-- AYVAKIT 的真實世界研究突顯 ISM 症狀的改善 --
-- 2026 年 AAAAI 年會的 12 個數據展示反映了公司在提升 SM 護理方面的領導地位 --
, /PRNewswire/ -- Blueprint Medicines，賽諾菲公司，今天宣佈 AYVAKIT®（avapritinib）數據顯示，在慢性系統性肥大細胞增生症（ISM）患者中，臨牀結果具有重要意義，且長期安全性良好。主要展示包括四年 PIONEER 臨牀研究結果，突顯 AYVAKIT 治療患者的症狀控制和生活質量的持續改善，以及在社區實踐環境中接受該療法的患者的真實世界數據，顯示出顯著的症狀改善。此外，與血液腫瘤學和腫瘤學高級從業者協會（APSHO）及肥大細胞疾病協會（TMS）進行的研究進一步強調了 ISM 患者所經歷的嚴重症狀和生活質量受損。總共有 12 個數據展示將在 2026 年美國過敏、哮喘和免疫學學會（AAAAI）年會期間報告，時間為 2 月 27 日至 3 月 2 日在費城舉行。
“慢性系統性肥大細胞增生症患者和醫療提供者表達了對一種能夠通過持久的症狀改善和安全性良好的長期治療來顯著改善生活質量的療法的需求，而 AYVAKIT 正在為廣泛的患者羣體帶來這種顯著影響，” Blueprint Medicines 開發負責人 Mik Rinne 博士表示。“在臨牀和真實世界環境中，AYVAKIT 顯示出強大的療效和良好的安全性，幫助患者實現 KIT D816V 靶向治療的持續益處。此外，新興證據繼續強調 SM 的重大負擔，突顯了治療疾病根本原因的緊迫性。”
PIONEER：長期數據強化 AYVAKIT 作為 ISM 的持久標準治療 摘要 509, 518, 530
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<li>患者在四年內在整體症狀、所有症狀領域（皮膚、胃腸道 [GI]、神經認知）和根據 ISM 症狀評估表（ISM-SAF）評估的最嚴重症狀方面持續改善，生活質量根據肥大細胞症生活質量問卷（MC-QoL）評估。</li>
<li>在基線時有頻繁腹瀉發作且至少接受四年 AYVAKIT 治療的患者中（n=44），腹瀉頻率的中位減少為 65.6%。在整體臨牀研究人羣中，個體胃腸道症狀顯著改善，減少了對氟桂利嗪鈉和其他支持性藥物的使用。</li>
<li>患者在接受三年 AYVAKIT 治療後，腰椎、左側髖關節和左側股骨頸的骨密度增加，這是疾病修飾效果的臨牀指標。在 PIONEER 中，骨密度的變化是在接受雙能 X 射線吸收測定（DXA）掃描的患者中評估的（n=79）。</li>
<li>在中位隨訪約四年（46.5 個月；N=226）後，AYVAKIT 的安全性與臨牀研究的 24 周安慰劑對照部分一致，因治療相關不良事件（TRAEs）導致的停藥率為 3%（n=6）。大多數水腫事件，最常見的 TRAEs，屬於輕度（1 級）。</li>
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真實世界證據進一步驗證 AYVAKIT 在 ISM 中的臨牀益處 摘要 516, 529
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<li>在 ONCare Alliance，一個社區腫瘤學實踐網絡中，進行了一項電子病歷的回顧性研究，以評估 AYVAKIT 在真實世界環境中的影響。中位隨訪為 14.2 個月。</li>
<li>在接受 AYVAKIT 治療的患者中（N=18），症狀改善的中位時間迅速（36.5 天）。在多種症狀中，包括胃腸道、皮膚、腹痛和頭痛症狀，常常報告了益處。</li>
<li>在開始 25 毫克每日劑量的 AYVAKIT 的患者中（n=16），87.5% 仍在接受治療，反映出良好的安全性。</li>
<li>另一個展示包含對 AYVAKIT 數據的系統文獻回顧，包括在未控制的 ISM 患者中進行的真實世界 AVATAR 研究的結果（N=17）。在這項研究中，MC-QoL 評分的中位數從 61（基線）降至 17（24 周），代表 76% 的改善。</li>
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ISM 患者缺乏疾病控制和重大負擔 摘要 514
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<li>與 APSHO 和 TMS 合作，開發了一項調查，以識別影響 ISM 患者對疾病控制感知的因素（N=53）。</li>
<li>四分之三的患者（75%；n=40）報告他們的疾病未得到最佳控制。</li>
<li>患者報告嚴重症狀，無論他們對疾病控制的感知如何，突顯了 ISM 各個層面上的重大負擔。</li>
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AAAII 海報展示的副本可在 Blueprint Medicines 網站的 “科學—出版物和展示” 部分找到，www.blueprintmedicines.com。
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<li>Avapritinib 持續顯示出良好的症狀控制和耐受性安全性：PIONEER 研究的長期結果 (摘要 509 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>在社區腫瘤學環境中使用 Avapritinib 治療的惰性系統性肥大細胞增生症患者的真實世界經驗 (摘要 516 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>Avapritinib 持久改善惰性系統性肥大細胞增生症的胃腸症狀：PIONEER 研究的長期結果 (摘要 518 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>使用 Avapritinib 治療惰性系統性肥大細胞增生症患者的長期骨健康結果：PIONEER 研究的發現 (摘要 530 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>對惰性系統性肥大細胞增生症（ISM）患者 Avapritinib 結果的系統文獻回顧 (摘要 529 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>理解疾病控制：是什麼影響惰性系統性肥大細胞增生症患者的體驗 (摘要 514 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>當一個人被診斷時，兩個角色發生變化：惰性系統性肥大細胞增生症中的照顧者體驗 (摘要 513 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>系統性肥大細胞增生症：與匹配參考隊列的五年死亡率比較 (摘要 533 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>系統性肥大細胞增生症亞型的死亡風險：一項回顧性隊列分析 (摘要 522 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>超靈敏 SuperRCA 檢測增強了在外周血中檢測 KIT D816V 突變的能力，其靈敏度可與骨髓檢測相媲美 (摘要 524 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>系統性肥大細胞增生症的胰蛋白酶閾值是否足夠？電子健康記錄（EHR）數據的分析 (摘要 527 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>BEACON 項目：開發預測模型以加速惰性系統性肥大細胞增生症的診斷 (摘要 517 – 2 月 28 日，星期六)</li>
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關於系統性肥大細胞增生症
系統性肥大細胞增生症（SM）是一種罕見疾病，約 95% 的病例由 KIT D816V 突變驅動。肥大細胞的失控增殖和激活導致多臟器系統出現慢性、嚴重且常常不可預測的症狀。絕大多數患者患有惰性系統性肥大細胞增生症（ISM）。儘管接受多種針對症狀的治療，ISM 患者常常經歷持續的症狀，包括過敏反應、斑丘疹、瘙癢、腹瀉、腦霧、疲勞和骨痛，以及長期健康併發症如骨質疏鬆。這種疾病負擔可能對生活質量產生深遠的負面影響。患者常常生活在對嚴重、意外症狀的恐懼中，工作或日常活動能力有限，並且為了保護自己免受不可預測的觸發因素而孤立自己。在 2023 年之前，ISM 沒有批准的治療方案，直到 AYVAKIT 獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對此適應症的批准。
少數患者患有晚期 SM，這包括一組高風險的 SM 亞型，包括侵襲性 SM（ASM）、伴隨血液腫瘤的 SM（SM-AHN）和肥大細胞白血病（MCL）。除了肥大細胞激活症狀外，晚期 SM 還與由於肥大細胞浸潤導致的器官損傷相關，包括骨損傷、吸收不良、肝功能障礙和骨髓衰竭，以及較差的總體生存率。
關於 Blueprint Medicines 在 SM 中的臨牀研究
Blueprint Medicines 為生活在 SM 中的患者開展了廣泛的開發計劃，包括針對 AYVAKIT 的三項註冊臨牀研究和針對 elenestinib 的一項研究。PIONEER 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨牀研究，旨在評估 AYVAKIT 在 ISM 患者中的安全性和有效性，而 PATHFINDER 和 EXPLORER 是開放標籤、單臂的臨牀研究，旨在評估 AYVAKIT 在晚期 SM 患者中的安全性和有效性。
HARBOR 臨牀研究（NCT04910685）正在招募 ISM 患者，研究 elenestinib，這是一種正在研究的下一代 KIT D816V 抑制劑。HARBOR 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨牀研究，包括劑量尋找的第一部分、註冊的第二部分和長期治療的第三部分。所有完成第一部分或第二部分的患者都有機會在第三部分接受 elenestinib 治療。關鍵終點包括患者報告的症狀變化、生物標誌物和骨密度、過敏反應事件的年發生率以及安全性。
對正在進行的 HARBOR 臨牀研究感興趣的患者和臨牀醫生可以通過 [email protected] 或 +1 (617) 714-6707 聯繫 Blueprint Medicines。更多詳細信息可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04910685 或 https://harborclinicaltrial.com 獲取。
關於 AYVAKIT
AYVAKIT（avapritinib）是 FDA 批准的第一種也是唯一一種治療 SM 根本原因的藥物。它於 2021 年 6 月獲得 FDA 批准用於治療晚期 SM，並於 2023 年 5 月獲得批准用於 ISM。現在適用於患有 ISM 的成年人、患有晚期 SM 的成年人，包括 ASM、SM-AHN 和 MCL，以及患有不可切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）且攜帶 PDGFRA 外顯子 18 突變（包括 PDGFRA D842V 突變）的成年人。該藥物在歐盟以 AYVAKYT®的名稱獲得批准，用於治療症狀控制不佳的中重度 ISM 成年人、經過至少一種系統治療的 ASM、SM-AHN 或 MCL 成年人，以及攜帶 PDGFRA D842V 突變的不可切除或轉移性 GIST 成年人。該療法不推薦用於治療血小板計數低於 50,000/µL 的患者。全球範圍內，該藥物在包括中國在內的 35 個國家或地區獲得一種或多種適應症的批准，並由 CStone Pharmaceuticals 開發和商業化，該公司對銷售支付分級百分比的特許權使用費。
請點擊這裏查看 AYVAKIT 的完整美國處方信息，請點擊這裏查看 AYVAKYT 的歐洲產品特性摘要。
重要安全信息
認知影響 — 在接受 AYVAKIT 的患者中可能會出現認知不良反應，在接受 AYVAKIT + 最佳支持治療（BSC）的 ISM 患者中發生率為 7.8%，而接受安慰劑 + BSC 的患者中為 7.0%；&lt;1% 為 3 級。根據嚴重程度，暫停使用 AYVAKIT，然後以相同劑量恢復，或永久停用 AYVAKIT。
光敏感性 — AYVAKIT 可能會引起光敏感反應。在所有接受 AYVAKIT 治療的臨牀試驗患者中（n=1049），光敏感反應發生在 2.5% 的患者中。建議患者在接受 AYVAKIT 治療期間及停藥後一週內限制直接紫外線暴露。
胚胎 - 胎兒毒性 — AYVAKIT 在孕婦中使用時可能會對胎兒造成傷害。建議孕婦注意對胎兒的潛在風險。建議具有生育潛力的女性和男性在接受 AYVAKIT 治療期間及最後一次給藥後 6 周內使用有效的避孕措施。建議女性在接受 AYVAKIT 治療期間及最後一次給藥後 2 周內不要哺乳。
不良反應 — 在 ISM 患者中最常見的不良反應（≥10%）包括眼部水腫、頭暈、外周水腫和潮紅。
藥物相互作用 — 避免與強效或中等 CYP3A 抑制劑或誘導劑共同使用 AYVAKIT。如果避孕需要雌激素，限制乙炔雌醇的劑量不超過 20 微克，除非需要更高劑量。
如需報告疑似不良反應，請聯繫 Blueprint Medicines Corporation，電話 1-888-258-7768，或聯繫 FDA，電話 1-800-FDA-1088，或訪問 www.fda.gov/medwatch。
請點擊這裏查看 AYVAKIT 的完整美國處方信息。
關於 Blueprint Medicines，賽諾菲公司
Blueprint Medicines，賽諾菲公司，致力於通過解決過敏/炎症和腫瘤/血液學領域的重要醫學問題來減輕人類痛苦。我們的做法是從疾病的根本原因入手，利用我們核心關注領域的深厚專業知識。我們在兩種獲批藥物方面有成功的記錄，包括 AYVAKIT/AYVAKYT（avapritinib），我們正在將其帶給美國和歐洲的 SM 患者，並希望通過推進肥大細胞疾病和實體腫瘤的項目來擴大我們的影響力。有關更多信息，請訪問 www.blueprintmedicines.com，並在 X（前身為 Twitter；@BlueprintMeds）和 LinkedIn 上關注我們。
商標
Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT 及相關標識是 Blueprint Medicines Corporation 的商標。
來源：Blueprint Medicines，賽諾菲公司
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Blueprint Medicines，賽諾菲旗下公司，宣佈了 AYVAKIT®（avapritinib）在治療惰性系統性肥大細胞增生症（ISM）方面的積極四年數據。PIONEER 研究顯示，患者的症狀控制持續，生活質量改善，腹瀉頻率減少了 65.6%。來自社區實踐的真實世界證據確認了症狀的快速改善和良好的耐受性，87.5% 的患者繼續接受治療。這些發現突顯了對 ISM 患者有效治療選擇的迫切需求，因為許多患者儘管症狀嚴重，但仍報告疾病控制不足。研究結果將在 2026 年 AAAAI 年會上發佈

09:45 ETBlueprint Medicines, a Sanofi Company, Announces Four-Year PIONEER Data Showing Sustained Benefit and Long-Term Safety of AYVAKIT® (avapritinib) in Indolent Systemic Mastocytosis

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09:45 ET 賽諾菲旗下的 Blueprint Medicines 宣佈，四年 PIONEER 數據表明 AYVAKIT®（avapritinib）在惰性系統性肥大細胞增多症中具有持續的益處和長期的安全性