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<p>Taysha Gene Therapies NASDAQ: TSHA 的高管在公司 2026 年第一季度財報電話會議上強調了監管進展、持續的臨牀招募以及其 Rett 綜合症基因治療候選藥物 TSHA-102 的生產準備，同時報告了由於開發和生產活動增加而導致的同比淨虧損擴大。</p>
<p>獲取 <strong>Taysha Gene Therapies</strong> 的提醒：</p>
<h2>監管討論聚焦潛在的中期數據 BLA 路徑</h2>
<p>首席執行官 Sean Nolan 表示，公司最近與 FDA 舉行了首次突破性療法 B 類多學科會議，雙方 “重申了對 TSHA-102 的 BLA 提交計劃路徑的對齊”，包括關鍵試驗設計、終點，以及 “BLA 提交場景，包括基於 REVEAL 關鍵試驗的六個月中期分析提交批准的潛力。”</p>
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<p>Nolan 描述了該機構的立場取決於 “證據的整體性”，並補充説 FDA 的反饋 “為基於六個月數據的批准提交留出了可能性”，同時承認該機構通常更傾向於 12 個月的基因治療跟蹤。他還表示，如果 FDA 最終更傾向於更長的跟蹤，Taysha 將考慮如滾動審查等方法，因為 CMC 和其他模塊可以提前提交。</p>
<p>在回應投資者提問時，Nolan 重申公司首選的場景是 “基於六個月數據的完全批准”，但他強調決定將 “由數據決定”。</p>
<h2>生產：PPQ 活動正在進行中，進行可比性討論</h2>
<p>Nolan 表示，公司在第一季度與 FDA 舉行了 C 類會議，FDA 支持 Taysha 提出的過程性能確認（PPQ）活動策略，以支持計劃中的 BLA。公司於 4 月啓動了 “支持 BLA 的 PPQ 活動”，預計將在 2026 年第四季度完成執行。</p>
<p>Nolan 還指出，FDA 之前已同意從臨牀和最終商業生產過程中生產的 TSHA-102 材料是可比的，他表示這 “可能支持我們在未來的 BLA 提交中利用所有臨牀研究的臨牀數據”。在問答環節中，他表示可比性已在多個生產批次中得到支持，且額外的 PPQ 批次正在進行中。</p>
<p>關於生產冗餘，首席財務官 Kamran Alam 表示，TSHA-102 正在 Catalent 的巴爾的摩設施生產，他表示該設施已接受檢查，並具有 “豐富的基因治療生產經驗”。Alam 補充説，公司將在潛在的 BLA 提交臨近時評估下游冗餘，以降低供應鏈中斷風險。</p>
<h2>臨牀更新：REVEAL 關鍵試驗和 ASPIRE 試驗繼續給藥</h2>
<p>Nolan 表示，Taysha 在多個地點繼續在 REVEAL 關鍵試驗中給藥，ASPIRE 試驗的招募也在進行中，公司 “預計本季度將在兩個試驗中完成給藥。” 他補充説，截至 2026 年 5 月的數據截止，TSHA-102 的高劑量和低劑量 “總體耐受性良好”，在 REVEAL I/II 期和關鍵研究中治療的患者中 “未觀察到與治療相關的嚴重不良事件或劑量限制性毒性”。</p>
<p>公司還預告了預計在第二季度晚些時候發佈的長期數據更新。Nolan 表示，Taysha 計劃報告在 REVEAL I/II 期試驗 A 部分中治療的所有 12 名兒童、青少年和成人患者的長期數據，包括 “所有 12 名接受 TSHA-102 治療的患者至少 12 個月的數據。” 他表示，更新預計將包括通過自然歷史定義的發育里程碑測量的功能性提升，以及對護理人員和臨牀醫生有意義的其他功能改善。</p>
<p>管理層還討論了 A 部分里程碑結果的評估方式，強調了包括護理人員完成臨牀醫生管理的歷史里程碑問卷（用於確定里程碑是否符合獲得/恢復資格）、治療後視頻記錄以及多個外部評估者使用關鍵協議中預定義的里程碑定義進行獨立評估的三部分方法。</p>
<p>Nolan 重申了之前呈現的 A 部分結果，表示公司去年報告高劑量患者在治療後六個月的反應率為 83%，在六名高劑量患者中九個月時上升至 100%。他補充説，在 10 名接受治療的患者中，Taysha 觀察到獲得了 22 項發育里程碑，以及在核心 Rett 綜合症領域的 165 項額外功能技能和改善——每位患者平均約 19 項功能性提升。</p>
<p>在問答環節中，Nolan 表示 B 部分採用類似的視頻基礎方法，由獨立評估者進行中央裁定。他表示，主要區別在於 B 部分對所有里程碑進行 “獨立評估”，他建議這可能比 A 部分更好地捕捉里程碑變化。</p>
<h2>臨牀前出版物和即將舉行的 ASGCT 演講</h2>
<p>總裁兼研發負責人 Sukumar Nagendran 討論了最近在 <em>Frontiers in Medicine, Gene &amp; Cell Therapy</em> 上發表的臨牀前數據，他表示這些數據支持微創的鞘內給藥途徑。Nagendran 表示，這些數據表明，鞘內和直接到大腦的腦池內給藥在非人靈長類動物中導致 “AAV9 載體在大腦和脊髓中的可比、一致和廣泛分佈。”</p>
<p>Nagendran 還表示，Taysha 計劃在 2026 年 5 月 14 日的 ASGCT 年會上展示額外的臨牀前數據。他提到，該公司的自補充 AAV9 載體在神經小鼠細胞模型中表現出 “顯著更高的蛋白質表達”，包括 “30 倍更高的轉導效率”，並且用於 TSHA-102 的 miniMECP2 蛋白在分子和生化功能上 “與全長 MECP2 蛋白功能相當”。</p>
<p>在回應分析師提問時，Nolan 表示，公司旨在將構建設計與臨牀觀察相結合，包括快速和加深的功能改善。Nagendran 補充説，自補充構建在中樞神經系統中 “啓動非常迅速”，並表示公司在自主神經功能障礙方面看到的早期影響 “通常在給藥後幾周內” 出現，這基於電話會議中描述的 A 部分觀察結果。</p>
<h2>財務結果：研發支出增加和淨虧損擴大</h2>
<p>Alam 報告稱，2026 年第一季度的研發費用為 3380 萬美元，較 2025 年第一季度的 1560 萬美元有所增加，主要是由於 BLA 啓動的 PPQ 製造計劃和 REVEAL 及 ASPIRE 試驗的臨牀費用增加，以及與額外研發人員相關的薪酬增加。</p>
<p>一般和行政費用為 970 萬美元，而去年同期為 820 萬美元，Alam 將其歸因於薪酬增加和諮詢及專業費用的增加，包括商業啓動準備計劃。</p>
<p>淨虧損為 4240 萬美元，或每股 0.12 美元，而去年同期的淨虧損為 2150 萬美元，或每股 0.08 美元。截至 2026 年 3 月 31 日，Taysha 報告現金及現金等價物為 2.766 億美元，Alam 表示公司預計當前現金資源將支持計劃的運營支出 “直到 2028 年”。</p>
<p>Nolan 表示，Taysha 繼續建立內部商業基礎設施，並預計將在 2026 年下半年分享更多商業規劃細節。他補充説，市場研究表明，臨牀醫生和護理人員更傾向於選擇鞘內給藥，因為與直接腦部給藥相比更為熟悉且可擴展，並且他將 TSHA-102 的給藥描述為大約 “20 分鐘的腰椎穿刺”，可以在輕度或無鎮靜的情況下完成。</p>
<h2>關於 Taysha Gene Therapies NASDAQ: TSHA</h2>
<p>Taysha Gene Therapies, Inc NASDAQ: TSHA 是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發針對中樞神經系統罕見單基因疾病的基因療法。該公司使用專有的腺病毒相關（AAV）載體平台，設計新型外殼和調控元件，以優化治療基因的遞送和表達。其產品管線包括 TSHA-102（用於 GM2 神經節苷脂症，即 Tay–Sachs 和 Sandhoff 疾病）、TSHA-101（用於 GM1 神經節苷脂症）和 TSHA-103（用於芳香 L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症），以及針對其他危及生命的兒童中樞神經系統疾病的早期候選藥物。</p>
<p>Taysha Gene Therapies 成立於 2019 年，總部位於德克薩斯州達拉斯，於 2021 年 5 月完成首次公開募股。</p>
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<p>Taysha Gene Therapies（納斯達克代碼：TSHA）在其 2026 年第一季度財報電話會議上報告了其雷特綜合症基因治療候選藥物 TSHA-102 的監管進展和持續的臨牀招募。公司指出，由於開發和製造活動的增加，年度淨虧損有所擴大。首席執行官肖恩·諾蘭討論了 FDA 對基於六個月中期數據的潛在生物製劑申請（BLA）提交的反饋。Taysha 在其 REVEAL 關鍵試驗中進展順利，並計劃報告接受治療患者的長期數據。製造流程正在進行驗證，以支持未來的申請</p>

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