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<li>sNDA 提交是在與 FDA 就確認性試驗達成協議後進行的，這是加速審批路徑的要求</li>
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<li>確認性試驗旨在證明 mitapivat 在減少鐮狀細胞病患者輸血負擔方面的臨牀益處</li>
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馬薩諸塞州劍橋，2026 年 5 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Agios Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：AGIO），一家專注於為罕見疾病患者提供創新藥物的商業階段生物製藥公司，今天宣佈向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了其補充新藥申請（sNDA），申請在鐮狀細胞病中加速批准口服丙酮酸激酶（PK）激活劑 mitapivat。該提交是在與 FDA 就確認性臨牀試驗達成協議後進行的，該試驗是加速審批路徑下的要求。
確認性臨牀試驗旨在證明 mitapivat 在減少鐮狀細胞病患者輸血負擔方面的臨牀益處，主要終點是從第 4 周到第 52 周的無輸血期。該全球隨機雙盲安慰劑對照的 52 周試驗將招募約 159 名年齡在 12 歲或以上的鐮狀細胞病患者。確認性試驗的設計基於在 RISE UP 第三階段試驗中觀察到的 mitapivat 與安慰劑相比在減少輸血負擔方面的臨牀顯著改善，這些數據是系統性和前瞻性收集的。這些結果將在 2026 年 6 月 13 日於瑞典斯德哥爾摩舉行的第 31 屆歐洲血液學協會（EHA）大會的全體摘要會議上進行口頭報告。
“mitapivat sNDA 的提交代表了鐮狀細胞病社區的一個重要里程碑，該社區迫切需要能夠解決這種致殘且致命疾病的關鍵基礎方面的新治療方法，” Agios 首席醫學官兼研發負責人 Sarah Gheuens 醫生表示。“sNDA 得到了 RISE UP 臨牀項目的數據支持，證明 mitapivat 顯著改善了鐮狀細胞病患者的血紅蛋白濃度並減少了溶血，轉化為在疼痛危機和相關住院方面的臨牀顯著益處，以及對於那些實現血紅蛋白反應的患者的疲勞。這種強大的抗溶血特徵建立在支持其他兩種罕見溶血性貧血的監管批准的臨牀數據基礎上。我們相信 mitapivat 有望成為美國首個獲得批准的鐮狀細胞病 PK 激活劑，我們期待在審查過程中與 FDA 繼續保持溝通。”
mitapivat sNDA 基於全球隨機雙盲安慰劑對照的 RISE UP 第二階段和第三階段試驗的數據。Agios 預計將在 2026 年第三季度收到 sNDA 提交接受通知和預期審查時間表，此後 FDA 將進行 60 天的提交審查期。
關於美國加速審批
美國食品藥品監督管理局（FDA）的加速審批路徑加快了能夠滿足嚴重疾病醫療需求的藥物的可用性。確認性臨牀試驗是將加速審批轉為傳統審批所必需的，並且在 FDA 做出審批決定時，該試驗必須正在進行中。
關於鐮狀細胞病
鐮狀細胞病是一種罕見的遺傳性血液疾病，由於產生異常的血紅蛋白，導致紅細胞無法有效攜帶氧氣。結果，紅細胞變得僵硬並呈鐮刀狀，導致紅細胞膜變形和細胞的早期死亡。這些影響導致慢性溶血性貧血、血管阻塞以及一系列嚴重且危及生命的併發症，包括對肺、腎臟和心血管系統的長期損害。由於其身體負擔，鐮狀細胞病對患者及其家庭造成了深重的負擔，表現為增加的醫療需求和早期死亡。
關於鐮狀細胞病中的 mitapivat
Mitapivat 是一種口服丙酮酸激酶（PK）激活劑，旨在增強紅細胞產生能量的過程。這種方法有可能通過提高 ATP 水平以支持增加的能量需求，並降低一種稱為 2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）的分子水平，從而改善紅細胞健康。在鐮狀細胞病中，紅細胞的壓力增加導致 2,3-DPG 水平升高，這增加了紅細胞發展成異常 “鐮刀” 形狀的可能性，從而引發血管阻塞危機。
關於 RISE UP 第三階段試驗的頂線結果
全球 RISE UP 第三階段試驗（NCT05031780）正在評估 mitapivat 在年齡在 16 歲或以上的鐮狀細胞病患者中的療效和安全性，代表全球人羣。該試驗包括一個 52 周的雙盲隨機安慰劑對照期，其中 207 名參與者以 2:1 的比例隨機分配接受口服 mitapivat（100 mg）每日兩次（n=138）或匹配安慰劑（n=69）。完成後，參與者可以過渡到開放標籤擴展（OLE）期，所有人均接受 mitapivat。
為了全面評估鐮狀細胞病中溶血的客觀指標以及其他臨牀相關結果，RISE UP 的雙盲期包括兩個主要終點——血紅蛋白反應和鐮狀細胞疼痛危機的年發生率，以及五個關鍵次要終點，測量血紅蛋白濃度、間接膽紅素（溶血的生物標誌物）、患者報告的疲勞、鐮狀細胞疼痛危機的住院情況和網織紅細胞水平（紅細胞生成的生物標誌物）。
Mitapivat 在研究的主要終點——血紅蛋白反應方面，與安慰劑相比顯示出統計學上顯著的改善，血紅蛋白反應定義為從基線到第 24 周至第 52 週期間平均血紅蛋白濃度增加≥1.0 g/dL。儘管 mitapivat 在年度鐮狀細胞疼痛危機發生率上相較於安慰劑有所降低，但這一主要終點未達到統計學顯著性。
接受 mitapivat 治療的患者在達到血紅蛋白反應主要終點後，血紅蛋白濃度有臨牀意義的改善。這些患者還經歷了其他臨牀意義上的益處，包括疼痛危機和相關住院的減少，以及疲勞的改善。
安全性特徵與之前在鐮狀細胞病中的 mitapivat 試驗一致。在 52 周的雙盲期中，87.0%（n=120/138）的 mitapivat 組患者和 81.2%（n=56/69）的安慰劑組患者完成了試驗。除了兩名患者外（174/176），所有這些患者均選擇進入試驗的持續開放標籤（OLE）階段。
關於 Agios：通過連接推動罕見疾病的轉變™
在 Agios，我們的願景是重新定義罕見疾病治療的未來。通過連接，我們與社區建立可信的合作伙伴關係——合作開發和提供具有轉變生命潛力的創新藥物。我們在血液學領域的基礎上，將生物學專業知識與現實世界的見解相結合，以推進一系列反映我們服務對象優先事項的罕見疾病藥物的不斷增長的管線。Agios 是一家總部位於馬薩諸塞州劍橋的商業階段生物製藥公司。欲瞭解更多信息，請訪問 www.agios.com，並在 LinkedIn 和 X 上關注我們。
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關於前瞻性聲明的警示説明
本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法案》意義上的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括關於 mitapivat 潛在益處的內容；Agios 對 FDA 審查其 mitapivat 補充新藥申請（sNDA）的預期；以及 Agios 戰略計劃和重點的潛在益處。“預期”、“期待”、“目標”、“希望”、“里程碑”、“計劃”、“潛在”、“可能”、“戰略”、“將”、“願景” 等類似表達旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。這些陳述受到許多重要因素、風險和不確定性的影響，可能導致實際事件或結果與 Agios 當前的預期和信念存在重大差異。例如，無法保證 Agios 正在開發的任何產品候選者能夠成功開始或完成必要的臨牀前和臨牀開發階段，或者 Agios 的任何產品候選者的開發能夠成功繼續。也無法保證 Agios 業務中的任何積極進展會導致股價上漲。管理層的預期，因此，本新聞稿中的任何前瞻性陳述也可能受到與其他一些重要因素相關的風險和不確定性的影響，包括但不限於：與疫情或其他公共衞生緊急情況對 Agios 的業務、運營、戰略、目標和預期里程碑的影響相關的風險和不確定性，包括其正在進行和計劃的研究活動、進行和計劃的臨牀試驗的能力、當前或未來藥物候選者的臨牀供應、當前或未來批准產品的商業供應，以及當前或未來批准產品的推出、營銷和銷售；Agios 的臨牀試驗和臨牀前研究結果，包括對現有數據和來自正在進行和未來研究的新數據的後續分析；美國 FDA、EMA 或其他監管機構、臨牀試驗地點的研究審查委員會和出版審查機構所做決定的內容和時間；Agios 獲得和維持必要的監管批准以及在其計劃的臨牀試驗中招募患者的能力；未計劃的現金需求和支出；競爭因素；Agios 獲得、維持和執行其正在開發的任何產品候選者的專利和其他知識產權保護的能力；Agios 建立和維持關鍵合作關係的能力；與其腫瘤業務銷售相關的任何特許權使用費支付或與其 AG-236 的許可相關的任何里程碑或特許權使用費支付的不確定性，以及任何此類支付的時間不確定性；Agios 現金及現金等價物使用結果和有效性的的不確定性；以及一般經濟和市場狀況。這些風險及其他風險在 Agios 向證券交易委員會提交的公開文件中的 “風險因素” 標題下有更詳細的描述。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅在此日期有效，Agios 明確聲明不承擔更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，法律要求的情況除外。
聯繫方式：
投資者聯繫
Morgan Sanford，副總裁，投資者關係
Agios Pharmaceuticals
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媒體聯繫
Eamonn Nolan，高級總監，企業傳播
Agios Pharmaceuticals
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Agios制藥

Agios 製藥已向 FDA 提交了一份補充新藥申請（sNDA），申請加速批准米塔匹伐用於治療鐮狀細胞病。這是在與 FDA 達成一致後進行的，旨在通過確認性試驗展示該藥物在減少輸血負擔方面的臨牀益處。該試驗將招募約 159 名患者，並基於 RISE UP III 期試驗的積極結果。Agios 預計將在 2026 年第三季度收到 sNDA 申請接受通知，這標誌着鐮狀細胞病治療的重要里程碑

Agios 向 FDA 提交了 sNDA，申請米他匹韋用於鐮狀細胞病的美國加速批准 | AGIO 股票新聞