今天，我們簡要回顧了來自 Immunovant 和 Alto Neuroscience 的新聞，以及 Oric Pharmaceuticals、Korsana Biosciences 和幾家你可能錯過的基因醫學開發公司的最新動態。
Immunovant（一家 Roivant 的衍生公司）的股票在週四下跌，此前該公司宣佈其針對甲狀腺眼病的實驗性療法在兩項晚期試驗中未能成功。該公司表示，與合作伙伴 HanAllBiopharma 共同開發的藥物 batoclimab 未能達到第三階段試驗的關鍵目標，主要集中在減少活躍甲狀腺疾病成人的眼部腫脹。Immunovant 表示，安全性數據與之前的發現一致，沒有發現新的安全信號。該公司沒有分享詳細結果。合作伙伴表示，他們將審查候選藥物的計劃，並在稍後提供更新。——Delilah Alvarado
Alto Neuroscience 的一種實驗性藥物在一項評估其作為治療與精神分裂症相關的認知障礙的概念驗證研究中失敗。該藥物名為 ALTO-101，旨在抑制 “PDE4” 酶。Alto 的研究發現，ALTO-101 在影響大腦活動和認知功能方面並未顯著優於安慰劑。該公司表示，已開發出一種改良釋放的每日一次口服劑型 ALTO-101，並計劃探索合作機會。Alto 的股票在週四上午晚些時候下跌超過 7%。Jefferies 的分析師 Andrew Tsai 寫道，華爾街對這項試驗的期望較低，更關注即將發佈結果的兩種用於抑鬱症的 Alto 藥物。——Jacob Bell
Beam Therapeutics 在 新英格蘭醫學雜誌 上發佈的最新數據表明，正在研究的基因編輯治療 risto-cel 在 31 名參與試驗的患者中消除了嚴重的疼痛危機。該基因治療公司週三表示，其治療依賴於一種稱為鹼基編輯的技術來改變 DNA 中的個別字母，還幫助恢復了紅細胞的形狀，解決了貧血問題，並減少了紅細胞的破壞。患者的隨訪時間從不到兩週到超過 20 個月不等。Beam 之前報告了在其研究 risto-cel（當時稱為 BEAM-101）中發現的一例患者死亡，調查人員發現與用於為幹細胞移植準備患者的化療藥物 busulfan 有關。上個月底，該公司還報告了其針對α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的基因編輯治療的積極數據。——Gwendolyn Wu
細胞治療開發公司 Orca Bio 週三表示，食品藥品監督管理局 已推遲對其血癌藥物 Orca-T 的審查。原定於本月進行的審查，現在聯邦監管機構有直到 7 月 6 日的時間來做出決定。在去年的第三階段研究中，這家加州生物技術公司表示，其治療幫助三分之四的試驗參與者避免了稱為移植物抗宿主病的嚴重副作用，而接受普通幹細胞移植的患者僅為 38%。Orca 最近提交了有關其製造過程的額外信息，但根據該公司説法，尚未被要求提供額外的臨牀數據。FDA 在過去一年中已延長或錯過了許多其他藥物的截止日期。——Gwendolyn Wu
Oric Pharmaceuticals 的股票在週三下跌超過 40%，原因是這家加州藥物開發公司提供了其最先進研究項目的最新動態。Oric 一直在測試 “rinzimetostat”——一種旨在阻斷與癌症相關的酶 EZH2 的實驗性藥物——在一項針對先前接受過中位數兩條治療線的轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者的早期臨牀試驗中。Oric 表示，根據試驗數據，它決定進行更大規模的第三階段研究，以評估其藥物與拜耳的 Nubeqa 聯合使用的 400 毫克劑量。Jefferies 分析師 Maury Raycroft 在客户報告中寫道，一些投資者認為強生的 Erleada 將是一個更具戰略性的組合選擇。然而，Raycroft 認為，Oric 迄今為止收集的證據表明其藥物具有競爭力。因此，股票的拋售被認為是過度反應，分析師寫道。到週四上午中段，Oric 的股票反彈約 10%，至每股 8.30 美元。——Jacob Bell
Korsana Biosciences 週三宣佈與 Cyclerion Therapeutics 進行反向合併。合併後的公司將在納斯達克以 “KRSA” 作為股票代碼交易，專注於推進 Korsana 針對神經退行性疾病的潛在治療方案。其中最先進的治療方案，代號為 KRSA-028，是一種針對阿爾茨海默病的單克隆抗體，靶向蛋白質澱粉樣β。除了合併，Korsana 還獲得了一項超額認購的私人投資承諾，預計總收益將達到 3.8 億美元。Fairmount 和 Venrock Healthcare Capital Partners 主導了這項投資。——Jacob Bell

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Immunovant 的股票在其甲狀腺眼病藥物 batoclimab 未能通過第三階段試驗後下跌。Alto Neuroscience 的 ALTO-101 也未能通過精神分裂症的概念驗證研究。Beam Therapeutics 報告其鐮狀細胞治療藥物 risto-cel 取得積極結果，消除了嚴重的疼痛危機。Orca Bio 的血癌藥物 Orca-T 的 FDA 審查被推遲。Oric Pharmaceuticals 在宣佈擴大 rinzimetostat 的第三階段研究後，股價下跌超過 40%。Korsana Biosciences 宣佈與 Cyclerion Therapeutics 進行反向合併，專注於阿爾茨海默病治療，並獲得 3.8 億美元的投資

Today, a brief rundown of news from Immunovant and Alto Neuroscience, as well as updates from Oric Pharmaceuticals, Korsana Biosciences and a couple genetic medicine developers you may have missed.
<div class="lb-trans">今天，我們簡要回顧了來自 Immunovant 和 Alto Neuroscience 的新聞，以及 Oric Pharmaceuticals、Korsana Biosciences 和幾家你可能錯過的基因醫學開發公司的最新動態。
</div>Shares for Immunovant, a Roivant spinout, fell Thursday after the company announced its experimental therapy for thyroid eye disease failed two late-stage trials. The company said batoclimab , its drug in development with partner HanAllBiopharma, did not meet the Phase 3 trials’ key goals, which centered on a reduction in eye swelling for adults with active thyroid disease. Immunovant said safety data was consistent with previous findings, and no new safety signals were identified. The company did not share detailed results. The partners said they will review plans for their candidate and provide updates at a later date. — Delilah Alvarado
<div class="lb-trans">Immunovant（一家 Roivant 的衍生公司）的股票在週四下跌，此前該公司宣佈其針對甲狀腺眼病的實驗性療法在兩項晚期試驗中未能成功。該公司表示，與合作伙伴 HanAllBiopharma 共同開發的藥物 batoclimab 未能達到第三階段試驗的關鍵目標，主要集中在減少活躍甲狀腺疾病成人的眼部腫脹。Immunovant 表示，安全性數據與之前的發現一致，沒有發現新的安全信號。該公司沒有分享詳細結果。合作伙伴表示，他們將審查候選藥物的計劃，並在稍後提供更新。——Delilah Alvarado
</div>An experimental drug from Alto Neuroscience has failed a so-called proof-of-concept study evaluating it as a treatment for the cognitive impairment associated with schizophrenia. The drug, known as ALTO-101, is meant to inhibit the “PDE4” enzyme. Alto’s study found ALTO-101 was not significantly better than a placebo when looking effects on brain activity and cognitive function. The company said has developed a modified-release, once-daily oral formulation of ALTO-101 and plans to explore partnering opportunities for it. Alto shares were subsequently down more than 7% in late morning trading Thursday. Andrew Tsai, an analyst at Jefferies, wrote that Wall Street had low expectations for this trial and is more focused on two Alto drugs for depression that have upcoming readouts. — Jacob Bell
<div class="lb-trans">Alto Neuroscience 的一種實驗性藥物在一項評估其作為治療與精神分裂症相關的認知障礙的概念驗證研究中失敗。該藥物名為 ALTO-101，旨在抑制 “PDE4” 酶。Alto 的研究發現，ALTO-101 在影響大腦活動和認知功能方面並未顯著優於安慰劑。該公司表示，已開發出一種改良釋放的每日一次口服劑型 ALTO-101，並計劃探索合作機會。Alto 的股票在週四上午晚些時候下跌超過 7%。Jefferies 的分析師 Andrew Tsai 寫道，華爾街對這項試驗的期望較低，更關注即將發佈結果的兩種用於抑鬱症的 Alto 藥物。——Jacob Bell
</div>Updated data published in the New England Journal of Medicine from Beam Therapeutics show that risto-cel, a gene editing treatment that it's studying for sickle cell disease, eliminated severe pain crises among 31 patients enrolled in the trial. The gene therapy company said Wednesday its treatment, which relies on a technology called base editing to change the individual letters in DNA, also helped restore the shape of red blood cells, resolve anemia and reduce the breakdown of red blood cells. Patients were followed anywhere from a little under two weeks to more than 20 months. Beam previously reported a patient death in its study of risto-cel, then known as BEAM-101, that investigators found to be related to busulfan, a chemotherapy drug used to condition patients for stem cell transplants. Late last month, the company also reported positive data from its study of a gene editing treatment for alpha-1 antitrypsin deficiency. — Gwendolyn Wu
<div class="lb-trans">Beam Therapeutics 在 新英格蘭醫學雜誌 上發佈的最新數據表明，正在研究的基因編輯治療 risto-cel 在 31 名參與試驗的患者中消除了嚴重的疼痛危機。該基因治療公司週三表示，其治療依賴於一種稱為鹼基編輯的技術來改變 DNA 中的個別字母，還幫助恢復了紅細胞的形狀，解決了貧血問題，並減少了紅細胞的破壞。患者的隨訪時間從不到兩週到超過 20 個月不等。Beam 之前報告了在其研究 risto-cel（當時稱為 BEAM-101）中發現的一例患者死亡，調查人員發現與用於為幹細胞移植準備患者的化療藥物 busulfan 有關。上個月底，該公司還報告了其針對α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的基因編輯治療的積極數據。——Gwendolyn Wu
</div>Cell therapy developer Orca Bio said Wednesday that the Food and Drug Administration has delayed the review of its blood cancer drug Orca-T. Originally slated for this month, federal regulators now have until July 6 to return a decision on its allogeneic T cell therapy. In a Phase 3 study last year, the California biotechnology firm said that its treatment helped three-quarters of trial participants with a variety of hematological cancers avoid a serious side effect called graft-versus-host disease, compared to just 38% of patients given an ordinary stem cell transplant. Orca recently submitted additional information on its manufacturing processes, but has not been asked for additional clinical data, according to the company. The FDA has extended, or missed, deadlines for numerous other drugs over the past year. — Gwendolyn Wu
<div class="lb-trans">細胞治療開發公司 Orca Bio 週三表示，食品藥品監督管理局 已推遲對其血癌藥物 Orca-T 的審查。原定於本月進行的審查，現在聯邦監管機構有直到 7 月 6 日的時間來做出決定。在去年的第三階段研究中，這家加州生物技術公司表示，其治療幫助三分之四的試驗參與者避免了稱為移植物抗宿主病的嚴重副作用，而接受普通幹細胞移植的患者僅為 38%。Orca 最近提交了有關其製造過程的額外信息，但根據該公司説法，尚未被要求提供額外的臨牀數據。FDA 在過去一年中已延長或錯過了許多其他藥物的截止日期。——Gwendolyn Wu
</div>Shares of Oric Pharmaceuticals fell more than 40% Wednesday after the California-based drug developer provided updates on its most advanced research program. Oric has been testing “ rinzimetostat” — an experimental medicine meant to block a cancer-linked enzyme called EZH2 — in an early-stage clinical trial of patients with metastatic castration-resistant prostate cancer who were previously treated with a median of two prior lines of therapy, including Johnson &amp; Johnson’s Zytiga. Oric said based on data from the trial, it has decided to run a larger Phase 3 study to evaluate a 400 milligram dose of its drug in combination with Bayer’s Nubeqa. Jefferies analyst Maury Raycroft wrote in a client note that some investors believe J&amp;J’s Erleada would have been a strategically better combination choice. Raycroft, though, argues that the evidence Oric has gathered so far shows it has a competitive drug. The stock sell off is therefore an overreaction, the analyst wrote. Oric shares rebounded around 10%, to $8.30 apiece, by mid-morning Thursday. — Jacob Bell
<div class="lb-trans">Oric Pharmaceuticals 的股票在週三下跌超過 40%，原因是這家加州藥物開發公司提供了其最先進研究項目的最新動態。Oric 一直在測試 “rinzimetostat”——一種旨在阻斷與癌症相關的酶 EZH2 的實驗性藥物——在一項針對先前接受過中位數兩條治療線的轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者的早期臨牀試驗中。Oric 表示，根據試驗數據，它決定進行更大規模的第三階段研究，以評估其藥物與拜耳的 Nubeqa 聯合使用的 400 毫克劑量。Jefferies 分析師 Maury Raycroft 在客户報告中寫道，一些投資者認為強生的 Erleada 將是一個更具戰略性的組合選擇。然而，Raycroft 認為，Oric 迄今為止收集的證據表明其藥物具有競爭力。因此，股票的拋售被認為是過度反應，分析師寫道。到週四上午中段，Oric 的股票反彈約 10%，至每股 8.30 美元。——Jacob Bell
</div>Korsana Biosciences on Wednesday announced a reverse merger with Cyclerion Therapeutics. The combined company will trade on Nasdaq under the ticker “KRSA” and focus on advancing Korsana’s potential treatments for neurodegenerative diseases. The most advanced of those treatments, codenamed KRSA-028, is a shuttled monoclonal antibody for Alzheimer’s disease that targets the protein amyloid beta. Alongside the merger, Korsana secured commitments for an oversubscribed private investment that’s expected to total $380 million in gross proceeds. Fairmount and Venrock Healthcare Capital Partners led the investment. — Jacob Bell
<div class="lb-trans">Korsana Biosciences 週三宣佈與 Cyclerion Therapeutics 進行反向合併。合併後的公司將在納斯達克以 “KRSA” 作為股票代碼交易，專注於推進 Korsana 針對神經退行性疾病的潛在治療方案。其中最先進的治療方案，代號為 KRSA-028，是一種針對阿爾茨海默病的單克隆抗體，靶向蛋白質澱粉樣β。除了合併，Korsana 還獲得了一項超額認購的私人投資承諾，預計總收益將達到 3.8 億美元。Fairmount 和 Venrock Healthcare Capital Partners 主導了這項投資。——Jacob Bell
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Immunovant eye drug flunks Phase 3 studies; Beam sickle cell data published in NEJM

biopharmadive

Ocean Biomedical, Inc.

Kronos Bio

ORIC Pharmaceuticals

Cyclerion Therapeutics

美國醫藥設備 ETF - iShares

美國制藥 ETF - iShares

標普全球醫療股指數 ETF - iShares

醫療業 ETF - Vanguard

Alto Neuroscience

生物科技 ETF - VanEck Vectors

Beam Therapeutics

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

Immunovant

醫藥突破 ETF - ALPS

Immunovant 的眼科藥物在三期臨牀試驗中未達預期；Beam 的鐮狀細胞數據已在《新英格蘭醫學雜誌》上發表