<h3>深度簡報：</h3>
<ul>
<li>Entrada Therapeutics 週四的市值蒸發超過一半，因為該公司報告的實驗性杜氏肌營養不良症治療的早期數據未能達到分析師的預期。</li>
<li>公司表示，1/2 期研究的結果是積極的，基於 RNA 的療法顯示出良好的安全性和耐受性。研究人員還看到跡象表明，這種名為 ENTR-601-44 的藥物可能幫助肌肉無力的患者比安慰劑組更快地從地面上站起來。</li>
<li>但投資者關注的是該治療能在多大程度上增加肌營養蛋白的生產，這種蛋白對肌肉保護至關重要，而在杜氏患者中其水平不足。研究顯示增加了 2.36%，而分析師預期為 10% 或更高。該公司的股票隨後暴跌 55%。</li>
</ul>
<h3>深度洞察：</h3>
<p>希望看到 Entrada 的藥物能夠與更先進的類似藥物競爭的投資者，可能對週四發佈的結果感到失望。Avidity Biosciences 去年報告其實驗性 “del-zota” 療法的肌營養蛋白生產增加了 25%，並計劃尋求批准，該公司在 2 月份以 120 億美元的交易被諾華收購。</p>
<p>Entrada 現在需要考慮更高劑量的藥物以進行競爭，而進行研究所需的時間 “將增強 del-zota 的市場先發優勢”，假設諾華在監管過程中成功，William Blair 分析師 Myles Minter 在給客户的報告中寫道。</p>
<p>即便如此，Minter 發現 ENTR-601-44 的起立時間數據 “引人注目”。</p>
<p>杜氏肌營養不良症是由基因突變引起的，這些突變抑制了重要的肌營養蛋白的生產，導致逐漸的肌肉無力，最終可能影響呼吸和削弱心臟。該疾病在美國和歐洲約有 41,000 人受影響，通常在兒童時期出現，主要影響男性。</p>
<p>Entrada 的藥物與 del-zota 類似，旨在治療一部分涉及 “外顯子 44” 突變的杜氏患者，這是一個失效基因的特定部分。該療法旨在 “跳過” 這一部分，幫助身體產生一種較短但仍然有效的肌營養蛋白形式。</p>
<p>該藥物的開發過程並不順利。美國食品藥品監督管理局在 2022 年暫停了該公司在美國開始人體試驗的計劃——這一暫停持續到 2025 年 2 月。週四發佈的研究參與者在英國和歐盟的地點接受了治療。</p>

TRDA

<p>Entrada Therapeutics 的股價在其杜氏肌營養不良症治療藥物 ENTR-601-44 的早期數據令人失望後暴跌超過 55%。儘管 1/2 期研究顯示安全性和耐受性良好，但肌萎縮蛋白的生產僅增加了 2.36%，遠低於預期的 10%。投資者感到沮喪，尤其是與 Avidity Biosciences 的療法相比，其肌萎縮蛋白的增加達到了 25%。該公司可能需要探索更高的劑量以保持競爭力，因為 FDA 之前已暫停其人類試驗，直到 2025 年 2 月。杜氏肌營養不良症在美國和歐洲影響約 41,000 人，主要是兒童和男性</p>

<h3>Dive Brief:</h3>
<div class="lb-trans"><h3>深度簡報：</h3>
</div><ul>
<li>Entrada Therapeutics lost more than half its value Thursday after the company reported early data for an experimental Duchenne muscular dystrophy treatment that fell short of analyst expectations.</li>
<li>The company said results from the Phase 1/2 study were positive, with the RNA-based therapy showing favorable safety and tolerability. Researchers also saw indications that the medicine, dubbed ENTR-601-44, could help patients with the muscle-weakening disease rise off the floor faster than those on placebo.</li>
<li>But investors zeroed in on how much the treatment could increase production of dystrophin, a protein that is critical for muscle protection and doesn’t appear at adequate levels in Duchenne patients. The study showed an increase of 2.36%, compared with analyst expectations of 10% or more. Shares of the company have subsequently tumbled 55%.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>Entrada Therapeutics 週四的市值蒸發超過一半，因為該公司報告的實驗性杜氏肌營養不良症治療的早期數據未能達到分析師的預期。</li>
<li>公司表示，1/2 期研究的結果是積極的，基於 RNA 的療法顯示出良好的安全性和耐受性。研究人員還看到跡象表明，這種名為 ENTR-601-44 的藥物可能幫助肌肉無力的患者比安慰劑組更快地從地面上站起來。</li>
<li>但投資者關注的是該治療能在多大程度上增加肌營養蛋白的生產，這種蛋白對肌肉保護至關重要，而在杜氏患者中其水平不足。研究顯示增加了 2.36%，而分析師預期為 10% 或更高。該公司的股票隨後暴跌 55%。</li>
</ul>
</div><h3>Dive Insight:</h3>
<div class="lb-trans"><h3>深度洞察：</h3>
</div><p>Investors hoping for signs that Entrada’s medicine will be able to rival similar drugs that are further along were likely disappointed by the results released Thursday. Avidity Biosciences, which was scooped up by Novartis in a $12 billion deal that closed in February, reported last year a 25% increase in dystrophin production for its experimental “del-zota” therapy and made plans to seek approval.</p>
<div class="lb-trans"><p>希望看到 Entrada 的藥物能夠與更先進的類似藥物競爭的投資者，可能對週四發佈的結果感到失望。Avidity Biosciences 去年報告其實驗性 “del-zota” 療法的肌營養蛋白生產增加了 25%，並計劃尋求批准，該公司在 2 月份以 120 億美元的交易被諾華收購。</p>
</div><p>Entrada will now need to look to higher doses of its drug to compete, and the time needed to conduct the research “will augment first-to-market advantages for del-zota,” assuming Novartis succeeds in the regulatory process, William Blair analyst Myles Minter wrote in a note to clients.</p>
<div class="lb-trans"><p>Entrada 現在需要考慮更高劑量的藥物以進行競爭，而進行研究所需的時間 “將增強 del-zota 的市場先發優勢”，假設諾華在監管過程中成功，William Blair 分析師 Myles Minter 在給客户的報告中寫道。</p>
</div><p>Even so, Minter found the time-to-rise data for ENTR-601-44 “intriguing.”</p>
<div class="lb-trans"><p>即便如此，Minter 發現 ENTR-601-44 的起立時間數據 “引人注目”。</p>
</div><p>Duchenne muscular dystrophy is caused by mutations in a gene that stifle production of the vital dystrophin protein, causing progressive muscle weakening that can eventually affect breathing and weaken the heart. The disease, which affects about 41,000 people in the U.S. and Europe, usually arises in childhood and mostly affects males.</p>
<div class="lb-trans"><p>杜氏肌營養不良症是由基因突變引起的，這些突變抑制了重要的肌營養蛋白的生產，導致逐漸的肌肉無力，最終可能影響呼吸和削弱心臟。該疾病在美國和歐洲約有 41,000 人受影響，通常在兒童時期出現，主要影響男性。</p>
</div><p>Entrada’s drug, like del-zota, is designed to treat a subset of Duchenne patients with mutations involving “exon 44,” a specific part of a defunct gene. The therapy is designed to “skip” this section and help the body produce a shorter, still-functional form of dystrophin.</p>
<div class="lb-trans"><p>Entrada 的藥物與 del-zota 類似，旨在治療一部分涉及 “外顯子 44” 突變的杜氏患者，這是一個失效基因的特定部分。該療法旨在 “跳過” 這一部分，幫助身體產生一種較短但仍然有效的肌營養蛋白形式。</p>
</div><p>Development of the medicine has been bumpy. The Food and Drug Administration in 2022 halted the company’s plans to begin human trials in the U.S. — a hold that lasted until February 2025. Participants in the study released Thursday, known as ELEVATE-44-201, received the treatment at sites in the U.K. and European Union.</p>
<div class="lb-trans"><p>該藥物的開發過程並不順利。美國食品藥品監督管理局在 2022 年暫停了該公司在美國開始人體試驗的計劃——這一暫停持續到 2025 年 2 月。週四發佈的研究參與者在英國和歐盟的地點接受了治療。</p>
</div>

Entrada shares dive as Duchenne results disappoint

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由於杜氏肌營養不良症的結果不如預期，Entrada Therapeutics 的股價大幅下跌