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<li>3 家小型生物科技公司在 2024 年有潛在突破</li>
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<p>Amylyx Pharmaceuticals NASDAQ: AMLX 的高管在 2026 年第一季度財報電話會議上強調了公司管道的持續進展，重點關注評估 avexitide 在減重手術後低血糖（PBH）中的關鍵性三期 LUCIDITY 試驗，以及如果該藥物獲得批准，準備在 2027 年進行潛在的商業發佈。</p>
<p>獲取 <strong>Amylyx Pharmaceuticals</strong> 的提醒：</p>
<h2>Avexitide 三期 LUCIDITY 試驗接近頂線結果</h2>
<p>聯合首席執行官 Justin Klee 表示，本季度 “以我們管道的執行為標誌”，首先提到 avexitide 的 LUCIDITY 研究，該公司將其描述為一種在 PBH 中獲得 FDA 突破性療法認證的首創 GLP-1 受體拮抗劑。Klee 表示，公司在 3 月底隨機分配並給最後一名參與者用藥，稱這是 “一項重要的里程碑”，並表示公司 “有望在下個季度獲得頂線結果”。</p>
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<li>這些生物科技公司針對多種神經退行性疾病</li>
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<p>首席醫學官 Dr. Camille L. Bedrosian 將 PBH 描述為一種慢性代謝疾病，由食物攝入後 GLP-1 反應過度引起，導致反覆低血糖和神經性低血糖症。她強調，目前沒有 FDA 批准的療法。Bedrosian 表示，LUCIDITY 正在評估在 Roux-en-Y 胃旁路手術後每日一次 90 毫克的 avexitide，使用 FDA 同意的主要終點：在 16 周內減少 2 級和 3 級低血糖事件的複合體。</p>
<p>Bedrosian 表示，LUCIDITY 的設計目標是 “複製”，指出之前五項關於 PBH 的 avexitide 試驗為劑量、終點和納入標準提供了信息。在問答環節中，管理層表示他們打算報告超出主要終點的額外信息，包括分別查看 2 級和 3 級事件的次要終點。Bedrosian 解釋説，3 級事件由一個獨立的內分泌學家小組進行裁定，該小組對研究數據保持盲態。</p>
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<li>Amylyx Pharmaceuticals 在成功推出藥物後實現盈利</li>
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<p>當被問及三期試驗與早期研究中基線特徵的比較以及潛在的安慰劑反應時，Bedrosian 表示試驗仍在進行中且保持盲態，公司不會對研究人羣的細節發表評論。她補充説，之前的二期試驗顯示低血糖事件有統計學顯著和臨牀意義的減少，並且三期研究的設計旨在在 “即使在最保守的情況下” 也能檢測到臨牀上有意義的減少。</p>
<h2>為 PBH 患者啓動擴展接入計劃</h2>
<p>Bedrosian 還透露，Amylyx 最近在美國啓動了一項擴展接入計劃（EAP），為最多 250 名在 Roux-en-Y 胃旁路手術後患有 PBH 的成年人提供 avexitide。她表示，該計劃是在患者和醫生的請求下啓動的，旨在為完成 LUCIDITY 計劃部分的患者提供治療的連續性。初步符合條件的患者包括已完成 LUCIDITY 或參與過之前 avexitide PBH 試驗的成年人。</p>
<p>“我們現在開始 EAP 是因為我們想確保 LUCIDITY 研究中的人們有治療的連續性，” Bedrosian 在被問及該計劃相對於典型三期時間表的時機時表示。</p>
<p>管理層反覆強調，avexitide 仍然是實驗性藥物，尚未獲得 FDA 的任何適應症批准。</p>
<h2>商業和監管準備工作正在進行中</h2>
<p>Klee 表示，Amylyx 正在推進 avexitide 的三個 “戰略重點”：向頂線數據邁進、加強 NDA 準備和建立上市準備。他表示，公司已經在起草 NDA 部分以支持潛在的提交。</p>
<p>在問答環節中，Bedrosian 表示公司的早期 NDA 工作旨在提高頂線結果後的效率。她提到，由於 PBH 缺乏批准的療法，存在 “強烈的緊迫感”，並補充説公司擁有一支在監管提交方面經驗豐富的團隊。</p>
<p>首席商業官 Dan Monahan 概述了為潛在美國上市做準備的努力，包括在市場營銷、市場準入和商業運營方面的招聘，以及近期關注 PBH 疾病狀態教育。Monahan 表示，公司計劃在今年夏天啓動一項 PBH 意識宣傳活動，強調病理生理學、及時診斷和疾病負擔。</p>
<p>Monahan 表示，Amylyx 的獨立索賠分析和現場參與支持其對在美國接受袖狀胃切除和 Roux-en-Y 胃旁路手術後約有 160,000 人患有 PBH 的估計。他補充説，市場研究表明，如果有批准的藥物，內分泌學家對治療 PBH 的 “意願很高”。</p>
<p>當被問及公司如何使用索賠數據識別患者時，Monahan 表示分析始於減重手術患者，然後篩選出有記錄的非糖尿病低血糖，接着是與 PBH 相關的其他症狀和體徵，如疲勞、頭暈、癲癇、血糖測試和急診就診。他表示，反覆的分析增強了公司對其患病率估計的信心。管理層還表示，他們正在通過與臨牀機構的聯繫來驗證索賠發現。</p>
<p>聯合首席執行官 Josh Cohen 還指出 PBH 日益受到關注的信號，引用了斯坦福研究人員在三月發佈的關於美國患病率的模型，並指出 CMS 發佈了一份潛在於 2026 年 10 月 1 日生效的 ICD-10 代碼列表，其中包括一個特定於 PBH 的代碼。管理層表示，ICD-10 代碼將有助於跟蹤和診斷，但鑑於其他識別方法（如索賠分析），在商業化時並不需要。</p>
<p>關於商業部署，Monahan 表示公司正在啓動市場推廣工作，並暗示銷售團隊的預期與 “罕見內分泌產品的發佈” 一致。他還提到醫學事務部門已開始招聘區域科學總監（MSL），並已完成部分招聘。他補充説，公司預計將首先與卓越中心和關鍵意見領袖合作，隨後在疾病狀態教育進展後擴大到更廣泛的內分泌領域。</p>
<h2>超越 avexitide 的管道更新</h2>
<p>Klee 提供了其他項目的更新：</p>
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<li><strong>AMX0318：</strong> 該公司的長效 GLP-1 受體拮抗劑正在進行 IND 使能研究，目標是在 2027 年提交 IND 申請。</li>
<li><strong>AMX0035（沃爾夫拉姆綜合症）：</strong> Amylyx 預計將在即將召開的科學會議上展示來自 II 期開放標籤 HELIOS 試驗的第 96 周長期數據。</li>
<li><strong>AMX0114（ALS）：</strong> 公司在 3 月份已完全招募 II 期 LUMINA 試驗的第二隊列。管理層表示，預計將在 6 月份於西班牙馬德里的 ECTRIMS 會議上展示第一隊列的早期生物標誌物數據。Bedrosian 表示，這些生物標誌物包括與 calpain-2 ASO 機制相關的測量以及與 ALS 疾病過程相關的生物標誌物。</li>
</ul>
<p>在問答環節中，管理層表示，在獲得數據之前，很難預測 AMX0114 在最低劑量隊列中的生物標誌物變化，指出該劑量處於通常用於鞘內 ASO 研究的範圍的低端。公司表示，其生物標誌物目標是評估臨牀數據是否複製了臨牀前生物學，以及是否可能對預後 ALS 生物標誌物產生影響。</p>
<h2>財務結果和現金流</h2>
<p>首席財務官 James Frates 表示，第一季度的結果 “與我們的計劃一致”，反映了對 III 期 LUCIDITY 試驗的關注以及對管道的 “有針對性的投資”。公司在本季度末的現金和可交易證券為 2.798 億美元，而去年第四季度末為 3.17 億美元。Frates 表示，公司預計這些資金將支持其預期的現金流直到 2028 年，包括預計的里程碑事件，如 2026 年第三季度 LUCIDITY 的頂線結果和 2027 年 avexitide 的潛在 FDA 批准及商業發佈。</p>
<p>總運營費用為 4380 萬美元，比 2025 年同期增長 16%。研發費用從 2210 萬美元上升至 2760 萬美元，主要是由於與 avexitide 臨牀開發相關的支出增加。Frates 還提到，因確定 AMX0318 為 PBH 和其他罕見疾病的開發候選者，向 Gubra 支付了 400 萬美元的里程碑款項。SG&amp;A 費用為 1620 萬美元，而去年為 1570 萬美元，主要是由於與 avexitide 發佈準備相關的諮詢和專業服務費用增加。</p>
<p>Frates 表示，由於 Gubra 的里程碑付款和年度公司獎金的支付，第一季度的現金使用量略高於第四季度。</p>
<p>在電話會議結束時，Cohen 重申了公司對 LUCIDITY 執行的關注，並表示 Amylyx 正在為在頂線結果後進行監管提交做準備，同時為潛在的 2027 年發佈 “如果獲得批准” 而擴大商業和醫學團隊。</p>
<h2>關於 Amylyx Pharmaceuticals NASDAQ: AMLX</h2>
<p>Amylyx Pharmaceuticals, Inc 是一家致力於開發罕見且嚴重的神經系統疾病治療方案的生物製藥公司。公司成立於 2013 年，總部位於馬薩諸塞州劍橋，專注於利用新穎的方法來靶向與神經退行性疾病相關的細胞通路。Amylyx 的研究平台以小分子療法為中心，旨在保護神經元並支持患有目前缺乏或沒有疾病修飾治療選擇的患者的細胞健康。</p>
<p>公司的主打產品 AMX0035 在美國以 Relyvrio 的商標上市。</p>
<h2>進一步閲讀</h2>
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<li>我們更看好的五隻股票超過 Amylyx Pharmaceuticals</li>
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<p>Amylyx Pharmaceuticals 在其 2026 年第一季度財報電話會議中強調了進展，重點介紹了 avexitide 在減重手術後低血糖（PBH）中的第三階段 LUCIDITY 試驗。該試驗即將獲得頂線結果，最後一名參與者於三月接受了給藥。公司已為 PBH 患者推出了擴展使用計劃，並正在為 2027 年的潛在商業發佈做準備。管理層強調了新藥申請（NDA）準備的緊迫性，並計劃開展 PBH 認知宣傳活動，估計美國約有 160,000 人受到影響</p>

Amylyx Pharmaceuticals 第一季度財報電話會議要點