<p>該優先審評券（PRV）是在美國食品藥品監督管理局（FDA）授予 Kresladi（marnetegragene autotemcel）基因療法加速批准後頒發的。</p>
<p>Kresladi 由患者自身的造血幹細胞組成，這些細胞經過基因修飾以引入 ITGB2 基因的功能性拷貝。</p>
<p>Rocket Pharmaceuticals 預計將利用這筆收入支持其心血管基因療法項目。</p>
<p>這些項目包括 Danon 病、PKP2 相關的心律失常性心肌病（PKP2-ACM）和 BAG3 相關的擴張型心肌病（BAG3-DCM）的臨牀階段研究。</p>
<p>PRV 是 FDA 頒發給其產品針對某些罕見兒童疾病的贊助商的。</p>
<p>PRV 持有者可以利用它申請另一個市場申請的加速審查，或將該券出售給其他贊助商。</p>
<p>在 2026 年 2 月，該項目被重新授權，延長了符合條件的療法的 PRV 可用性，並維持了對罕見兒童藥物開發的激勵措施。</p>
<p>Rocket Pharmaceuticals 首席執行官 Gaurav Shah 表示：“在 FDA 批准 Kresladi 後，我們的 PRV 的貨幣化提供了有意義的非稀釋資本，並將我們的現金流延續到 2028 年第二季度。這增強了我們推進心血管基因療法管線中關鍵臨牀里程碑的能力，所有項目均按計劃進行。”</p>
<p>“我們非常感激美國政府繼續認可對罕見且常常毀滅性兒童疾病的治療開發的重要性，這也是 Rocket 使命的重要組成部分。”</p>
<p>此次出售是公司持續管理資本和優先投資於特定基因療法項目的戰略的一部分。</p>
<p>關於 Rocket 將以 1.8 億美元出售 PRV 以推進基因療法管線的報道首次出現在製藥商業評論上。</p>

Rocket制藥

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

醫藥突破 ETF - ALPS

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

標普生物技術 3 倍做多 - Direxion

IBBQ

標普生物技術 ETF - SPDR

2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

生物科技 ETF - VanEck Vectors

<p>Rocket Pharmaceuticals 計劃以 1.8 億美元出售其優先審查憑證（PRV），以資助其心血管基因治療項目，包括對 Danon 病和其他疾病的研究。該 PRV 是在 FDA 對 Kresladi（一種使用改造幹細胞的基因治療）給予加速批准後授予的。首席執行官 Gaurav Shah 表示，這筆出售將提供非稀釋性資本，將他們的現金流延續到 2028 年第二季度，並支持其基因治療管線中的關鍵臨牀里程碑</p>

<p>The PRV was awarded after the US Food and Drug Administration(FDA) granted accelerated approvalfor the Kresladi (marnetegragene autotemcel) gene therapy.</p>
<div class="lb-trans"><p>該優先審評券（PRV）是在美國食品藥品監督管理局（FDA）授予 Kresladi（marnetegragene autotemcel）基因療法加速批准後頒發的。</p>
</div><p>Kresladi comprises the patient’s own haematopoietic stem cells that are genetically modified to introduce functional copies of the ITGB2 gene.</p>
<div class="lb-trans"><p>Kresladi 由患者自身的造血幹細胞組成，這些細胞經過基因修飾以引入 ITGB2 基因的功能性拷貝。</p>
</div><p>Rocket Pharmaceuticals expects to use the proceeds to support its cardiovascular gene therapy projects.</p>
<div class="lb-trans"><p>Rocket Pharmaceuticals 預計將利用這筆收入支持其心血管基因療法項目。</p>
</div><p>These include clinical-stage studies for Danon disease, PKP2-associated arrhythmogenic cardiomyopathy (PKP2-ACM), and BAG3-associated dilated cardiomyopathy (BAG3-DCM).</p>
<div class="lb-trans"><p>這些項目包括 Danon 病、PKP2 相關的心律失常性心肌病（PKP2-ACM）和 BAG3 相關的擴張型心肌病（BAG3-DCM）的臨牀階段研究。</p>
</div><p>A PRV is issued by the FDA to sponsors whose products address certain rare paediatric diseases.</p>
<div class="lb-trans"><p>PRV 是 FDA 頒發給其產品針對某些罕見兒童疾病的贊助商的。</p>
</div><p>PRV holders may use it to seek an accelerated review for another marketing application or sell the voucher to a different sponsor.</p>
<div class="lb-trans"><p>PRV 持有者可以利用它申請另一個市場申請的加速審查，或將該券出售給其他贊助商。</p>
</div><p>In February 2026, the programme was reauthorised, extending the availability of PRVs for qualifying therapies and maintaining incentives for rare paediatric drug development.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 2026 年 2 月，該項目被重新授權，延長了符合條件的療法的 PRV 可用性，並維持了對罕見兒童藥物開發的激勵措施。</p>
</div><p>Rocket Pharmaceuticals CEO Gaurav Shah said: “The monetisation of our PRV, following the FDA approval of Kresladi, provides meaningful non-dilutive capital and extends our cash runway into the second quarter of 2028. This strengthens our ability to advance key clinical milestones across our cardiovascular gene therapy pipeline, with all programmes on track.</p>
<div class="lb-trans"><p>Rocket Pharmaceuticals 首席執行官 Gaurav Shah 表示：“在 FDA 批准 Kresladi 後，我們的 PRV 的貨幣化提供了有意義的非稀釋資本，並將我們的現金流延續到 2028 年第二季度。這增強了我們推進心血管基因療法管線中關鍵臨牀里程碑的能力，所有項目均按計劃進行。”</p>
</div><p>“We are deeply appreciative of the US Government’s continued recognition of the importance of therapeutic development for rare and often devastating paediatric disorders, which comprises an essential part of Rocket’s mission.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“我們非常感激美國政府繼續認可對罕見且常常毀滅性兒童疾病的治療開發的重要性，這也是 Rocket 使命的重要組成部分。”</p>
</div><p>The sale forms part of the company’s ongoing strategy to manage capital and prioritise investment in selected gene therapy initiatives.</p>
<div class="lb-trans"><p>此次出售是公司持續管理資本和優先投資於特定基因療法項目的戰略的一部分。</p>
</div><p>The post Rocket to sell PRV for $180m to advance gene therapy pipeline appeared first on Pharmaceutical Business review.</p>
<div class="lb-trans"><p>關於 Rocket 將以 1.8 億美元出售 PRV 以推進基因療法管線的報道首次出現在製藥商業評論上。</p>
</div>

Rocket to sell PRV for $180m to advance gene therapy pipeline

Pharmaceutical Business Review

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

ROCKET PHARMACEUTICALS INC C/WTS 02/09/2026 (TO PUR COM)

Rocket 以 1.8 億美元出售 PRV，以推動其基因治療管線的發展