Precision BioSciences 公佈 2026 年第一季度財務業績並提供業務更新 | DTIL 股票新聞

- PBGENE-HBV 的第一/二期 ELIMINATE-B 試驗在多個給藥隊列中持續推進；PBGENE-HBV 的晚期海報在 2026 年歐洲肝臟研究協會大會上被接受展示 - - 在獲得美國 FDA 的 IND 批准和快速通道認證後，PBGENE-DMD 向臨牀評估推進，第一臨牀試驗站點已激活並開始招募患者 - - 截至 2026 年 3 月 31 日，現金餘額為 1.258 億美元，包括現金、現金等價物和受限現金，預計將支持兩個全資臨牀階段體內基因編輯項目——PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 的數據里程碑，直到 2028 年 - 達勒姆，北卡羅來納州 --（商業資訊）--Precision BioSciences, Inc.（納斯達克：DTIL），一家利用其新型專有 ARCUS®平台開發針對高未滿足需求疾病的體內基因編輯療法的臨牀階段基因編輯公司，今天報告了截至 2026 年 3 月 31 日的第一季度財務結果，並提供了業務更新。 “在第一季度，我們繼續推進我們的兩個臨牀階段體內基因編輯項目。我們將 PBGENE-HBV 推進到 ELIMINATE-B 試驗的新隊列，並推動 PBGENE-DMD 通過了新藥研究（IND）批准，並激活了我們的第一個臨牀站點，為在 FUNCTION-DMD 試驗中給藥第一位患者做準備，” Precision BioSciences 首席執行官 Michael Amoroso 表示。“我們將繼續專注於在 2026 年進行有序執行，生成來自 ELIMINATE-B 試驗的更多臨牀數據，並在 FUNCTION-DMD 試驗中招募更多站點和患者。我們相信我們的 ARCUS 平台和有針對性的開發戰略使我們能夠在今年交付多個重要的臨牀和運營里程碑。” 全資組合： PBGENE-HBV（乙型肝炎病毒消除計劃） PBGENE-HBV 是 Precision 的全資體內基因編輯項目，正在全球首個針對人類的臨牀試驗中評估，作為慢性乙型肝炎的潛在治癒治療。PBGENE-HBV 是唯一一個針對消除 cccDNA 的臨牀階段項目，cccDNA 是病毒複製的唯一來源，導致 HBV DNA 和其他下游病毒轉錄本的持續喪失。PBGENE-HBV 是首個在慢性乙型肝炎中前瞻性採用脂質納米顆粒（LNP）重複給藥的體內基因編輯方法。 作為對 PBGENE-HBV 在第一部分劑量發現中重複給藥後安全性和有效性特徵的持續評估的一部分，Precision 已在五個隊列中治療了 16 名患者，共進行了 38 次 PBGENE-HBV 給藥，評估了遞增劑量水平以及 8 周和 4 周的給藥間隔。研究第一部分的目標是選擇能夠實現所需治療指數的劑量和時間表，以便進入 ELIMINATE-B 試驗的擴展階段。 展望未來，Precision 預計將在 2026 年期間的乙型肝炎相關醫學會議上分享 PBGENE-HBV 項目的進一步臨牀數據，首個會議為歐洲肝臟研究協會（EASL）。 在 4 月 22 日，Precision BioSciences 宣佈 PBGENE-HBV 的晚期海報已被接受在 2026 年 EASL 大會上展示，該大會將於 5 月 27 日至 30 日在西班牙巴塞羅那舉行。海報標題為 “ _首次證據顯示在接受 PBGENE-HBV 治療的慢性乙型肝炎患者的肝活檢中消除和失活 cccDNA” 將由香港大學胃腸病學和肝病學教授 Man-Fung Yuen 進行展示。該海報將在 2026 年 5 月 27 日至 30 日的晚期海報會議上展示。 此外，在 4 月，公司宣佈獲得臨牀試驗申請批准，將 ELIMINATE-B 擴展到法國和羅馬尼亞，擴大該研究在歐洲的覆蓋範圍。站點啓動活動正在進行中，預計在 2026 年第二季度在這些國家進行初步患者篩查。 在 3 月，Precision BioSciences 收到了美國專利商標局（USPTO）關於公司 PBGENE-HBV 項目的專利申請的兩份允許通知。當這些專利被授予時，預計每項專利的標準到期日期為 2044 年 11 月。 PBGENE-DMD（肌肉靶向基因切除計劃） PBGENE-DMD 是 Precision 針對杜氏肌營養不良症（DMD）的開發項目，旨在通過使用兩種 ARCUS 核酸酶在單個 AAV 中進行基因切除的方法恢復近全長功能性肌營養蛋白。 在 2026 年初獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）IND 批准後，Precision 推進了機構審查委員會（IRB）活動和臨牀試驗站點的激活，進行第一/二期 FUNCTION-DMD 臨牀試驗。在 4 月，公司激活了阿肯色州兒童醫院作為第一個臨牀試驗站點，並正在積極招募 PBGENE-DMD 的 FUNCTION-DMD 研究中的患者。 阿肯色州兒童醫院是家長項目肌營養不良症（PPMD）認證的杜氏護理中心，以提供針對 DMD 患者的專業多學科護理而聞名。PPMD 的認證杜氏護理中心計劃旨在確保參與中心在臨牀和子專業服務中保持高標準，快速整合基於證據的知識，並提供標準化的多學科杜氏護理。此外，阿肯色州兒童醫院還是指定的肌營養不良症協會（MDA）護理中心，為神經肌肉疾病提供專業的多學科護理，包括診斷、個性化治療方案和患者的全面支持。 在 2026 年 3 月，PBGENE-DMD 還獲得了 FDA 的快速通道認證，並舉辦了一場 DMD 投資者活動，重播可在此處訪問。 此外，Precision 在 2026 年 3 月的肌肉萎縮症協會臨牀與科學會議上展示了前臨牀 PBGENE-DMD 數據，強調了持久的肌動蛋白表達和功能益處。 合作的 體內 項目： iECURE-OTC（基因插入項目） 由 iECURE, Inc. 主導的 ECUR-506 是一個 ARCUS 媒介的 體內 靶向基因插入項目，目前正在進行首次人體試驗（OTC-HOPE），評估 ECUR-506 作為新生兒起病的鳥氨酸轉氨酶（OTC）缺乏症的潛在治療。iECURE 之前已宣佈與 FDA 在關鍵研究要素上的一致性，這可能支持潛在的生物製品許可申請（BLA）。OTC-HOPE 研究正在英國、美國、澳大利亞和西班牙進行。 iECURE 預計將在 2026 年 5 月 11-15 日于波士頓舉行的美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上展示正在進行的 OTC-HOPE 臨牀試驗的臨牀數據。ASGCT 的口頭報告將包括來自正在進行的 OTC-HOPE 研究的前三個劑量組（n=7）參與者的初步數據，包括在 ECUR-506 給藥後高氨血癥危機（HAC）發生率的降低。此外，iECURE 計劃在 2026 年 5 月 17-20 日于波多黎各舉行的遺傳代謝疾病學會（SIMD）年會上展示一份海報，內容為研究中首位接受治療的嬰兒在治療一年後的數據，該嬰兒根據研究方案定義達到了完全臨牀反應，包括持續停止標準治療。 合作的 體外 項目： Azer-Cel（Azercabtagene Zapreleucel 免疫細胞治療癌症） Imugene Limited 繼續在瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤中開發 Azer-Cel，並已收到 FDA 關於 Azer-Cel 註冊路徑的書面指導。該指導在支持推進到關鍵研究所需的關鍵要素上與 FDA 達成了明確一致，包括給藥方案、患者羣體、終點和生產準備情況。Azer-Cel 已被選為在 2026 年 5 月 29 日至 6 月 2 日於芝加哥舉行的美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上進行口頭報告。 Azer-Cel（Azercabtagene Zapreleucel 免疫細胞治療多發性硬化症） 另外，Azer-Cel 正在 TG Therapeutics, Inc.（納斯達克：TGTX）進行的進展性多發性硬化症的 1 期試驗中進行評估。2026 年 4 月，Precision 根據與 TG Therapeutics 的許可協議收到了臨牀里程碑現金支付。750 萬美元的支付包括 525 萬美元現金和 225 萬美元用於 TG Therapeutics 購買 Precision 普通股的股份。預計 2026 年的事件包括在 2026 年下半年展示進展性多發性硬化症的初步 1 期 Azer-Cel 數據，以及在多發性硬化症以外的自身免疫疾病中開始額外的探索性研究。 截至 2026 年 3 月 31 日的季度財務結果： 現金、現金等價物和受限現金： 截至 2026 年 3 月 31 日，Precision 擁有約 1.258 億美元的現金、現金等價物和受限現金。公司預計現有現金和現金等價物、持續的財務和運營紀律，以及 Precision 的市場融資（ATM）設施的可用性將為公司提供資金，支持其現金流持續到 2028 年。根據預期的現金流，Precision 認為其資本充足，可以在 2028 年之前實現 PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 數據里程碑。 收入： 截至 2026 年 3 月 31 日的季度總收入為 1080 萬美元，而截至 2025 年 3 月 31 日的季度收入不足 10 萬美元。收入的增加是由於根據與 TG Therapeutics, Inc. 的許可協議確認的里程碑收入以及一項遺留的 ARCUS 農業基因編輯合作協議。 研發費用： 截至 2026 年 3 月 31 日的季度研發費用為 1310 萬美元，而截至 2025 年 3 月 31 日的季度為 1360 萬美元。減少的 50 萬美元主要是由於平台開發和研究費用的減少，部分被 PBGENE-DMD 項目成本的增加所抵消，因為公司啓動了 IRB 活動和 FUNCTION-DMD 1/2 期臨牀試驗的臨牀試驗站點激活以及 PBGENE-HBV 項目成本。 一般和行政費用： 截至 2026 年 3 月 31 日的季度一般和行政費用為 680 萬美元，而截至 2025 年 3 月 31 日的季度為 860 萬美元。減少的 180 萬美元主要是由於運營紀律和員工相關成本的降低。 其他（費用）收入： 截至 2026 年 3 月 31 日的季度總其他費用為 940 萬美元，而截至 2025 年 3 月 31 日的季度總其他收入為 150 萬美元。減少的 1090 萬美元主要是由於公允價值調整，這些調整未影響現金，包括對認股權證負債公允價值變動的損失，以及利息收入的減少。 此外，在截至 2026 年 3 月 31 日的季度中，公司沒有確認來自其權益法投資的收益或損失，而截至 2025 年 3 月 31 日的季度確認了 130 萬美元的收益。 淨虧損： 截至 2026 年 3 月 31 日的季度淨虧損為 1840 萬美元，或每股（基本和稀釋）0.75 美元；截至 2025 年 3 月 31 日的季度淨虧損為 2060 萬美元，或每股（基本和稀釋）2.21 美元。 關於慢性乙型肝炎 慢性乙型肝炎病毒導致肝臟炎症和損傷，導致慢性感染並增加因肝癌或肝硬化而死亡的風險。慢性乙型肝炎沒有治癒方法，目前的治療方法很少能導致功能性治癒，主要是由於病毒 DNA 在肝臟中的持續存在。在慢性乙型肝炎患者中，病毒的遺傳物質在感染的肝細胞內轉化為 cccDNA，作為製造新的感染性病毒顆粒的唯一模板。乙型肝炎病毒還將其 DNA 片段插入感染肝細胞的人類基因組中。這些整合的片段是病毒複製無能的，無法產生新的感染性病毒。cccDNA 和整合的 HBV DNA 都產生病毒蛋白，乙型肝炎表面抗原（HBsAg），該抗原被分泌到血液中。 歷史上，慢性乙型肝炎藥物開發和監管批准的重點依賴於 HBsAg 的暫時抑制。如果在藥物治療停止至少六個月後沒有 HBV DNA 或 HBsAg 的反彈，達到不可檢測的 HBsAg 可能會導致功能性治癒，但目前的標準治療中，只有不到 3% 的患者能夠實現這一目標。由於 cccDNA 是感染性顆粒（HBV DNA）的唯一來源，消除 cccDNA 將導致慢性乙型肝炎的治癒。僅因 cccDNA 消除而持續失去 HBV DNA 是 FDA 可批准的終點，並且對 PBGENE-HBV 高度相關。 關於 PBGENE-HBV，病毒消除計劃 PBGENE-HBV 是 Precision 公司全資擁有的_體內_基因編輯計劃，目前正在進行全球首個首次人體臨牀試驗，旨在為慢性乙型肝炎感染提供潛在的治癒性治療。PBGENE-HBV 是進入臨牀的第一個也是唯一一個專門設計用於消除慢性乙型肝炎根本原因 cccDNA 的潛在治癒性基因編輯計劃，同時使整合的 HBV DNA 失活。消除 cccDNA 將導致 HBV 治癒，因為 cccDNA 是感染性複製（HBV DNA）的唯一來源。ELIMINATE-B 試驗正在對慢性乙型肝炎患者進行 PBGENE-HBV 的多劑量水平研究。PBGENE-HBV 已獲得 FDA 的快速通道認證。 PBGENE-HBV 是唯一一個針對消除 cccDNA 以實現 HBV DNA 持續失去的臨牀階段計劃。FDA 之前已提供指導，持續失去 HBV DNA 是慢性乙型肝炎的可批准終點。 有關試驗的更多細節可以在 Precision 的官方網站和 clinicaltrials.gov 標識符 NCT06680232 上找到。 關於 PBGENE-DMD，肌肉靶向切除計劃 PBGENE-DMD 是 Precision 公司用於治療 DMD 的開發計劃。DMD 是一種由肌萎縮蛋白基因突變引起的遺傳疾病，導致肌萎縮蛋白的產生受阻，影響美國約 15,000 名患者。目前沒有批准的療法能夠在時間上驅動持久和顯著的功能改善。PBGENE-DMD 旨在通過使用兩種互補的 ARCUS 核酸酶在單個 AAV 中切除肌萎縮蛋白基因的外顯子 45-55，來改善約 60% 患有 DMD 的患者的功能。與 DMD 相比，切除外顯子 45-55 通常與患者的預後較輕相關。這種方法的目的是在體內恢復接近全長的功能性肌萎縮蛋白，該蛋白更接近正常的肌萎縮蛋白，而不是具有最小功能益處的合成、截短的微肌萎縮蛋白方法。1/2 期 FUNCTION-DMD 研究預計將招募具有外顯子 45 到 55 之間突變的可行走 DMD 患者，這些突變影響多達 60% 的 DMD 男孩。臨牀試驗將採用適當的免疫調節方案和安全監測程序，在世界一流的專門 DMD 臨牀中心治療可行走患者。 PBGENE-DMD 於 2025 年 7 月獲得 FDA 的孤兒藥認證。PBGENE-DMD 計劃有資格通過稀有兒科疾病優先審查憑證（PRV）計劃獲得優先審查憑證，該計劃於 2026 年 2 月 3 日作為 2026 年綜合撥款法案的一部分簽署成為法律。PBGENE-DMD 於 2026 年 2 月獲得 FDA 的快速通道認證。 有關試驗的更多細節可以在 Precision 的官方網站和 clinicaltrials.gov 標識符 NCT07429240 上找到。 關於 Precision BioSciences, Inc. Precision BioSciences, Inc.是一家臨牀階段的基因編輯公司，致力於通過其新穎且專有的 ARCUS®基因組編輯平台改善生活（DTIL），該平台在切割方式、尺寸更小和結構更簡單方面與其他技術不同。這些特性旨在使 ARCUS 核酸酶驅動更明確的治療結果。使用 ARCUS，該公司的管道由臨牀階段的_體內_基因編輯候選藥物組成，旨在為沒有足夠治療的廣泛遺傳和感染性疾病提供持久的治癒。有關 Precision BioSciences 的更多信息，請訪問 www.precisionbiosciences.com。 ARCUS®平台正在用於開發_體內_基因編輯療法，以進行復雜的基因編輯，包括基因消除（去除基因組，例如病毒 DNA，如公司 PBGENE-HBV 計劃中的情況）、切除（通過在單個 AAV 中遞送兩個 ARCUS 核酸酶去除缺陷基因的大部分，例如公司 PBGENE-DMD 計劃中的情況）和基因插入（將 DNA 插入基因中以引起表達/增加功能）。 前瞻性聲明 本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性聲明。本新聞稿中所有與歷史事實無關的聲明應視為前瞻性聲明，包括但不限於關於 ARCUS 的關鍵優勢及其關鍵能力和差異化特徵的聲明；關於運營舉措、戰略、進一步發展或 PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 的額外更新或數據發佈的時間預期；在 PBGENE-DMD 項目和 FUNCTION-DMD 試驗的 IND 批准後，IRB 流程和站點激活的時間和進展；在各組中對 PBGENE-HBV 的管理以及對逐步增加劑量水平和給藥間隔影響的評估；研究第一部分的目標是選擇達到所需治療指數的劑量和時間表，以進入 ELIMINATE-B 試驗的擴展階段；預計在 2026 年期間在以肝炎為重點的醫學會議上分享 PBGENE-HBV 項目的進一步臨牀數據；計劃在 2026 年第二季度在法國和羅馬尼亞開展站點啓動活動和初步患者篩查；PBGENE-HBV 的設計旨在消除 cccDNA 並高特異性地滅活整合的 HBV DNA，可能導致治癒；PBGENE-HBV 在治療乙型肝炎方面的適用性及其針對疾病根本原因的能力；PBGENE-DMD 的設計旨在隨着時間的推移改善功能，並解決超過 60% 的 DMD 患者；PBGENE-DMD 在單次 AAV 給藥下提供持久功能改善的潛力；將 ARCUS 核酸酶的預臨牀研究結果轉化為人類的臨牀研究；PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 的預臨牀和臨牀開發及其已證明的潛在安全性、有效性、持久性和益處，以及我們其他產品候選者和合作夥伴開發的產品；預計 IECURE 將在 ASGCT 和 SIMD 上展示正在進行的 OTC-HOPE 臨牀試驗的額外數據；預計 Imugene Limited 將在 ASCO 上展示其 Azer-Cel 臨牀試驗的結果；預計 TG Therapeutics 將在 2026 年下半年展示進展性多發性硬化症的初步 1 期 Azer-Cel 數據，並開始在多發性硬化症以外的自身免疫疾病中進行額外的探索性研究；以及我們預計的現金流足以支持 PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 的數據里程碑，延續至 2028 年。在某些情況下，您可以通過諸如 “目標”、“預期”、“接近”、“信念”、“相信”、“考慮”、“可能”、“設計”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“查看”、“可能”、“任務”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“預測”、“項目”、“追求”、“應該”、“努力”、“建議”、“目標”、“將”、“會” 等術語及其否定形式和類似詞彙來識別前瞻性聲明。 前瞻性聲明基於管理層當前的期望、信念和假設，以及目前可獲得的信息。這些聲明既不是承諾也不是保證，涉及許多已知和未知的風險、不確定性和假設，實際結果可能因各種重要因素而與前瞻性聲明中表達或暗示的結果有實質性差異，包括但不限於我們盈利的能力；我們獲得足夠資金以推進項目的能力；與我們的資本需求、預期現金流、當前債務工具下的要求及其限制相關的風險，包括由於市場條件和/或我們的市值而導致的額外資本籌集能力；我們的運營費用及我們預測這些費用的能力；我們有限的運營歷史；我們在資源投入的項目和產品候選者的進展和成功；我們評估產品候選者的安全性和有效性的有限能力或無法評估的風險；其他基因編輯技術可能在某些方面優於我們的 ARCUS 技術的風險；我們對 ARCUS 技術的依賴；研究和開發活動及臨牀前和臨牀研究的啓動、成本、時間、進展、里程碑的實現和結果，包括臨牀試驗和新藥申請；公眾對基因編輯技術及其應用的看法；基因編輯、生物製藥和生物技術領域的競爭；我們或我們的合作伙伴或其他被許可方識別、開發和商業化產品候選者的能力；與我們的技術和產品候選者相關的待決和潛在產品責任訴訟及對我們或我們的合作伙伴或其他被許可方的處罰；適用於我們及我們的合作伙伴或其他被許可方產品候選者開發的美國及外國監管環境；我們或我們的合作伙伴或其他被許可方將產品候選者推進到臨牀試驗的能力，以及成功設計、實施和完成臨牀試驗的能力；與我們任何產品候選者的開發或商業化相關的潛在製造問題；我們及我們的合作伙伴和其他被許可方招募患者的延遲或困難；我們宣佈或發佈的臨時 “頂線” 數據和初步數據的變化；如果我們的產品候選者未能按預期工作或導致不良副作用的風險；與適用的醫療保健、數據保護、隱私和安全法規及我們對此的合規性相關的風險；我們或我們的被許可方獲得孤兒藥資格或快速通道資格的能力，或實現這些資格預期利益的能力；我們或我們的合作伙伴或其他被許可方獲得和維持產品候選者的監管批准的能力，以及任何相關的限制、限制和/或警告；任何產品候選者的市場接受率和程度；我們有效管理運營增長的能力；我們吸引、留住和激勵高管和員工的能力；系統故障和安全漏洞的影響；保險費用和對未投保責任的風險；税收規則的影響；任何大流行、流行病或傳染病爆發的影響；我們現有合作和其他許可協議的成功，以及我們進入新合作安排的能力；我們與第三方（包括供應商和製造商）的當前和未來關係及依賴；我們獲得和維持技術及任何產品候選者的知識產權保護的能力；與知識產權侵權或盜用相關的潛在訴訟；自然和人為災害、公共衞生緊急情況及其他自然災害事件的影響；持續通貨膨脹、供應鏈中斷和主要中央銀行政策行動的影響；市場和經濟條件；與我們普通股的所有權相關的風險，包括股價波動；我們滿足納斯達克或其他公開股票交易所的要求並維持普通股上市的能力；以及在我們截至 2025 年 12 月 31 日的年度期間的 10-K 表格季度報告中 “風險因素” 標題下討論的其他重要因素，任何此類因素可能會不時在我們向 SEC 的其他文件中更新，這些文件可在 SEC 網站 www.sec.gov 和我們網站的投資者頁面下的 SEC 文件中訪問，網址為 investor.precisionbiosciences.com。 所有前瞻性聲明僅在本新聞稿發佈之日有效，除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新或修訂本聲明中包含的任何前瞻性聲明，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。 Precision Biosciences, Inc. 運營報表 (以千為單位，除每股和每股金額外) 截至 3 月 31 日的三個月 2026 2025 收入 $ 10,838 $ 29 運營費用 研發費用 13,110 13,588 一般和行政費用 6,803 8,553 總運營費用 19,913 22,141 運營虧損 (9,075 ) (22,112 ) 其他（費用）收入： 權益法投資收益 - 1,342 其他公允價值調整的（虧損）收益 (2,951 ) 49 權證負債公允價值變動損失 (7,107 ) (804 ) 利息費用 (311 ) (354 ) 利息收入 999 1,323 資產處置的收益（虧損） 4 (9 ) 總其他（費用）收入 (9,366 ) 1,547 淨虧損 $ (18,441 ) $ (20,565 ) 每股淨虧損 基本 $ (0.75 ) $ (2.21 ) 稀釋 $ (0.75 ) $ (2.21 ) 流通普通股加權平均股數 基本 24,634,443 9,292,066 稀釋 24,634,443 9,292,066 Precision Biosciences, Inc. 資產負債表數據 (以千為單位，除股份數量外) 2026 年 3 月 31 日 2025 年 12 月 31 日 現金、現金等價物及受限現金 $ 125,847 $ 137,153 營運資金 100,938 109,827 總資產 143,891 154,416 總負債 67,790 62,168 總股東權益 $ 76,101 $ 92,248 流通普通股 25,805,898 24,088,425 在 businesswire.com 查看源版本: https://www.businesswire.com/news/home/20260505850322/en/ 投資者和媒體聯繫： Naresh Tanna 投資者關係副總裁 naresh.tanna@precisionbiosciences.com 來源：Precision BioSciences, Inc.