA-HCM 的結果
MYQORZO 是公司首個獲得 FDA 批准的藥物
公司將在今天東部時間下午 4:30 召開投資者電話會議
加利福尼亞州南舊金山，2025 年 12 月 19 日（全球新聞稿）——Cytokinetics, Incorporated（納斯達克：CYTK）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准 MYQORZO™（aficamten）5 毫克、10 毫克、15 毫克和 20 毫克片劑，用於治療有症狀的阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）成人，以改善功能能力和症狀。MYQORZO 是一種別構和可逆的心臟肌球蛋白運動活性抑制劑。在 oHCM 患者中，MYQORZO 的肌球蛋白抑制作用減少了心臟收縮性和左心室流出道（LVOT）阻塞。
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“這是我們公司和我們服務的患者的歷史性時刻，因為我們兑現了將科學轉化為可能對患者生活產生重大影響的藥物的承諾，” Cytokinetics 總裁兼首席執行官 Robert I. Blum 説。“我們首個 FDA 批准證明了我們科學的力量以及定義 Cytokinetics 在肌肉生物學領域領導地位的大膽、開創性研究。我很高興批准的標籤和 REMS 反映了 MYQORZO 的獨特特性，包括簡單靈活的給藥方案，無需監測藥物間相互作用，以及可預測的安全性。我對多年來阻塞性 HCM 患者、醫療專業人員、倡導者、合作伙伴和員工所表現出的熱情和堅持深表感激，他們為實現這一關鍵里程碑做出了重要貢獻。”
MYQORZO 的完整美國處方信息包括 盒裝警告，提示心力衰竭的風險。MYQORZO 降低左心室射血分數（LVEF），並可能因收縮功能障礙導致心力衰竭。在使用 MYQORZO 治療前和治療期間需要進行超聲心動圖評估，以監測收縮功能障礙。在 LVEF&lt;55% 的患者中不推薦開始使用 MYQORZO。如果 LVEF&lt;50% 且≥40%，則應減少 MYQORZO 的劑量。如果 LVEF&lt;40% 或患者出現心力衰竭症狀或因收縮功能障礙而臨牀狀態惡化，則應中斷 MYQORZO 的劑量。由於收縮功能障礙導致心力衰竭的風險，MYQORZO 僅通過名為 MYQORZO REMS 計劃的風險評估和緩解策略（REMS）下的限制程序提供。請參見下方的其他重要安全信息，包括 盒裝警告。
MYQORZO 預計將在 2026 年 1 月下半月在美國上市。Cytokinetics 將通過 MYQORZO &amp; You™，一個為美國處方 MYQORZO 的患者提供個性化支持的項目，幫助患者導航治療過程，提供疾病和產品教育，併為符合條件的患者提供保險福利調查或經濟援助支持。如需更多信息，請撥打 833-MYQORZO（833-697-6796）。
“HCM 是一種心肌疾病，伴隨顯著的症狀負擔。MYQORZO 的新藥批准代表了對有症狀的阻塞性 HCM 患者可用治療選擇的有意義補充，” Lahey 醫院和醫療中心肥厚型心肌病中心主任、SEQUOIA-HCM 首席研究員 Martin Maron 博士説。“在 SEQUOIA-HCM 中，MYQORZO 改善了運動能力並減少了症狀，同時耐受性良好。因此，MYQORZO 在我們照顧生活在阻塞性 HCM 患者方面代表了重要的進步。”
“生活在有症狀的阻塞性 HCM 中意味着每天都要管理身體限制和繁重的症狀，” 肥厚型心肌病協會（HCMA）創始人兼首席執行官 Lisa Salberg 説。“我們很長一段時間以來幾乎沒有選項來滿足我們的需求，而 MYQORZO 的批准是一個期待已久的重要補充，為生活在 oHCM 中的患者帶來了新的希望。我們非常感謝 Cytokinetics 團隊傾聽患者社區的聲音，並真正合作將這一療法帶給如此多需要幫助的人。”
關於 SEQUOIA-HCM
該批准基於關鍵的 3 期臨牀試驗 SEQUOIA-HCM 的積極結果，該結果發表在《新英格蘭醫學雜誌》中，顯示出在症狀、運動能力、血流動力學和生物標誌物終點方面的強大療效、安全性和臨牀意義。SEQUOIA-HCM 的結果顯示，與安慰劑相比，MYQORZO 治療 24 周顯著改善了運動能力，增加了通過心肺運動測試（CPET）測量的峯值氧氣攝取量（pVO2），在接受 MYQORZO 治療的患者中較基線增加了 1.8 mL/kg/min，而接受安慰劑治療的患者則為 0.0 mL/kg/min（最小平方均值（LSM）差異 [95% CI] 為 1.74 mL/kg/min[1.04 - 2.44]；p=0.000002）。1 MYQORZO 的治療效果在所有預先指定的亞組中是一致的，包括年齡、性別、患者基線特徵，以及接受或未接受背景β-阻滯劑治療的患者。
MYQORZO 的耐受性良好，沒有因左心室射血分數 (LVEF) 下降而導致心力衰竭惡化或治療中斷的情況。MYQORZO 組中 5.6% 的患者出現了治療相關的嚴重不良事件，而安慰劑組為 9.3%。在 MYQORZO 組中，有 5 名患者 (3.5%) 的核心實驗室超聲心動圖 LVEF 觀察到低於 50%，而安慰劑組僅有 1 名患者 (0.7%)。高血壓 (8% vs 2%) 是唯一發生在超過 5% 患者中的不良反應，並且在 MYQORZO 組中更為常見。MYQORZO 相關的血壓升高與左心室流出道 (LVOT) 梗阻的緩解和心輸出量的改善一致。
投資者網絡廣播信息
Cytokinetics 將於 2025 年 12 月 19 日東部時間下午 4:30 舉辦投資者電話會議，討論 MYQORZO 的 FDA 批准。感興趣的各方可以在線註冊，網址為 https://myqorzo-fda-approval-call.open-exchange.net/。直播網絡廣播將在 Cytokinetics 網站的投資者與媒體部分提供，網址為 www.cytokinetics.com。網絡廣播的重播將在 Cytokinetics 網站上保存六個月。
適應症
MYQORZO 適用於治療有症狀的梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM) 成人，以改善功能能力和症狀。
重要安全信息
<table>
<thead>
<tr>
<th></th>
</tr>
</thead>
<tbody>
<tr>
<td>警告：心力衰竭風險</td>
</tr>
<tr>
<td>MYQORZO 會降低左心室射血分數 (LVEF)，並可能因收縮功能障礙導致心力衰竭。</td>
</tr>
<tr>
<td>在使用 MYQORZO 之前和治療期間需要進行超聲心動圖評估，以監測收縮功能障礙。對於 LVEF 低於 55% 的患者，不建議開始使用 MYQORZO。如果 LVEF 低於 50% 且 ≥40%，應減少 MYQORZO 的劑量。如果 LVEF 低於 40% 或患者出現心力衰竭症狀或因收縮功能障礙導致臨牀狀態惡化，應中斷 MYQORZO 的劑量。</td>
</tr>
<tr>
<td>由於收縮功能障礙導致心力衰竭的風險，MYQORZO 僅通過名為 MYQORZO REMS 計劃的限制性程序提供。</td>
</tr>
<tr>
<td></td>
</tr>
</tbody>
</table>
禁忌症
MYQORZO 禁忌與利福平同時使用。
警告和注意事項
心力衰竭
MYQORZO 會降低心臟收縮力，這可能降低 LVEF 並導致心力衰竭。
經歷嚴重合並疾病（例如，嚴重感染）或心律失常（例如，新發或無法控制的房顫）的患者可能更容易發展為收縮功能障礙和心力衰竭。
在治療前和治療期間評估患者的臨牀狀態和 LVEF，並相應調整 MYQORZO 的劑量。新發或加重的心律失常、呼吸困難、胸痛、疲勞、下肢水腫或 N-末端前腦鈉肽升高可能是心力衰竭的跡象和症狀。
對於 LVEF 低於 55% 的患者，不建議開始使用 MYQORZO。
MYQORZO REMS 計劃
由於收縮功能障礙導致心力衰竭的風險，MYQORZO 僅通過名為 MYQORZO REMS 計劃的限制性程序提供。
MYQORZO REMS 計劃的主要要求包括：
<ul>
<li>開處方的醫生必須通過註冊 MYQORZO REMS 計劃獲得認證</li>
<li>患者必須註冊 MYQORZO REMS 計劃並遵守持續監測要求</li>
<li>藥房必須通過註冊 MYQORZO REMS 計劃獲得認證，並且只能向被授權接受 MYQORZO 的患者配藥</li>
<li>批發商和分銷商只能向認證藥房分發</li>
</ul>
更多信息請訪問 www.MYQORZOREMS.com，或撥打 1-844-285-7367。
導致心力衰竭或失效的細胞色素 P450 相互作用
MYQORZO 主要通過 CYP2C9 代謝，CYP3A、CYP2D6 和 CYP2C19 酶的代謝程度較低。啓動抑制 MYQORZO 消除的多條 P450 通路的藥物（例如，氟康唑、伏立康唑或氟伏沙明）或強 CYP2C9 抑制劑，以及停止中度至強 CYP3A 誘導劑可能導致 aficamten 血濃度升高，並增加因收縮功能障礙導致心力衰竭的風險。相反，啓動誘導 MYQORZO P450 通路的藥物（例如，利福平、中度至強 CYP3A 誘導劑）可能導致 aficamten 血濃度降低，並可能導致療效喪失。在啓動此類抑制劑或停止此類誘導劑後 2 到 8 周評估 LVEF，並相應調整 MYQORZO 的劑量。
告知患者潛在的藥物相互作用。建議患者在 MYQORZO 治療前和治療期間告知其醫療提供者所有合併用藥。
不良反應
高血壓 (
8%
vs
2%
) 是在關鍵試驗中發生在超過 5% 患者中的唯一不良反應，並且在 MYQORZO 組中比安慰劑組更為常見。
請參閲完整的處方信息，包括警示框和藥物指南。
關於 MYQORZO™ (aficamten)
MYQORZO™ (aficamten) 是一種心臟肌球蛋白抑制劑，已獲得美國 FDA 批准用於治療有症狀的梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM)，以改善功能能力和症狀。MYQORZO 是一種別構和可逆的心臟肌球蛋白運動活性抑制劑。在肥厚型心肌病患者中，MYQORZO 的肌球蛋白抑制作用降低了心臟收縮力和左心室流出道 (LVOT) 梗阻。MYQORZO 的設計旨在實現可預測的暴露反應、快速起效和可逆性。
2025 年 12 月 17 日，中國國家藥品監督管理局批准 MYQORZO® (aficamten) 用於治療 oHCM。2025 年 12 月 12 日，歐洲藥品管理局人用藥物委員會採納了積極意見，推薦在歐盟批准 MYQORZO® (aficamten) 的市場授權，預計歐洲委員會將在 2026 年第一季度作出決定。
Aficamten 目前正在進行臨牀研究，包括 ACACIA-HCM，這是一個針對非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM）患者的三期試驗，以及 CEDAR-HCM，這是一個針對肥厚型心肌病（oHCM）兒童人羣的試驗。Aficamten 尚未被認為在這兩類患者中安全或有效。此外，aficamten 還在 FOREST-HCM 中進行研究，這是一個開放標籤的延續臨牀研究。
關於肥厚型心肌病
肥厚型心肌病（HCM）是一種心臟肌肉異常增厚的疾病。HCM 可以是阻塞性的，當增厚的肌肉阻礙血流時；也可以是非阻塞性的，當血流未被阻礙但心臟功能仍受到影響時。在阻塞性 HCM 中，心肌的增厚導致左心室內部變得更小、更僵硬，且不易放鬆和充血。最終，HCM 限制了心臟的泵血功能，導致運動能力下降和多種症狀。
HCM 是最常見的單基因遺傳心血管疾病，在美國診斷的患者超過 30 萬。然而，估計還有 40 萬至 80 萬患者未被診斷。約一半的 HCM 患者為阻塞性 HCM（oHCM），另一半為非阻塞性 HCM（nHCM）。
HCM 患者面臨高風險，可能會發展出心血管併發症，包括房顫、中風和二尖瓣疾病。HCM 患者有潛在致命的心室性心律失常風險，是年輕人或運動員突發心臟驟停的主要原因之一。部分 HCM 患者面臨疾病進展的高風險，可能導致擴張型心肌病和心力衰竭，需進行心臟移植。
關於細胞動力
細胞動力是一家專業的心血管生物製藥公司，基於其在肌肉生物學領域超過 25 年的開創性科學創新，推進一系列潛在新藥物的研發，以幫助患有心臟肌肉功能障礙的患者。細胞動力的 MYQORZO™（aficamten）是一種心臟肌球蛋白抑制劑，已獲得美國食品藥品監督管理局和中國國家藥品監督管理局批准，用於治療有症狀的阻塞性肥厚型心肌病（HCM）成人，以改善功能能力和症狀。歐洲藥品管理局人用藥物委員會已採納積極意見，推薦在歐盟批准 MYQORZO®（aficamten）的市場授權，預計歐洲委員會將在 2026 年第一季度做出決定。Aficamten 也正在研究用於潛在治療非阻塞性 HCM。細胞動力還在開發 omecamtiv mecarbil，一種用於潛在治療嚴重射血分數降低的心力衰竭患者的心臟肌球蛋白激活劑，以及 ulacamten，一種用於潛在治療射血分數保留的心力衰竭的心臟肌球蛋白抑制劑，同時繼續在肌肉生物學領域進行臨牀前研究和開發。
有關細胞動力的更多信息，請訪問 www.cytokinetics.com，並在 X、LinkedIn、Facebook 和 YouTube 上關注我們。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法案》（“法案”）的目的而作出的前瞻性聲明。細胞動力否認任何更新這些前瞻性聲明的意圖或義務，並主張根據法案的安全港條款獲得保護。這些聲明的示例包括但不限於與我們任何臨牀試驗相關的聲明、與我們在任何特定日期（如果有的話）獲得 aficamten 在任何司法管轄區的監管批准的能力相關的聲明。這些聲明基於管理層當前的預期，但實際結果可能因各種風險和不確定性而顯著不同，包括但不限於開發、測試、監管批准、試驗開始、進展或產品銷售或生產的潛在困難或延遲，可能會減緩或阻止細胞動力藥物候選者的臨牀開發或產品批准；細胞動力的藥物候選者可能具有不良副作用或療效不足；FDA 或外國監管機構可能會延遲或限制細胞動力進行臨牀試驗的能力；細胞動力可能無法獲得或維持其知識產權的專利或商業秘密保護；護理標準可能會發生變化，使細胞動力的藥物候選者變得過時；以及其他人可能開發出競爭產品或替代療法來治療細胞動力的藥物候選者和潛在藥物候選者可能針對的適應症。有關這些及其他與細胞動力業務相關的風險的進一步信息，投資者應查閲細胞動力向證券交易委員會提交的文件。
CYTOKINETICS® 和 CYTOKINETICS C 形標誌是細胞動力在美國及其他某些國家的註冊商標。
MYQORZO™ 是細胞動力在美國的商標，並在歐盟註冊。
參考文獻
<ol>
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聯繫方式：
Cytokinetics
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細胞動力

Cytokinetics 宣佈 FDA 批准 MYQORZO™（aficamten）用於治療有症狀的阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。MYQORZO 是一種心臟肌球蛋白抑制劑，通過降低心臟收縮性和左心室流出道阻塞來改善功能能力和症狀。這標誌着 Cytokinetics 首款獲得 FDA 批准的藥物。該批准基於 SEQUOIA-HCM 試驗結果。MYQORZO 將於 2026 年 1 月在美國上市，併為患者提供支持計劃。由於心力衰竭風險，該藥物屬於限制性計劃

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