Ayrmid 報告了 Motixafortide 在鐮狀細胞病和β地中海貧血中用於幹細胞動員的額外新真實世界數據

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Ayrmid Ltd. 報告了關於 motixafortide 在鐮狀細胞病和 β-地中海貧血患者中動員造血幹細胞(HSCs)的有希望的真實世界數據。研究顯示,73% 的患者收集到了足夠的 HSCs 以進行基因治療,其中五名患者成功接受了治療。作為 CXCR4 抑制劑的 motixafortide 在之前未能成功使用標準動員方法的患者中顯示出了有效性。這些發現已在 2025 年 TANDEM 會議上發佈,突顯了 motixafortide 在增強這些疾病基因治療可及性方面的潛力