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<li>發佈的關鍵 FRONTIER2 研究顯示，實驗性藥物 denecimig 顯著降低了患有 A 型血友病的患者（無論是否有抑制劑）與之前的凝血因子預防治療和按需治療相比的年化出血率 1</li>
<li>該研究評估了在 12 歲及以上的成人和青少年中，每月一次或每週一次給藥 denecimig 的療效和安全性 1</li>
<li>諾和諾德繼續在血友病研究中保持領先地位，以幫助滿足生活在這種罕見且可能危及生命的疾病中的患者的未滿足需求</li>
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, /PRNewswire/ -- 今天，《新英格蘭醫學雜誌》（ NEJM）發佈了針對 12 歲及以上的 A 型血友病（先天性 VIII 因子（FVIII）缺乏症）患者的 26 周 III 期 FRONTIER2 試驗結果，評估了每月一次和每週一次的 denecimig (Mim8) 的療效和安全性，患者無論是否有 FVIII 抑制劑。實驗性藥物 denecimig 是一種雙特異性抗體 FVIIIa（FVIIIa）模仿物，旨在用於常規預防，以幫助身體形成血塊。它作為 FRONTIER 計劃的一部分，正在研究不同的給藥頻率、年齡組和嚴重程度的 A 型血友病患者，無論是否有抑制劑。1-7
&#34;預防和減少出血事件是生活在 A 型血友病患者的最終目標。來自 FRONTIER2 研究的這些結果提供了關於 denecimig 作為預防治療選項潛力的重要數據，無論 A 型血友病的嚴重程度或抑制劑狀態如何，&#34; 意大利米蘭 IRCCS Humanitas 研究醫院血液學高級顧問 Maria Elisa Mancuso 醫生及該試驗的首席研究員表示。&#34;在 NEJM 上發表 FRONTIER2 研究表明了這些發現的重要性，以及 denecimig 如何幫助生活在 A 型血友病患者。&#34;
FRONTIER2 是一項 III 期臨牀試驗，評估 denecimig 對於 A 型血友病患者（無論是否有抑制劑）的療效和安全性。該研究比較了 254 名 12 歲及以上的成人和青少年，接受每月一次或每週一次的 denecimig 注射與在試驗前階段接受凝血因子預防治療或按需治療的患者。1
FRONTIER2 研究測量了參與者每年經歷的需要治療的出血事件數量。接受每月一次 denecimig 的患者與之前的治療相比，出血事件顯著減少。具體而言，他們的出血事件比按需治療減少了近 99%，比使用常規預防凝血因子治療減少了約 43%。1
同樣，接受每週一次 denecimig 的患者也顯著減少了出血事件。他們的出血事件比按需治療減少了約 96%，比之前的預防治療減少了約 54%。1
在研究的四個組中，接受 denecimig 的參與者中有 64-95% 報告未發生治療性出血，具體取決於試驗組。在對照組中，報告未發生治療性出血的參與者比例為 0-37%（按需組為 0%，之前接受凝血因子預防治療的組現在接受每週一次 denecimig 治療為 33%，之前接受凝血因子預防治療的組現在接受每月一次 denecimig 治療為 37%）。1
&#34;隨着 denecimig 最近通過生物製品許可申請提交給 FDA，這些 NEJM 數據進一步強調了其作為預防治療選項的潛力，可能幫助解決生活在 A 型血友病患者（無論是否有抑制劑）的持續未滿足需求，&#34; 諾和諾德美國運營部臨牀開發、醫學與監管事務負責人 Anna Windle 博士表示。&#34;觀察到的出血率顯著降低表明我們致力於開發具有強大療效特徵的創新藥物，並幫助降低治療負擔。&#34;
在研究中，denecimig 一般耐受良好，未報告血栓栓塞事件或中和抗 denecimig 抗體的臨牀證據。10% 的參與者報告了注射部位反應（ISR），其中 2.6% 的注射觀察到了 ISR。1
關於 Denecimig
Denecimig 是一種實驗性 FVIIIa 模仿物雙特異性抗體，旨在為生活在 A 型血友病患者（無論是否有抑制劑）提供每月一次、每兩週一次或每週一次的預防治療。2-7 Denecimig 通過皮下（皮膚下）給藥，&#34;模仿&#34; FVIIIa 的作用，通過連接 IXa 因子和 X 因子來實現。8 這種作用替代了 FVIIIa 的功能，幫助恢復身體的凝血酶生成能力，促進血液凝固。9 Denecimig 在生活在 A 型血友病患者（無論是否有抑制劑）中的使用仍處於研究階段，尚未獲得全球任何監管機構的批准。
在 2025 年 9 月，諾和諾德通過生物製品許可申請（BLA）向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了 denecimig 的審查請求，這是對生物藥物進行評估的正式請求。
關於 A 型血友病
血友病是一種罕見的遺傳性出血障礙，影響身體形成血塊的能力，而這一過程對於止血至關重要。根據世界血友病聯合會的估計，全球約有 836,000 人受到影響，其中血友病 A 約佔所有血友病病例的 80-85%。血友病有不同類型，主要根據缺失或缺陷的凝血因子蛋白類型來區分。血友病 A 是由於缺失或缺陷的凝血因子 VIII（FVIII）引起的。一些血友病 A 患者可能會產生抑制劑，這是對替代治療中使用的凝血因子的免疫系統反應，這可能導致治療失效。估計約 30% 的血友病 A 患者存在抑制劑。
關於 FRONTIER2 試驗
FRONTIER2 是一項三期臨牀試驗，評估 denecimig 對於有或沒有抑制劑的血友病 A 患者的療效和安全性。該研究比較了 254 名年齡在 12 歲及以上的成年人和青少年，接受每月一次或每週一次的 denecimig 注射，與在預備階段接受過凝血因子預防治療或按需治療的患者，主要終點是治療出血的平均年度出血率（ABR）。
在 254 名患者中，246 名患者完成了為期 26 周的主要階段。其中 4 名（2%）為女性，66 名（26%）為青少年（12-17 歲），212 名（84%）為重型血友病 A，31 名（12%）有 FVIII 抑制劑。
FRONTIER 項目包括 FRONTIER1-5，研究 denecimig 作為血友病 A 患者（有或沒有抑制劑）的預防性出血治療。
關於諾和諾德公司
諾和諾德是一家領先的全球醫療保健公司，擁有超過 100 年的糖尿病護理歷史。在此基礎上，我們的目標是推動變革，以戰勝嚴重的慢性疾病——從糖尿病和肥胖到罕見的血液和內分泌疾病——通過開創科學突破、擴大藥物的可及性，並努力預防和最終治癒疾病。我們致力於長期、負責任的商業實踐，以提供財務、社會和環境價值。諾和諾德總部位於丹麥，在約 80 個國家運營，僱傭約 68,800 名員工，並在大約 170 個國家銷售產品。在美國，諾和諾德已有 40 年的歷史，總部位於新澤西州，在七個州及華盛頓特區的 10 多個製造、研發和企業地點僱傭約 10,000 名員工。有關更多信息，請訪問 novonordisk.com 和 novonordisk-us.com，並在 Facebook、Instagram、X、LinkedIn 和 YouTube 上關注我們。
進一步信息的聯繫方式：
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參考文獻
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<li>Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C, 等. 新英格蘭醫學雜誌. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384</li>
<li>ClinicalTrials.gov. 一項研究成人和青少年血友病 A 患者（有或沒有抑制劑）中 Mim8 的研究。最後訪問時間：2025 年 9 月。可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139 獲取。</li>
<li>ClinicalTrials.gov. 一項研究兒童血友病 A 患者（有或沒有抑制劑）中 Mim8 的研究。最後訪問時間：2025 年 9 月。可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418 獲取。</li>
<li>ClinicalTrials.gov. 一項研究血友病 A 患者長期使用 Mim8 的研究（FRONTIER 4）。最後訪問時間：2025 年 9 月。可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238 獲取。</li>
<li>Østergaard H, Lund J, Greisen PJ, 等. 一種 VIIIa 模擬雙特異性抗體 Mim8 在血友病 A 小鼠中改善嚴重血管挑戰下的出血。血液. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331</li>
<li>ClinicalTrials.gov. 一項研究血友病 A 患者中 Mim8 的研究（FRONTIER1）。最後訪問時間：2025 年 9 月。可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408 獲取。</li>
<li>ClinicalTrials.gov. 一項研究血友病 A 患者從 Emicizumab 切換到 Mim8 的安全性研究（FRONTIER 5）。最後訪問時間：2025 年 9 月。可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938 獲取。</li>
<li>Lentz S, Chowedary P, Gil L, 等. FRONTIER1：一項部分隨機的 II 期研究，評估 Mim8（一種 VIIIa 模擬物）的安全性、藥代動力學和藥效學。血栓與止血. 2024;22(4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016</li>
<li>美國國家醫學圖書館. F8 基因. MedlinePlus 遺傳學. 最後訪問時間：2025 年 8 月。可在 https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/ 獲取。</li>
<li>MedlinePlus. 血友病. 最後訪問時間：2025 年 9 月。可在 https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia 獲取。</li>
<li>世界血友病聯合會. 世界血友病聯合會 2023 年全球年度調查報告. 最後訪問時間：2025 年 9 月。可在 https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/ 獲取。</li>
<li>Kim JY, You CW. 先前治療的血友病 A 患者中 FVIII 抑制劑發展的流行率和風險因素。血液研究. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204</li>
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<td>諾和諾德公司 美國通訊</td>
<td>800 Scudders Mill Road Plainsboro, NJ 08536 美國</td>
<td>電話 +1 609-987-5800</td>
<td>US26HRBD00094 2026 年 4 月 29 日</td>
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來源 諾和諾德
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萬基遺傳

諾和諾德公司

GMAB

根據《新英格蘭醫學雜誌》上發佈的第三階段 FRONTIER2 試驗結果，Denecimig (Mim8) 在降低 A 型血友病患者的年出血率方面顯示出顯著療效，無論抑制劑狀態如何。研究表明，接受 Denecimig 治療的參與者經歷的出血事件比按需治療減少了多達 99%。Denecimig 是一種雙特異性抗體模擬物，旨在用於常規預防，目前正在接受 FDA 審查。這些發現突顯了其作為 A 型血友病患者預防治療選擇的潛力

17:07 ETDenecimig (Mim8) significantly reduced annualized bleeding rate in people with hemophilia A, regardless of inhibitor status, in phase 3 data published in NEJM

prnewswire

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2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

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Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

標普全球醫療股指數 ETF - iShares

醫療業 ETF - SPDR

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

醫藥突破 ETF - ALPS

標普生物技術 ETF - SPDR

標普生物技術 3 倍做多 - Direxion

美國制藥 ETF - iShares

生物科技 ETF - VanEck Vectors

Denecimig (Mim8) 在《新英格蘭醫學雜誌》上發表的三期數據中，無論是否存在抑制劑，均顯著降低了 A 型血友病患者的年化出血率