<p>Kyverna Therapeutics 正處於歷史性的第一步邊緣：獲得針對自身免疫疾病的 CAR-T 療法批准——現在它正尋求提升其商業能力，接近完成階段。</p>
<p>這家位於加利福尼亞的生物科技公司聘請了 Omeros 和 AbbVie 的前員工 Nadia Dac 擔任新的首席商業官，她將 “領導 miv-cel [mivocabtagene autoleucel] 的商業戰略和執行”，根據 5 月 4 日的聲明。</p>
<p>該療法最近在僵人綜合症（SPS）的註冊試驗中取得了積極結果，使其有望成為首個獲得批准的針對自身免疫疾病的 CAR-T 療法，此前在血癌領域已取得成功。</p>
<p>根據上個月在美國神經學會年會上提出的詳細分析，該藥物在所有主要、次要和探索性終點上均取得了積極結果。</p>
<p>這對沒有 FDA 批准治療方案的患者羣體來説可能是一個福音。SPS 是一種罕見的、進行性的神經性自身免疫疾病，其特徵是肌肉僵硬和疼痛性痙攣，影響運動和步態。</p>
<p>在美國，估計有 6,000 名患者被診斷為 SPS，該疾病在歌手席琳·迪翁（Celine Dion）宣佈自己被診斷為該病後，最近引起了更廣泛的關注。</p>
<p>在 AAN 上，Kyverna 表示其療法在任何治療的臨牀試驗中首次改善了症狀並逆轉了 SPS 的進程，這得益於其所描述的深層免疫重置。</p>
<p>對於 miv-cel 來説，最大的剩餘不確定性可能在於 FDA——具體來説，機構是否會接受沒有對照組的開放標籤研究結果作為充分證據。</p>
<p>上個月在接受 Fierce Biotech 採訪時，Kyverna 首席執行官 Warner Biddle 表示：“這是一種沒有批准療法的罕見疾病，我認為 FDA 非常清楚這一點，[並且] 非常清楚這些數據的變革性。”</p>
<p>“我認為，大家都有一種緊迫感，儘快將其提供給患者。”</p>
<p>Kyverna 表示計劃在 2026 年上半年向 FDA 提交生物製品許可申請，最初針對 SPS。Dac 帶來了豐富的經驗，幫助公司為潛在的商業推出做好準備。</p>
<p>她最近擔任 Omeros 的首席商業官，負責建立和領導針對血液和免疫介導疾病的罕見疾病項目的商業組織，包括 Yartemlea 的推出，該藥物用於造血幹細胞移植相關的血栓性微血管病。</p>
<p>她還曾在 Alder、諾華、AbbVie 和 Auxilium Pharmaceuticals 擔任商業職務。</p>
<p>“在這個關鍵時刻，我們非常高興歡迎 Nadia 加入 Kyverna 團隊，正值我們向商業階段組織過渡，” Biddle 在聲明中表示。</p>
<p>“隨着我們推動 miv-cel 朝着在僵人綜合症中潛在的首次批准邁進，我們正在為一個領先的多適應症神經免疫學業務奠定基礎。”</p>
<p>Biddle 表示，這項努力還將包括 “建立和擴展我們的商業組織並推動長期增長”。</p>
<p>Kyverna 還在其他自身免疫疾病中推進 miv-cel。基於對六名患者的先前中期分析，該公司在 AAN 上確認了廣泛性重症肌無力的 100% 反應率。</p>
<p>該數據來自於 2/3 階段 KYSA-6 試驗的 2 期部分的後續分析，另有一名患者入組。</p>
<p>該生物科技公司還在評估 miv-cel 在多發性硬化症、狼瘡性腎炎和系統性硬化症中的應用。</p>

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<p>Kyverna Therapeutics 正接近首個用於自身免疫疾病的 CAR-T 療法的批准，聘請 Nadia Dac 擔任首席商業官，負責其 miv-cel 的商業戰略。該療法在針對僵人綜合症（SPS）的試驗中顯示出積極的結果，這是一種影響美國約 6,000 名患者的罕見自身免疫疾病。Kyverna 計劃在 2026 年初向 FDA 提交生物製品許可申請。Dac 在罕見疾病項目方面的經驗將支持公司向商業階段組織的過渡，同時還將探索 miv-cel 在其他自身免疫疾病中的應用</p>

<p>Kyverna Therapeutics is on the cusp of a historic first: getting a CAR-T therapy approved for an autoimmune disease—and now it’s looking to boost its commercial chops as it nears the finish line.</p>
<div class="lb-trans"><p>Kyverna Therapeutics 正處於歷史性的第一步邊緣：獲得針對自身免疫疾病的 CAR-T 療法批准——現在它正尋求提升其商業能力，接近完成階段。</p>
</div><p>The California-based biotech has hired Omeros and AbbVie alum Nadia Dac as its new chief commercial officer, where she will “lead commercial strategy and execution for miv-cel [mivocabtagene autoleucel],” according to a May 4 statement.</p>
<div class="lb-trans"><p>這家位於加利福尼亞的生物科技公司聘請了 Omeros 和 AbbVie 的前員工 Nadia Dac 擔任新的首席商業官，她將 “領導 miv-cel [mivocabtagene autoleucel] 的商業戰略和執行”，根據 5 月 4 日的聲明。</p>
</div><p>The therapy recently posted positive results in a registrational trial in stiff person syndrome (SPS), putting it on track to become the first CAR-T therapy approved for an autoimmune disease after years of success in blood cancers.</p>
<div class="lb-trans"><p>該療法最近在僵人綜合症（SPS）的註冊試驗中取得了積極結果，使其有望成為首個獲得批准的針對自身免疫疾病的 CAR-T 療法，此前在血癌領域已取得成功。</p>
</div><p>According to detailed analyses presented last month at the American Academy of Neurology annual meeting, the drug delivered positive results across all primary, secondary and exploratory endpoints.</p>
<div class="lb-trans"><p>根據上個月在美國神經學會年會上提出的詳細分析，該藥物在所有主要、次要和探索性終點上均取得了積極結果。</p>
</div><p>That could be a boon for a patient population with no FDA-approved treatment options. SPS is a rare, progressive neurologic autoimmune disease characterized by muscle stiffness and painful spasms that impair mobility and gait.</p>
<div class="lb-trans"><p>這對沒有 FDA 批准治療方案的患者羣體來説可能是一個福音。SPS 是一種罕見的、進行性的神經性自身免疫疾病，其特徵是肌肉僵硬和疼痛性痙攣，影響運動和步態。</p>
</div><p>An estimated 6,000 patients are diagnosed with SPS in the U.S., and the disease recently gained wider attention after singer Celine Dion said she had been diagnosed with the condition.</p>
<div class="lb-trans"><p>在美國，估計有 6,000 名患者被診斷為 SPS，該疾病在歌手席琳·迪翁（Celine Dion）宣佈自己被診斷為該病後，最近引起了更廣泛的關注。</p>
</div><p>At AAN, Kyverna said its therapy, for the first time in a clinical trial of any treatment, improved symptoms and reversed the course of SPS, enabled by what it described as a deep immune reset.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 AAN 上，Kyverna 表示其療法在任何治療的臨牀試驗中首次改善了症狀並逆轉了 SPS 的進程，這得益於其所描述的深層免疫重置。</p>
</div><p>Perhaps the biggest remaining uncertainty for miv-cel lies with the FDA—specifically whether the agency will accept results from an open-label study without a control arm as sufficient evidence.</p>
<div class="lb-trans"><p>對於 miv-cel 來説，最大的剩餘不確定性可能在於 FDA——具體來説，機構是否會接受沒有對照組的開放標籤研究結果作為充分證據。</p>
</div><p>Speaking to Fierce Biotech last month, Kyverna CEO Warner Biddle said: “This is a rare disease with no approved therapies, and I think the FDA is very well aware of that, [and] very well aware of how transformative this data is as well.</p>
<div class="lb-trans"><p>上個月在接受 Fierce Biotech 採訪時，Kyverna 首席執行官 Warner Biddle 表示：“這是一種沒有批准療法的罕見疾病，我認為 FDA 非常清楚這一點，[並且] 非常清楚這些數據的變革性。”</p>
</div><p>“And there’s a sense of urgency, I think, on behalf of everybody, to get this to patients as quickly as possible.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“我認為，大家都有一種緊迫感，儘快將其提供給患者。”</p>
</div><p>Kyverna said it plans to submit a biologics license application to the FDA in the first half of 2026, initially for SPS. Dac brings deep experience as the company prepares for a potential commercial launch.</p>
<div class="lb-trans"><p>Kyverna 表示計劃在 2026 年上半年向 FDA 提交生物製品許可申請，最初針對 SPS。Dac 帶來了豐富的經驗，幫助公司為潛在的商業推出做好準備。</p>
</div><p>She most recently served as CCO at Omeros, where she built and led the commercial organization for rare disease programs in hematologic and immune-mediated conditions, including the launch of Yartemlea for hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy.</p>
<div class="lb-trans"><p>她最近擔任 Omeros 的首席商業官，負責建立和領導針對血液和免疫介導疾病的罕見疾病項目的商業組織，包括 Yartemlea 的推出，該藥物用於造血幹細胞移植相關的血栓性微血管病。</p>
</div><p>She has also held commercial roles at Alder, Novartis, AbbVie and Auxilium Pharmaceuticals.</p>
<div class="lb-trans"><p>她還曾在 Alder、諾華、AbbVie 和 Auxilium Pharmaceuticals 擔任商業職務。</p>
</div><p>“We are thrilled to welcome Nadia to the Kyverna team at this pivotal time of transitioning to a commercial-stage organization,” Biddle said in the release.</p>
<div class="lb-trans"><p>“在這個關鍵時刻，我們非常高興歡迎 Nadia 加入 Kyverna 團隊，正值我們向商業階段組織過渡，” Biddle 在聲明中表示。</p>
</div><p>“As we advance miv-cel toward a potential first approval in stiff person syndrome, we are laying the foundation for a leading, multi-indication neuroimmunology franchise.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“隨着我們推動 miv-cel 朝着在僵人綜合症中潛在的首次批准邁進，我們正在為一個領先的多適應症神經免疫學業務奠定基礎。”</p>
</div><p>That effort will also include “building and scaling our commercial organization and driving long-term growth,” Biddle said.</p>
<div class="lb-trans"><p>Biddle 表示，這項努力還將包括 “建立和擴展我們的商業組織並推動長期增長”。</p>
</div><p>Kyverna is also advancing miv-cel in other autoimmune conditions. Building on a prior interim analysis of six patients, the company at AAN confirmed a 100% response rate in generalized myasthenia gravis.</p>
<div class="lb-trans"><p>Kyverna 還在其他自身免疫疾病中推進 miv-cel。基於對六名患者的先前中期分析，該公司在 AAN 上確認了廣泛性重症肌無力的 100% 反應率。</p>
</div><p>The figure comes from a follow-up analysis of the phase 2 portion of the phase 2/3 KYSA-6 trial, with one additional patient enrolled.</p>
<div class="lb-trans"><p>該數據來自於 2/3 階段 KYSA-6 試驗的 2 期部分的後續分析，另有一名患者入組。</p>
</div><p>The biotech is also evaluating miv-cel in multiple sclerosis, lupus nephritis and systemic sclerosis.</p>
<div class="lb-trans"><p>該生物科技公司還在評估 miv-cel 在多發性硬化症、狼瘡性腎炎和系統性硬化症中的應用。</p>
</div>

Kyverna 任命首席商務官，CAR-T 自免疫療法首次進入視野