<p>Rocket Pharmaceuticals 以 1.8 億美元出售了其在 FDA 批准 Kresladi 後獲得的優先審查憑證（PRV）。</p>
<p>此次出售延長了公司的現金儲備，並提供了非稀釋性資本以推進其心血管基因治療管線。</p>
<p>罕見兒童疾病的優先審查憑證由 FDA 授予符合條件的罕見兒童疾病治療的贊助商，可用於加速未來藥物申請的監管審查或出售給其他贊助商。</p>
<p>Rocket 在今年 3 月獲得了 Kresladi 的加速批准時同時獲得了 PRV，並已簽署最終協議以 1.8 億美元出售該憑證。PRV 項目在 2026 年 2 月重新授權，延長了其作為罕見兒童疾病藥物開發激勵措施的可用性。</p>
<p>Rocket Pharmaceuticals 首席執行官 Gaurav Shah 博士表示：“我們非常感激美國政府持續認可治療罕見且常常毀滅性兒童疾病的重要性，這也是 Rocket 使命的重要組成部分。”</p>
<p>此次收益為非稀釋性，意味着不需要發行新股，將用於推進 Rocket 的心血管基因治療管線。根據交易後的預期，公司預計其現金儲備將延續到 2028 年第二季度。</p>
<p>Shah 表示：“在 FDA 批准 Kresladi 後，我們 PRV 的貨幣化提供了重要的非稀釋性資本，並將我們的現金儲備延長到 2028 年第二季度。這增強了我們推進心血管基因治療管線關鍵臨牀里程碑的能力，所有項目均按計劃進行。”</p>
<p>將受益於此次收益的項目包括針對 Danon 病、PKP2 相關性心律失常性心肌病和 BAG3 相關性擴張型心肌病的臨牀階段基因治療。</p>
<p>Kresladi（marnetegragene autotemcel）是一種針對嚴重白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）的批准基因治療，這是一種由 ITGB2 基因突變引起的超罕見遺傳性兒童疾病。該病影響白細胞附着於血管壁並遷移到組織以對抗感染的能力。</p>
<p>患有嚴重 LAD-I 的嬰兒會遭受反覆的、危及生命的細菌和真菌感染，這些感染對抗微生物療法反應不佳，並需要頻繁住院。該疾病在美國的發病率約為每 10 萬到 20 萬活產中有一例，其中約三分之二的病例被歸類為嚴重。</p>
<p>加速批准是基於中性粒細胞 CD18 和 CD11a 表面表達的增加作為替代終點，臨牀益處的確認依賴於來自正在進行的研究和上市後註冊的長期跟蹤數據。</p>
<p>Phase I/II 研究的首席研究員、UCLA 傑出教授 Donald B. Kohn 博士表示：“Kresladi 的批准代表了多年來科學研究和臨牀合作的成果，旨在解決這一毀滅性疾病的根本原因。”</p>
<ol>
<li>Rocket Pharmaceuticals 宣佈以 1.8 億美元出售優先審查憑證 _Rocket Pharmaceuticals_2026 年 4 月 28 日</li>
<li>Rocket Pharmaceuticals 宣佈 FDA 批准 Kresladi 用於嚴重白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）兒童患者 _Rocket Pharmaceuticals_2026 年 3 月 27 日</li>
</ol>

Rocket制藥

標普生物技術 3 倍做多 - Direxion

標普生物技術 ETF - SPDR

IBBQ

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

生物科技 ETF - VanEck Vectors

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

醫藥突破 ETF - ALPS

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

<p>Rocket Pharmaceuticals 已以 1.8 億美元的價格出售其優先審查憑證（PRV），此舉是在 FDA 批准 Kresladi 之後進行的。此次出售為公司提供了非稀釋性資本，以延長其現金流至 2028 年第二季度，並支持其心血管基因治療管線。該 PRV 是針對罕見兒童疾病的治療而授予的，可以加速未來的藥物申請或進行出售。這筆資金將有助於推進針對 Danon 病和心律失常性心肌病等疾病的臨牀階段基因治療</p>

<p>Rocket Pharmaceuticals sold the Priority Review Voucher (PRV) it received following FDA’s of Kresladi for $180 million.</p>
<div class="lb-trans"><p>Rocket Pharmaceuticals 以 1.8 億美元出售了其在 FDA 批准 Kresladi 後獲得的優先審查憑證（PRV）。</p>
</div><p>The sale extends the company's cash runway and provides non-dilutive capital to advance its cardiovascular gene therapy pipeline.</p>
<div class="lb-trans"><p>此次出售延長了公司的現金儲備，並提供了非稀釋性資本以推進其心血管基因治療管線。</p>
</div><p>Rare Pediatric Disease are granted by the FDA to sponsors of approved therapies for qualifying rare pediatric diseases and can be used to accelerate regulatory review of a future drug application or sold to another sponsor.1</p>
<div class="lb-trans"><p>罕見兒童疾病的優先審查憑證由 FDA 授予符合條件的罕見兒童疾病治療的贊助商，可用於加速未來藥物申請的監管審查或出售給其他贊助商。</p>
</div><p>Rocket received the PRV alongside the accelerated approval of Kresladi earlier in March this year, and has now entered a definitive agreement to sell it for $180 million. The PRV program was reauthorized in February 2026, extending its availability as an incentive for rare pediatric disease drug development.1</p>
<div class="lb-trans"><p>Rocket 在今年 3 月獲得了 Kresladi 的加速批准時同時獲得了 PRV，並已簽署最終協議以 1.8 億美元出售該憑證。PRV 項目在 2026 年 2 月重新授權，延長了其作為罕見兒童疾病藥物開發激勵措施的可用性。</p>
</div><p>“We are deeply appreciative of the U.S. government’s continued recognition of the importance of therapeutic development for rare and often devastating pediatric disorders, which comprises an essential part of Rocket’s mission,” said Gaurav Shah, M.D., CEO of Rocket Pharmaceuticals.</p>
<div class="lb-trans"><p>Rocket Pharmaceuticals 首席執行官 Gaurav Shah 博士表示：“我們非常感激美國政府持續認可治療罕見且常常毀滅性兒童疾病的重要性，這也是 Rocket 使命的重要組成部分。”</p>
</div><p>The proceeds are non-dilutive, meaning they do not require issuing new shares, and will be directed toward advancing Rocket's cardiovascular gene therapy pipeline.1 Pro forma for the transaction, the company expects its cash runway to extend into the second quarter of 2028.</p>
<div class="lb-trans"><p>此次收益為非稀釋性，意味着不需要發行新股，將用於推進 Rocket 的心血管基因治療管線。根據交易後的預期，公司預計其現金儲備將延續到 2028 年第二季度。</p>
</div><p>&#34;The monetization of our PRV, following the FDA approval of Kresladi, provides meaningful non-dilutive capital and extends our cash runway into the second quarter of 2028,&#34; said Shah. &#34;This strengthens our ability to advance key clinical milestones across our cardiovascular gene therapy pipeline, with all programs on track.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>Shah 表示：“在 FDA 批准 Kresladi 後，我們 PRV 的貨幣化提供了重要的非稀釋性資本，並將我們的現金儲備延長到 2028 年第二季度。這增強了我們推進心血管基因治療管線關鍵臨牀里程碑的能力，所有項目均按計劃進行。”</p>
</div><p>Programs that will benefit from the proceeds include clinical-stage gene therapies for Danon disease, PKP2-associated arrhythmogenic cardiomyopathy, and BAG3-associated dilated cardiomyopathy.</p>
<div class="lb-trans"><p>將受益於此次收益的項目包括針對 Danon 病、PKP2 相關性心律失常性心肌病和 BAG3 相關性擴張型心肌病的臨牀階段基因治療。</p>
</div><p>Kresladi (marnetegragene autotemcel) is an approved gene therapy for severe leukocyte adhesion deficiency-I, an ultra-rare genetic pediatric disease caused by mutations in the ITGB2 gene.1 The condition impairs the ability of white blood cells to adhere to blood vessel walls and migrate to tissues to fight infection.2</p>
<div class="lb-trans"><p>Kresladi（marnetegragene autotemcel）是一種針對嚴重白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）的批准基因治療，這是一種由 ITGB2 基因突變引起的超罕見遺傳性兒童疾病。該病影響白細胞附着於血管壁並遷移到組織以對抗感染的能力。</p>
</div><p>Infants with severe LAD-I suffer from recurrent, life-threatening bacterial and fungal infections that respond poorly to antimicrobials and require frequent hospitalizations. The disease affects an estimated one in 100,000 to one in 200,000 live births in the U.S., with roughly two-thirds of cases classified as severe.</p>
<div class="lb-trans"><p>患有嚴重 LAD-I 的嬰兒會遭受反覆的、危及生命的細菌和真菌感染，這些感染對抗微生物療法反應不佳，並需要頻繁住院。該疾病在美國的發病率約為每 10 萬到 20 萬活產中有一例，其中約三分之二的病例被歸類為嚴重。</p>
</div><p>The accelerated approval was based on increases in neutrophil CD18 and CD11a surface expression as a surrogate endpoint, with confirmation of clinical benefit contingent on longer-term follow-up data from an ongoing study and post-marketing registry.2</p>
<div class="lb-trans"><p>加速批准是基於中性粒細胞 CD18 和 CD11a 表面表達的增加作為替代終點，臨牀益處的確認依賴於來自正在進行的研究和上市後註冊的長期跟蹤數據。</p>
</div><p>Donald B. Kohn, M.D., principal investigator of the Phase I/II study and distinguished professor at UCLA, said: &#34;The approval of Kresladi represents the culmination of many years of scientific research and clinical collaboration aimed at addressing the underlying cause of this devastating disease.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>Phase I/II 研究的首席研究員、UCLA 傑出教授 Donald B. Kohn 博士表示：“Kresladi 的批准代表了多年來科學研究和臨牀合作的成果，旨在解決這一毀滅性疾病的根本原因。”</p>
</div><ol>
<li>Rocket Pharmaceuticals Announces $180 Million Sale of Priority Review Voucher <em>Rocket Pharmaceuticals</em> April 28, 2026</li>
<li>Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Approval of Kresladi for Pediatric Patients with Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) <em>Rocket Pharmaceuticals</em> March 27, 2026</li>
</ol>
<div class="lb-trans"><ol>
<li>Rocket Pharmaceuticals 宣佈以 1.8 億美元出售優先審查憑證 _Rocket Pharmaceuticals_2026 年 4 月 28 日</li>
<li>Rocket Pharmaceuticals 宣佈 FDA 批准 Kresladi 用於嚴重白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）兒童患者 _Rocket Pharmaceuticals_2026 年 3 月 27 日</li>
</ol>
</div>

<![CDATA[Rocket Pharmaceuticals Enters $180 Definitive Agreement to Sell its Priority Review Voucher ]]>

Pharmexec

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

ROCKET PHARMACEUTICALS INC C/WTS 02/09/2026 (TO PUR COM)

Rocket 製藥公司達成了一項價值 180 美元的最終協議，出售其優先審評券