<p>美國食品藥品監督管理局（FDA）對阿爾尼拉姆（Alnylam）發出了一封無標題信件，指責其在 Amvuttra 的消費者網站上展示開放標籤數據，給藥物效果造成誤導性印象。</p>
<p>該網站上關於 Amvuttra 如何幫助轉甲狀腺素澱粉樣蛋白心肌病患者的頁面，包含了阿爾尼拉姆進行的 Helios-B 三期試驗的數據，該試驗評估了 RNA 干擾療法。該試驗將 Amvuttra 與安慰劑進行了比較。在三年的雙盲期結束後，阿爾尼拉姆進行了開放標籤擴展，允許所有參與者，包括安慰劑組的患者，使用 Amvuttra。</p>
<p>該網站包含了雙盲期的數據，以及在開放標籤擴展六個月時進行的分析。FDA 對該網站的問題與開放標籤分析支持的聲明有關，例如聲稱在 3.5 年內，使用 Amvuttra 的死亡風險比使用安慰劑低 36%。</p>
<p>FDA 表示，在 3.5 年後，真正的安慰劑對照組不復存在，因為患者已經被解除盲法並轉為使用 Amvuttra。FDA 指出，試驗的開放標籤性質引入了偏倚和混雜因素，缺乏同時對照意味着不清楚是 Amvuttra 還是其他因素驅動了雙盲期後的結果。</p>
<p>阿爾尼拉姆的網站包含了免責聲明，説明該分析不在原計劃中，其他因素可能影響結果。然而，儘管 FDA 注意到了這一免責聲明，但仍認為這些聲明具有誤導性，因為開放標籤擴展研究無法支持這些結論。</p>
<p>FDA 表示，這些誤導性聲明使 Amvuttra 的品牌形象受到損害，並使分發該藥物違反了《聯邦食品、藥品和化妝品法》。該機構於 4 月 23 日發出信件，要求阿爾尼拉姆立即採取行動，並給予該生物技術公司 15 個工作日的時間進行回應。截至 5 月 7 日，該網站仍然展示了 FDA 所質疑的聲明。</p>
<p>自去年 FDA 開始加強對直接面向消費者的營銷監管以來，阿爾尼拉姆已收到兩封無標題信件。FDA 在 9 月針對 Amvuttra 的一則電視廣告發出了第一封信件。該廣告誤導性地暗示 “接受 Amvuttra 治療的患者可以無憂無慮地面對心肌病的影響，” FDA 表示。該機構稱阿爾尼拉姆缺乏支持這一印象的試驗數據。</p>
<p>FDA 在 11 月結束了第一封無標題信件，認為阿爾尼拉姆已解決其關切。該機構已發佈了大多數無標題信件的結束通知，這些信件是在 9 月初的首次活動中發出的。沒有結束通知的那批無標題信件包括該機構發送給 Alexion、Amgen、Novartis 和 UCB 的通信。</p>

阿里拉姆制藥

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<p>美國食品藥品監督管理局（FDA）已向阿里拉姆製藥（Alnylam）發出了一封無標題信函，指責其 Amvuttra 網站提供了誤導性的療效數據。該機構批評了開放標籤試驗結果的使用，指出在 3.5 年後缺乏真正的安慰劑組會引入偏見。儘管網站上有免責聲明，FDA 仍然得出結論，認為這些聲明對 Amvuttra 構成了誤標，違反了《聯邦食品、藥品和化妝品法》。阿里拉姆有 15 個工作日的時間進行回應，這是該公司在最近幾個月內收到的第二封無標題信函</p>

<p>The FDA has hit (PDF) Alnylam with an untitled letter over the consumer website for Amvuttra, accusing the biotech of presenting open-label data that create a misleading impression of the drug’s effects.</p>
<div class="lb-trans"><p>美國食品藥品監督管理局（FDA）對阿爾尼拉姆（Alnylam）發出了一封無標題信件，指責其在 Amvuttra 的消費者網站上展示開放標籤數據，給藥物效果造成誤導性印象。</p>
</div><p>A page on the website about how Amvuttra may help transthyretin amyloid cardiomyopathy patients features data from Helios-B, the phase 3 trial that Alnylam ran to assess the RNAi therapy. The trial compared Amvuttra to placebo. After the three-year double-blind period of the trial, Alnylam ran an open-label extension that allowed all participants, including those in the placebo arm, to take Amvuttra.</p>
<div class="lb-trans"><p>該網站上關於 Amvuttra 如何幫助轉甲狀腺素澱粉樣蛋白心肌病患者的頁面，包含了阿爾尼拉姆進行的 Helios-B 三期試驗的數據，該試驗評估了 RNA 干擾療法。該試驗將 Amvuttra 與安慰劑進行了比較。在三年的雙盲期結束後，阿爾尼拉姆進行了開放標籤擴展，允許所有參與者，包括安慰劑組的患者，使用 Amvuttra。</p>
</div><p>The website includes data from the double-blind period, plus analyses performed six months into the open-label extension. The FDA’s problems with the website relate to claims supported by the open-label analysis, such as the statement that the risk of death was 36% lower on Amvuttra than placebo over 3.5 years.</p>
<div class="lb-trans"><p>該網站包含了雙盲期的數據，以及在開放標籤擴展六個月時進行的分析。FDA 對該網站的問題與開放標籤分析支持的聲明有關，例如聲稱在 3.5 年內，使用 Amvuttra 的死亡風險比使用安慰劑低 36%。</p>
</div><p>After 3.5 years, no true placebo comparator group remained because patients had been unblinded and switched to Amvuttra, the FDA said. The open-label nature of the trial introduced bias and confounding, the FDA said, and the lack of a concurrent control means it is unclear whether Amvuttra or other factors drove outcomes after the double-blind period.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 表示，在 3.5 年後，真正的安慰劑對照組不復存在，因為患者已經被解除盲法並轉為使用 Amvuttra。FDA 指出，試驗的開放標籤性質引入了偏倚和混雜因素，缺乏同時對照意味着不清楚是 Amvuttra 還是其他因素驅動了雙盲期後的結果。</p>
</div><p>Alnylam’s website includes the caveat that the analysis wasn’t in the original plan and that other factors could have influenced the results. Yet while the FDA noted the caveat, it concluded the claims were still misleading because the open-label extension study was incapable of supporting the conclusions.</p>
<div class="lb-trans"><p>阿爾尼拉姆的網站包含了免責聲明，説明該分析不在原計劃中，其他因素可能影響結果。然而，儘管 FDA 注意到了這一免責聲明，但仍認為這些聲明具有誤導性，因為開放標籤擴展研究無法支持這些結論。</p>
</div><p>The misleading claims misbrand Amvuttra and make distributing the drug a violation of the Federal Food, Drug and Cosmetic Act, the FDA said. The agency, which sent the letter on April 23, asked Alnylam to take immediate action and gave the biotech 15 working days to respond. As of May 7, the website still featured the claims challenged by the FDA.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 表示，這些誤導性聲明使 Amvuttra 的品牌形象受到損害，並使分發該藥物違反了《聯邦食品、藥品和化妝品法》。該機構於 4 月 23 日發出信件，要求阿爾尼拉姆立即採取行動，並給予該生物技術公司 15 個工作日的時間進行回應。截至 5 月 7 日，該網站仍然展示了 FDA 所質疑的聲明。</p>
</div><p>Alnylam has received two untitled letters since the FDA began clamping down on direct-to-consumer marketing last year. The FDA sent (PDF) the first letter in September in response to a TV ad for Amvuttra. The ad misleadingly suggested that “patients treated with Amvuttra can be carefree regarding the effects of cardiomyopathy,” the FDA said. The agency said Alnylam lacked trial data to support that impression.</p>
<div class="lb-trans"><p>自去年 FDA 開始加強對直接面向消費者的營銷監管以來，阿爾尼拉姆已收到兩封無標題信件。FDA 在 9 月針對 Amvuttra 的一則電視廣告發出了第一封信件。該廣告誤導性地暗示 “接受 Amvuttra 治療的患者可以無憂無慮地面對心肌病的影響，” FDA 表示。該機構稱阿爾尼拉姆缺乏支持這一印象的試驗數據。</p>
</div><p>The FDA closed out (PDF) the first untitled letter in November after concluding that Alnylam had addressed its concerns. The agency has published close-out notices for most of the untitled letters it sent in its initial flurry of activity in early September. Untitled letters from that batch without close-out notices include communications the agency sent to Alexion, Amgen, Novartis and UCB.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 在 11 月結束了第一封無標題信件，認為阿爾尼拉姆已解決其關切。該機構已發佈了大多數無標題信件的結束通知，這些信件是在 9 月初的首次活動中發出的。沒有結束通知的那批無標題信件包括該機構發送給 Alexion、Amgen、Novartis 和 UCB 的通信。</p>
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阿里拉姆製藥因其 Amvuttra 網站上的療效聲明受到 FDA 的指責