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<p>Recursion Pharmaceuticals NASDAQ: RXRX 的領導層在最新的財報電話會議上強調了將人工智能驅動的發現轉化為臨牀和合作 “證明點” 的更明確的重點，同時保持其所描述的更嚴格的財務紀律。首席執行官兼總裁 Najat Khan 表示，自她擔任該職位以來，她的優先事項集中在 “信號優於噪聲”、建立 “可重複的 AI 驅動產品引擎” 和 “深思熟慮的資本配置” 上。</p>
<p>Khan 強調了她所稱的在家族性腺瘤性息肉病 (FAP) 中的早期臨牀概念驗證，涉及 REC-4881，以及 REC-1245 的早期 1 期安全性和藥代動力學數據，以及 REC-4539 的 1 期研究的啓動。她還指出了合作伙伴里程碑和平台指標，旨在展示效率的提高和更長的現金跑道。</p>
<h2>管道更新：REC-4881、REC-1245 和 REC-4539</h2>
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<p>Khan 表示，Recursion 的首個臨牀概念驗證來自於 REC-4881，這是一種在 FAP 中的別構 MEK1/2 抑制劑。她描述了公司分享的數據中 “前癌性息肉的顯著減少” 和 “持久性”，稱這種病情 “嚴重”，並指出患者 “迄今沒有醫療或治療選擇。” Khan 還表示，Recursion 已經 “啓動了與 FDA 的接觸，以定義潛在的註冊路徑”，並預計將在下半年分享更多更新。</p>
<p>在問答環節中，Khan 將與 FDA 針對 REC-4881 的關鍵監管討論領域框定為 “首個疾病” 設置的典型，包括 “患者羣體、具有臨牀意義的終點，以及當然還有劑量和劑量遞增。” 首席醫學官 Vicki Goodman 補充説，Recursion 已在腫瘤學審查部門啓動了接觸，向消化系統部門請求了意見，並在對關鍵研究設計的 “臨牀意義終點” 達成一致的同時考慮 “罕見疾病框架”。</p>
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<p>Goodman 提供了 REC-1245 的臨牀更新，這是一種在進行中的 DAHLIA 1 期研究中用於固體腫瘤和淋巴瘤的 RBM39 降解劑。她表示，RBM39“在剪接保真度中發揮着核心作用”，而在壓力下的腫瘤——例如那些具有 DNA 損傷修復缺陷、基因組不穩定或複製壓力的腫瘤——在 RBM39 降解時可能特別敏感。Goodman 説，“相關患者羣體在美國和 EU5 的估計超過 100,000 名患者。”</p>
<p>Goodman 將 RBM39 描述為通過基因組規模表型映射識別的平台衍生靶點，她表示，RBM39“作為 CDK12 的功能類比出現”，這種關係在傳統方法中並不明顯。她補充説，Recursion 從靶點識別進展到 IND 使能研究，期間 “合成了大約 200 種化合物，耗時 18 個月。”</p>
<p>關於 DAHLIA 1 期數據，Goodman 表示，公司正在報告來自 16 名患者的初步安全性和藥代動力學數據，這些患者均為晚期固體腫瘤患者；16 名患者中有 7 名患有 MSI-high 或錯配修復缺陷的腫瘤。她説：“截至目前評估的劑量水平，沒有報告劑量限制性毒性。” 最常見的治療相關不良事件與胃腸道相關——便秘、噁心和嘔吐——通常為低級別，其中 “報告了一例三級的噁心和嘔吐事件”，並且 “沒有報告與治療相關的嚴重不良事件。” 她表示，劑量遞增仍在進行中，招募進展順利。</p>
<p>Goodman 還表示，早期 PK 結果顯示 “可預測的劑量依賴性暴露”，支持每日給藥，並且初步 PD 數據確認了靶點的參與。她補充説，隨着研究在接下來的兩個劑量水平中推進，公司預計將達到與小鼠觀察到的腫瘤退縮相關的暴露水平。</p>
<p>在問答環節中，Khan 表示，Recursion 迄今未見 “三級血液毒性”，稱這 “令人鼓舞”，同時指出該項目仍在劑量遞增中。關於靶點參與，Khan 表示，在臨牀前研究中 “約 70%-80% 的有效劑量是足夠的”，Goodman 説公司正在接近與小鼠模型中腫瘤退縮相關的暴露水平。</p>
<p>Recursion 還討論了 REC-4539，其 LSD1 抑制劑項目。Khan 宣佈公司已在 1 期臨牀試驗中 “給第一位患者用藥”。她表示，LSD1 仍然是一個 “有前景的腫瘤學靶點”，但之前的抑制劑受到 “靶點相關和劑量限制性血小板減少症” 的限制。Khan 表示，Recursion 使用其化學 AI 平台識別了一個新的支架，並在 “約 20 個月” 內達到了 REC-4539，合成了 “剛超過 400 種化合物。” 她表示，公司設計了 “可逆性和較短的預測人類半衰期”，以潛在降低細胞減少風險，並描述了臨牀前小細胞肺癌數據，表明 “對血小板的影響更小”，同時保持療效（她表示這一點在幻燈片上未顯示，但已被觀察到）。Khan 還表示，REC-4539 能夠穿透大腦，她指出，這可能與高達 50% 的小細胞肺癌患者發展為腦轉移有關。根據 Khan 的説法，Recursion 預計將在 2027 年下半年分享初步 PK 和安全性數據。</p>
<h2>合作進展和里程碑交付</h2>
<p>Khan 表示，Recursion 的合作伙伴組合已產生 “超過 5 億美元的流入”，並交付了 “10 個里程碑”。公司在準備的財務報告中還指出，已收到來自 Sanofi 的 “第五個里程碑”，該里程碑被描述為推進一個潛在的首創項目，針對一個新的生物靶點。</p>
<p>Khan 表示，與賽諾菲的合作強調了針對免疫學和腫瘤學歷史上難以攻克的靶點的人工智能驅動的化學設計，合作伙伴關係的 “解鎖” 使得項目在未來 12 個月內朝着拐點推進，包括 “潛在的開發候選藥物”。對於羅氏基因科技，Khan 表示，重點在於生物學——將大規模的多模態圖譜轉化為經過驗證的靶點和潛在的首創項目——並補充説，公司 “在未來 12 個月內有潛在的首創項目在軌。”</p>
<p>關於選擇時機，Recursion 表示，預計一些已達到早期發現里程碑的合作項目將進入選擇討論，公司正在與賽諾菲密切合作，“以儘快實現這一目標。” 領導層還重申，合作關係旨在創造一個 “風險多元化模型”，平衡前期付款與後續經濟收益。</p>
<h2>平台指標和近期模型出版物</h2>
<p>Khan 提供了幾個平台統計數據，旨在展示發現和開發過程中的效率提升。她表示，Recursion 已經生成了 “超過 10 個高維疾病生物學圖譜”，其中 “超過一半” 是與羅氏基因科技合作創建的。在化學方面，她表示，Recursion“合成的化合物比行業基準少 90%”——“平均約 330 個化合物，而行業標準為 2500-5000 個”——同時將項目推進到開發候選藥物的速度 “大約快兩倍”。</p>
<p>關於臨牀開發技術，Khan 表示，部署已導致 “試驗入組速度提高約 30%-60%”，並且某些項目的合格患者羣體從 “10%-40%” 增加。她還表示，該平台得到了 “超過 50PB 的專有多模態數據” 的支持。</p>
<p>Khan 還強調了 Recursion 最近發佈的兩個轉錄組基礎模型。她表示，TxPert 在 <strong>Nature Biotechnology</strong> 上發表，旨在預測基因表達在擾動下的變化，其超越訓練數據的泛化能力是預測對 “新擾動、新組合，甚至新細胞類型” 反應的重要一步。她還討論了 TxFM，她將其描述為使用經過整理的專有和公共數據將實驗室生物學與患者生物學連接起來，目標包括噪聲減少和可解釋性，例如從 RNA 數據中揭示基因網絡和患者亞型。</p>
<h2>財務紀律和資金鍊</h2>
<p>在財務方面，公司表示實現了 “現金運營費用同比減少 30%”，同時繼續推進其管道、合作關係和平台。Recursion 在本季度結束時擁有 6.65 億美元的現金等價物，公司表示這為其提供了運營資金，足以支持到 2028 年初 “無需額外融資”。對於 2026 年，公司表示維持現金運營費用指導在 3.9 億美元以下。</p>
<p>展望未來，Khan 表示，Recursion 預計 “在接下來的 12-18 個月內，每一個臨牀階段項目都將有多個臨牀結果發佈”，同時在合作項目和開發候選藥物決策方面也將持續取得進展。</p>
<h2>關於 Recursion Pharmaceuticals NASDAQ: RXRX</h2>
<p>Recursion Pharmaceuticals, Inc NASDAQ: RXRX 是一家生物製藥公司，結合了先進的自動化、人工智能和高通量生物學，以發現和開發新型治療藥物。公司的專有平台將深度學習算法與大規模細胞成像和化學生物學相結合，使得能夠快速識別潛在的藥物候選者，涵蓋多種適應症。通過自動化複雜的實驗室工作流程並利用計算模型，Recursion 旨在加速藥物發現過程，並擴大可以解決的靶點範圍。</p>
<p>Recursion 的核心產品是其數字生物學平台，該平台在不同的化學和遺傳擾動下捕獲數十億個細胞圖像。</p>
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<p>Recursion Pharmaceuticals（納斯達克代碼：RXRX）在其第一季度財報電話會議中強調了其對人工智能驅動藥物發現的關注。首席執行官 Najat Khan 指出，REC-4881 在家族性腺瘤性息肉病中的早期臨牀概念驗證，REC-1245 和 REC-4539 的第一階段研究正在進行中，以及對更嚴格財務紀律的承諾。該公司正在與 FDA 溝通，以確定 REC-4881 的註冊路徑，並報告了 REC-1245 的良好安全性數據。REC-4539 也已進入第一階段試驗，旨在解決之前 LSD1 抑制劑面臨的挑戰</p>

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