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<li>在其第 30 屆 PCC 週年慶上，英矽智能提名了 ISM0387，這是首個阿聯酋本土的臨牀前候選藥物，與阿聯酋藥品管理局（EDE）共同宣佈，並得到了包括阿布扎比投資辦公室（ADIO）、阿布扎比衞生局（DoH）及其他知名生態系統參與者的支持。</li>
<li>ISM0387 是一種與 MTA 合作的 PRMT5 抑制劑，具有 AI 驅動的新結構，顯示出改善的體外活性和選擇性，增強的腦穿透特性，以及在疾病模型中表現出強大且劑量依賴的療效。</li>
<li>ISM0387 的發現過程是本地化的，這標誌着阿聯酋已經發展成為一個以技術驅動的知識型 “獵鷹經濟” 強國。</li>
<li>基於 Chemistry42 及其 40 多個模型，英矽智能團隊篩選了 90 個 AI 驅動的新候選藥物，考慮了多個參數，重點關注中樞神經系統特徵，僅用六個月完成了主導發現階段。</li>
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, /PRNewswire/ -- 藥物發現被譽為 “勇者的遊戲”：這是一項高風險的追求，需要鉅額資本、數十年的耐心和堅定的技術實力。根據《自然》雜誌的研究，推出一款藥物的成本通常在 9 億到 26 億美元 之間，歷時超過十年。即使是早期階段，從目標識別到候選藥物提名，也可能消耗 4.5 年 的時間和數千次分子篩選。
歷史上，這些障礙限制了製藥創新僅限於少數資源豐富的國家。然而，生成性 AI 和基礎模型正在重新繪製這些邊界。2026 年 4 月 23 日，英矽智能（&#34;Insilico&#34;, HKEX:3696），一家臨牀階段的生成性 AI 驅動藥物發現公司，宣佈了一個里程碑：提名阿聯酋首個開發候選藥物。該藥物由英矽智能的阿聯酋團隊在公司專有的 Pharma.AI 平台上本地發現，完成了從分子設計到優化的早期發現工作流程。
此次提名也代表了英矽智能迄今為止的第 30 個 AI 支持的臨牀前候選藥物（PCC）。在阿聯酋藥品管理局（EDE）、阿布扎比衞生局（DoH）、阿布扎比投資辦公室（ADIO）及其他知名生態系統參與者的見證和支持下，這一里程碑標誌着阿聯酋在生物技術能力方面的重大進步，以及其作為全球製藥創新中心的崛起。
阿聯酋藥品管理局主席、國務部長賽義德·本·穆巴拉克·阿爾哈傑裏表示，這一成就將增強阿聯酋在全球生物技術價值鏈中的地位，並補充説，該國正在建立知識型能力，以支持其作為開發製藥解決方案的積極合作伙伴的角色，擴大其全球影響力。阿爾哈傑裏補充道：“這一進展展示了一個國家模型的成熟，該模型將科學研究與監管和投資框架結合在一起。它使我們能夠更快地將科學發現轉化為現實應用，並支持開發一個能夠在高價值領域競爭的系統。”
阿聯酋藥品管理局局長法蒂瑪·阿爾卡比博士表示，“這不僅是一個研究成就，更是國家在本地開發藥物能力不斷增強的明確標誌，得益於先進技術的支持，這些技術改善了發現過程，使數據轉化為更快、更準確的開發決策，同時降低時間和成本。”她閣下補充道，這一里程碑不僅僅是創造新治療方案，它反映了正在進行的努力，旨在建立一個強大的國家系統，重新定義製藥安全，從單純確保供應轉變為具備本地開發和維持能力，增強醫療系統應對未來挑戰的準備。
從願景到突破：重新定義阿聯酋的全球科學
2025 年 5 月，英矽智能在阿聯酋啓動了一項雄心勃勃的試點計劃，以證明生成性 AI 能夠將傳統研究的數年壓縮為數月。該計劃針對中等新穎性、經過基因驗證的合成致死靶點，專注於實體腫瘤。為了引領這一週期，英矽智能部署了一支由四名專業人員組成的本地團隊——包括兩名計算化學家、一名藥物化學家和一名轉化生物學家——負責滿足嚴格的基準：在 2025 年第三季度前確定靶點，在 30 天內生成命中系列，並在 6 個月內完成主導優化。
不到一年，這一願景已成為現實。英矽智能正式提名 ISM0387，作為該計劃的開發候選藥物，這是一種與 MTA 合作的 PRMT5 抑制劑。ISM0387 具有新穎的結構和卓越的中樞神經系統穿透能力，為膠質母細胞瘤（GBM）患者提供了一個有前景的新治療選擇。值得注意的是，從分子設計、優化到臨牀前提名的整個開發過程均在阿聯酋本地進行。該項目在不到 12 個月內達到了這一關鍵里程碑。
這一里程碑也有力證明了本地生物技術生態系統和研究基礎設施的成熟，反映了阿布扎比投資辦公室的健康、耐力、長壽和醫學（HELM）集羣在吸引和支持高價值生命科學投資方面的作用，重點關注本地化、先進製藥開發和長期製造潛力。與阿布扎比更廣泛的經濟多元化議程相一致，突顯了阿聯酋向多元化、以技術為主導的強國的戰略轉型——以知識型 “獵鷹經濟” 為特徵。
阿布扎比投資辦公室總幹事巴德爾·阿洛拉馬（H.E. Badr Al-Olama） 表示：“這一里程碑標誌着阿布扎比生命科學生態系統的結構性轉變，從促進研究到提供具有商業可行性和全球可擴展性的製藥創新。這正是推出 HELM 的雄心所在，我們將繼續支持 Insilico 和其他公司生產和出口高價值的治療藥物，造福全球患者。”
“幾十年來，阿聯酋地區一直被視為全球貿易中心；今天，我們證明它已經演變為全球科學中心，”Insilico Medicine 的聯合創始人兼總裁亞歷克斯·阿利佩爾（Alex Aliper）博士 表示。“通過以世界級標準在創紀錄的時間內交付 ISM0387 作為候選化合物，我們展示了生成性人工智能如何改變範式、行業，甚至開發邏輯。我們不僅僅是在使用人工智能構建模型；我們正在利用它在阿布扎比構建醫學的未來。”
來自阿聯酋的解決方案：PRMT5 抑制和合成致死性的革命
ISM0387 的科學基礎在於合成致死性，這是兩個基因之間的一種特定關係（稱為合成致死對），其中任一基因的突變或缺失使細胞能夠存活，但同時失去兩個基因則是致命的。因此，抑制蛋白精氨酸甲基轉移酶 5（PRMT5）能夠針對缺失甲基硫腺苷磷酸酶（MTAP）的癌細胞進行靶向治療，形成與 PRMT5 的合成致死對。
在 2025 年初，Insilico 提名了 ISM1745，這是其首個具有最佳潛力的 MTA 合作 PRMT5 抑制劑，克服了已知會關閉健康和癌細胞中 PRMT5 的第一代抑制劑的選擇性和毒性問題。更重要的是，ISM1745 的提名進一步驗證了 Pharma.AI 在解決複雜的現實世界藥物開發挑戰方面的能力，併為具有更廣泛應用的 MTA 合作 PRMT5 抑制劑鋪平了道路，具有良好的腦穿透特性，特別適合治療中樞神經系統（CNS）疾病，尤其是成人中最具侵襲性的腦腫瘤——膠質母細胞瘤（GBM）。
膠質母細胞瘤的複發率超過 70%，每年奪去全球超過 200,000 名患者的生命，約佔所有原發性惡性腦腫瘤的 48%。幸運的是，MTAP 缺失在高達 40-50% 的病例中被檢測到，顯示出在這一主要依賴化療和放療作為標準治療（SOC）的領域中，PRMT5 抑制的潛力。
ISM0387 是在 Insilico 位於阿布扎比的生成性人工智能和量子計算研發中心發現的，可能會將 “阿聯酋製造” 的創新擴展到全球患者，展示 HELM 如何促進先進研究向可擴展製藥創新的轉化，並將阿布扎比定位為先進製藥製造和生命科學出口的新興中心。
人工智能驅動的中樞神經系統工程：通過 Chemistry42 在創紀錄的時間內突破血腦屏障
ISM0387 的發現和優化過程由 Chemistry42 驅動，這是 Insilico 的生成化學平台，集成了超過 40 個生成性人工智能模型。更具體地説，團隊利用已知 PRMT5 抑制劑的共晶結構，生成了 90 種具有新穎骨架的化合物，並通過人工智能進行了評估，以平衡結合親和力、合成可及性和 ADMET 特性。
為了解決膠質母細胞瘤的特定挑戰，人工智能優先考慮了中樞神經系統特定的工程，優化了分子量、拓撲極性表面積（TPSA）、氫鍵供體、脂溶性（LogP）和 pKa 等核心參數，同時驗證了體外被動滲透性和腦 - 血漿比率，以確保卓越的血腦屏障穿透能力。整個先導發現階段在短短六個月內高效完成，識別出四種具有良好腦穿透性和代謝穩定性的先導化合物。
在多種癌細胞系中，ISM0387 表現出改善的_體外_活性和選擇性，以及良好的_體外_安全性特徵。更重要的是，在動物物種中報告了增強的血腦屏障（BBB）穿透特性，預計在人類中降低有效劑量，突顯了未來臨牀開發的潛力。
在正位膠質母細胞瘤模型中，每日以 30 mg/kg 的劑量給藥 ISM0387，強有力地抑制了腫瘤在 20 天內的生長，與對照組明顯的腫瘤進展形成鮮明對比。
創新的基礎：馬斯達爾城人工智能中心
這一里程碑是自 2023 年 1 月與阿布扎比投資辦公室（ADIO）建立合作關係以來戰略旅程的高潮。通過這一合作，ADIO 支持 Insilico Medicine 在阿布扎比 HELM 集羣的建立和擴展，促進了先進的人工智能驅動藥物發現能力的發展，併為未來的製藥製造和出口導向增長奠定了基礎。該中心位於馬斯達爾城的國際可再生能源機構（IRENA）總部，擁有一支由 40 名專家組成的世界級團隊，致力於推進 Insilico 的 Pharma.AI 平台、衰老研究和可持續化學。
Insilico 深度融入阿聯酋的學術環境，自其阿聯酋辦事處成立以來，與 MBZUAI、哈利法大學和紐約大學阿布扎比建立了研究聯盟，以推動生成性人工智能的邊界。這些努力獲得了 2024 年健康創新先鋒獎，進一步鞏固了其在當地的影響力。自 2026 年起，Insilico 與阿聯酋藥品機構（EDE）開始戰略合作，以在當地制度化藥品創新。阿聯酋藥品機構研究與實驗室部主任 Sheikha Al Mazrouei 博士 表示，機構與 Insilico 之間的合作使得可以利用生成模型和強化學習來分析生物、化學和臨牀數據。這有助於開發在有效性和安全性方面更為精確的藥物化合物。
隨着 ISM0387 成為第 30 個 PCC 提名，自 2021 年以來，Insilico 已建立了超過 40 個資產的綜合投資組合，其中 12 個候選藥物獲得了 IND 批准，3 個進入了第二階段評估，其中一個 IIa 期臨牀試驗以積極結果完成，針對特發性肺纖維化（IPF）的治療。通過整合人工智能和自動化技術，Insilico 展示了與傳統藥物發現方法相比顯著的效率提升（傳統方法通常需要平均 4.5 年），正如最近公佈的 2021 年至 2024 年內部項目的關鍵時間基準所示：PCC 的平均時間為 12-18 個月，每個項目合成和測試 60-200 個分子。
關於 Insilico Medicine
Insilico Medicine 是一家全球領先的生物技術公司，致力於整合人工智能和自動化技術，加速藥物發現，推動生命科學的創新，並延長人類的健康壽命。該公司於 2025 年 12 月 30 日在香港證券交易所主板上市，股票代碼為 03696.HK。
通過整合人工智能和自動化技術以及深厚的內部藥物發現能力，Insilico 為包括纖維化、腫瘤學、免疫學、疼痛以及肥胖和代謝疾病等未滿足的需求提供創新藥物解決方案。此外，Insilico 還將製藥人工智能的應用擴展到先進材料、農業、營養產品和獸醫學等多個行業。
欲瞭解更多信息，請訪問 www.insilico.com
關於阿布扎比投資辦公室（ADIO）
阿布扎比投資辦公室（ADIO）是負責加速阿布扎比增長和推動酋長國經濟轉型的政府機構。通過全面的支持服務，ADIO 使本地和外國投資者能夠塑造未來產業，以改變生活質量、技術、資源和增值服務。專注於區域旅遊和零售發展的倡議，以及公私合營，確保社區福祉成為阿布扎比經濟轉型的核心。ADIO 擁有強大的投資者網絡，與關鍵利益相關者的緊密合作以及全球影響力，致力於賦能那些在阿布扎比投資的人，創造持久的全球影響力。欲瞭解更多信息，請訪問：https://www.investinabudhabi.gov.ae。
來源：Insilico Medicine
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英矽智能

英矽智能已提名 ISM0387 作為阿聯酋首個臨牀前候選藥物，這標誌着當地藥物發現的重要里程碑。此成就得到了阿聯酋藥品管理局和其他地方合作伙伴的支持，展示了阿聯酋在生物技術領域日益增長的能力。ISM0387 是一種創新的 PRMT5 抑制劑，採用英矽智能的 AI 驅動的 Pharma.AI 平台開發，發現過程在一年內完成。這一發展反映了阿聯酋成為全球製藥創新中心的雄心，並增強其在生物技術價值鏈中的地位

09:00 ET 生成式人工智能的突破：英矽智能在阿聯酋提名了首個臨牀前候選藥物