下一代心臟肌球蛋白抑制劑的結果表明，在非梗阻性肥厚型心肌病中可能具有疾病修飾療法的潛力
HRS/BHB-1893 治療導致關鍵生物標誌物、結構重塑的快速和持續減少，以及症狀的顯著改善
安全性和耐受性特徵良好
數據在 2026 年心力衰竭年會的晚期突破臨牀研究報告中突出展示，該會議由歐洲心臟病學會心力衰竭協會主辦
, /PRNewswire/ -- 恆瑞醫藥（Hengrui）和 Braveheart Bio（Braveheart）今天宣佈了一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的第二階段研究結果，該研究評估了 HRS-1893（也稱為 BHB-1893），這是一種針對非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者的研究性下一代心臟肌球蛋白抑制劑（CMI）。HRS/BHB-1893 治療導致心臟壁應力和組織損傷的生物標誌物、舒張功能和心臟結構的超聲心動圖指標，以及患者報告的症狀和運動能力的改善，且耐受性特徵良好。
&#34;在梗阻性 HCM 中，很難將治療候選藥物的直接生物學效應與緩解梯度的機械後果分開，&#34;賓夕法尼亞大學醫院醫學副教授、Braveheart 臨牀顧問委員會成員 Anjali Owens 博士表示。&#34;在非梗阻性 HCM 中，由於沒有左心室流出道梯度（LVOT-G），這種混淆變量不存在。這裏觀察到的向正常的結構性逆重塑是一個引人注目的早期信號，表明 HRS/BHB-1893 可能在幫助管理這種疾病的同時，正在改變 nHCM 的基礎疾病。&#34;
&#34;非梗阻性 HCM 長期以來一直是心血管醫學中最具挑戰性的疾病之一，這是一種具有明確病理生理學和顯著患者負擔的疾病，但治療選擇有限，&#34;恆瑞醫藥心血管部執行董事兼負責人 Sheng Qi 博士表示。&#34;我們在沒有梯度可緩解的患者羣體中觀察到的生物標誌物、心臟結構和患者報告結果的廣泛改善，指向了一種可能直接作用於疾病的機制。我們期待推進這一項目，並繼續與 Braveheart 合作，為患者帶來有意義的治療選擇。&#34;
&#34;這些結果表明 HRS/BHB-1893 可能為 nHCM 患者提供有意義的治療，&#34;Braveheart Bio 首席執行官兼總裁 Travis Murdoch 博士表示。&#34;在這項安慰劑對照研究中，舒張功能、心臟結構、生物標誌物和臨牀終點的快速和顯著反應表明，我們可能以獨特和直接的方式影響基礎病理生理學。我們計劃在即將進行的全球註冊研究中大規模評估這種方法。&#34;
這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的第二階段研究（NCT06816251）招募了 84 名有症狀的 nHCM 成年人。研究的主要納入標準為左心室射血分數（LVEF）≥60%、紐約心臟協會（NYHA）II-III 級、最大壁厚≥15 mm（有 HCM 家族史者≥13 mm）、LVOT-G &lt;30 mmHg、NT-proBNP &gt;300 pg/mL 和 KCCQ-CSS ≥30 且≤85。
主要終點是患者多次口服給藥的安全性和耐受性，包括不良事件的發生率和嚴重程度，以及 LVEF &lt;50% 的發生率。關鍵次要終點包括生物標誌物（NT-proBNP，舒張壁應力的標誌物，以及心臟肌鈣蛋白 I，心肌損傷的標誌物）、患者報告的症狀和運動能力（KCCQ-CSS，峯值氧氣消耗量 [pVO2]）以及舒張功能、心臟結構和 LVEF 基線變化的超聲心動圖指標。
接受 HRS/BHB-1893 治療的患者報告症狀和運動能力有所改善。高劑量組在 KCCQ-CSS 中顯示出 +5.5 分的安慰劑調整改善。52% 的高劑量患者實現了≥20 分的改善，這是大到非常大的改善的閾值，而安慰劑組為 21%。在被調整至每日兩次 60 mg 的患者中，絕對 pVO2 變化為 +2.1 mL/kg/min，代表安慰劑調整增益為 +0.9 mL/kg/min。55% 的高劑量患者實現了基線≥1.5 mL/kg/min 的增加。
HRS/BHB-1893 還在重要的超聲心動圖領域產生了改善。早期心肌鬆弛速度改善，高劑量組的室間隔和側壁 e'值趨向正常範圍。左心房體積指數較基線下降了 7.1 mL/m²，而安慰劑組幾乎沒有變化，這與左心房壓力過載的正常化一致。高劑量組左心室質量指數減少了 17.4 g/m²，而安慰劑組增加了 3.2 g/m²，左心室壁厚減少了 3.3 mm，而安慰劑組為 0.1 mm，這與左心室的結構性逆重塑一致。
HRS/BHB-1893 治療導致臨牀相關心臟生物標誌物的快速和持續改善：NT-proBNP 幾何均值減少（68-69%）和心臟肌鈣蛋白 I 幾何均值減少（55-60%），與安慰劑相比，p 值均小於 0.0001。
HRS/BHB-1893 的耐受性總體良好。治療相關的不良事件（TEAEs）輕微或中等嚴重程度，沒有嚴重不良事件，也沒有導致 HRS/BHB-1893 暫時中斷或永久停用的不良事件。四名患者報告了嚴重不良事件，均被評估為與研究藥物無關，其中低劑量組有兩例（蜂窩組織炎、耳石症），高劑量組有一例（有房顫病史的患者出現房顫），安慰劑組有一例（房性心動過速）。四名患者（接受治療者的 7%）出現了 LVEF 的暫時下降（最低值在 46% 到 49% 之間），並需要減少劑量。所有四名患者在減少劑量後 LVEF 均恢復到 50% 以上。
該研究的結果在 2026 年心力衰竭年會上以晚期突破性臨牀研究報告的形式進行了重點展示，這是歐洲心臟病學會心力衰竭協會的年度大會。
關於肥厚型心肌病
肥厚型心肌病（HCM）是一種罕見疾病，在美國影響超過 70 萬人，仍然是一個顯著的未滿足醫療需求領域。HCM 可能導致心力衰竭、中風或突發性心臟死亡，包括年輕成年人和運動員，他們常常在未被發現的情況下生活。
在 HCM 中，過度活躍的肌球蛋白可能導致心臟過度收縮，導致心肌異常增厚，特別是在左心室，即心臟的主要泵血腔。這可能導致呼吸急促、胸痛、疲勞和暈厥等症狀，通常在身體活動時加重，顯著限制患者的運動、工作或日常活動能力。
根據最近發佈的估計，約一半的 HCM 患者為非阻塞性 HCM（nHCM），在這種情況下沒有阻塞，但肌肉增厚，限制了心臟的正常功能。在 nHCM 中，左心室流出道梯度（LVOT-G）的缺失意味着沒有機械目標可以緩解，這使得在這一人羣中藥物開發特別具有挑戰性，患者的藥物治療選擇有限。
關於 HRS-1893/BHB-1893
HRS-1893（也稱為 BHB-1893）是一種研究中的下一代口服小分子心臟肌球蛋白抑制劑，旨在快速起效，對左心室射血分數（LVEF）影響最小且易於使用。通過調節心臟收縮性，HRS-1893 旨在解決肥厚型心肌病（HCM）的潛在病理生理，同時維持心輸出量。
HRS-1893 經歷了廣泛的臨牀開發，包括在症狀性阻塞性 HCM（oHCM）和症狀性非阻塞性 HCM（nHCM）中的劑量範圍 II 期研究，多個臨牀藥理學研究，包括在澳大利亞的橋接研究，以及在中國進行的 oHCM 的正在進行的 III 期研究（NCT07021976）。Braveheart Bio 與恆瑞醫藥簽署了獨家全球許可協議，以在中國大陸、香港特別行政區、澳門特別行政區和台灣地區以外開發、生產和商業化 HRS-1893。
關於恆瑞醫藥
恆瑞醫藥是一家創新型全球製藥公司，致力於高質量藥物的研究、開發和商業化，以滿足未滿足的臨牀需求。其治療領域包括腫瘤學、代謝和心血管疾病、免疫和呼吸系統疾病以及神經科學。自 1970 年成立以來，恆瑞醫藥始終秉持以患者為中心的理念，致力於通過科學和技術的力量改善人類健康，征服疾病、改善健康和延長生命。
關於 Braveheart Bio
Braveheart Bio 是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於為肥厚型心肌病（HCM）和其他嚴重心血管疾病患者開發療法。其主要產品候選藥物 BHB-1893 是一種下一代口服小分子心臟肌球蛋白抑制劑（CMI），正在開發用於治療阻塞性 HCM（oHCM）和非阻塞性 HCM（nHCM）。Braveheart 的目標是通過提高起效速度、梯度反應深度、收縮安全性、可逆性並減少處方複雜性來改善這些患者的治療選擇。有關更多信息，請訪問 www.braveheart.bio。
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恆瑞醫藥

恆瑞醫藥與 Braveheart Bio 宣佈了 HRS/BHB-1893（心臟肌球蛋白抑制劑）在治療非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）方面的積極第二階段結果。研究顯示生物標誌物、心臟結構和患者報告症狀顯著改善，且安全性良好。該治療迅速降低了心臟壓力標誌物，並改善了運動能力。兩家公司旨在進一步推進這一有前景的療法，強調其在改變疾病進程和為 nHCM 患者提供有意義的治療選擇方面的潛力

恆瑞醫藥和 Braveheart Bio 宣佈 HRS/BHB-1893 在非梗阻性肥厚型心肌病中的二期試驗結果呈現積極效果