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<li>來自三組劑量（n=7）參與者的初步數據表明，截至 2026 年 4 月 20 日的數據截止日期，71% 的參與者在接受 ECUR-506 治療後未經歷高氨血癥危機（HACs）。
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<li>HACs 被定義為血漿氨水平超過 100µmol/L 並伴有神經狀態變化。</li>
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<li>這些組的數據還表明，ECUR-506 給藥後 HACs 的年化發生率減少了約 52%。
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<li>HACs 是鳥氨酸轉氨酶（OTC）缺乏症最具臨牀意義的神經代謝表現。減少或預防這些危機是關鍵治療目標，是患者獲益的臨牀重要指標，也是這一高度脆弱人羣的重要療效終點。</li>
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<li>_截至目前，ECUR-506 在所有劑量組中普遍耐受良好，沒有意外的安全事件。</li>
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費城 --（商業資訊）-- iECURE 公司 是一家臨牀階段的基因組編輯公司，開發針對嚴重遺傳性神經代謝疾病的變異無關的體內靶向基因插入療法，今天宣佈在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上展示的數據，來自正在進行的 OTC-HOPE 臨牀試驗，評估 ECUR-506 在鳥氨酸轉氨酶（OTC）缺乏症中的應用，顯示出代謝穩定性改善，截至 2026 年 4 月 20 日，71% 的參與者在治療後未經歷高氨血癥危機（HACs），且 HACs 的年化發生率在三組劑量中減少了 52%。
“HACs，特別是與神經症狀相關的 HACs，是新生兒起病的 OTC 缺乏症患兒發病率和死亡率的主要驅動因素，” 紐約西奈山醫學院遺傳學與基因組科學及兒科助理教授 Margo Sheck Breilyn 博士表示。“減少這些事件的發生頻率可以對臨牀結果和長期神經發育產生重要影響。迄今為止在 OTC-HOPE 臨牀試驗中觀察到的減少是令人鼓舞的，支持繼續評估這種方法。”
OTC 缺乏症是一種罕見且嚴重的遺傳性疾病，由於一種負責從血液中去除氨的酶缺陷所致。HACs 是該疾病最具臨牀意義的表現，是由有毒氨積聚引起的急性醫療緊急情況，定義為血漿氨水平超過 100µmol/L 並伴有神經狀態變化。它們通常需要住院或重症監護，並可能導致不可逆的腦損傷和潛在的致命併發症。新生兒起病的 OTC 缺乏症的治療目標包括改善生存率、支持生長和神經發育，以及管理和預防 HACs。目前的標準護理包括使用氨清除藥物和嚴格低蛋白飲食，但這些方法並未解決疾病的根本原因或完全預防複發性突破性 HACs。
_“_管理新生兒起病的 OTC 缺乏症患兒的家庭面臨着遵循當前標準護理方法的巨大負擔，” iECURE 首席醫學官 Gabriel Cohn 博士表示。“儘管進行了這種密集管理，受影響的嬰兒仍然面臨複發性高氨血癥危機的高風險，這突顯了需要新的治療方法來減少這些事件，併為家庭提供不同未來的希望。”
OTC-HOPE 試驗初步臨牀結果分析在 ASGCT 上發佈
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<li>初步分析包括 7 名參與者，組成包括完整的低劑量組（1.3 x 1013 GC/kg）（n=3）和中劑量組（2.4 x 1013 GC/kg）（n=3），以及高劑量組（4.0 x 1013 GC/kg）中的第一名參與者</li>
<li>在所有劑量組中，單次給藥 ECUR-506 後觀察到 HAC 發生率降低
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<li>71%（5/7）的參與者在治療後未經歷 HAC，接受 ECUR-506 後經歷 HAC 的參與者數量減少了 60%</li>
<li>ECUR-506 治療與年化 HAC 發生率約 52% 的降低相關（從～3.12 降至～1.49 每年事件）</li>
<li>治療後觀察反映了 ECUR-506 與不同程度的標準護理管理的結合</li>
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<li>ECUR-506 在所有劑量組中普遍耐受良好，沒有觀察到意外的安全事件，安全性特徵與該方法的預期一致
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<li>未觀察到輸注相關反應或血栓性微血管病（TMA），也未施用預防性免疫抑制</li>
<li>7 名參與者中有 5 名出現無症狀的轉氨酶升高（2-3 級），通過反應性免疫抑制有效管理，且在減量後未復發</li>
<li>發生了一例因缺氧性呼吸衰竭導致的死亡；評估為與 ECUR-506 無關，歸因於基礎疾病併發症</li>
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<li>這些發現提供了早期概念驗證，並支持在這一高度脆弱的新生兒人羣中具有鼓舞人心且可管理的安全性特徵</li>
<li>這些數據仍為初步數據，基於初始給藥的參與者，後續將繼續跟進以進一步表徵耐久性和臨牀結果</li>
</ul>
“減少危及生命的高氨血癥危機並改善新生兒起病的 OTC 缺乏症患兒的結果對患者和家庭來説意義重大，” iECURE 首席執行官 Joseph Truitt 表示。“來自最嚴重 OTC 缺乏症表現的嬰兒的初步數據表明，ECUR-506 與臨牀嚴重 HAC 的減少相關。這是令人鼓舞的進展，為這一高度脆弱的患者羣體提供了早期臨牀活動的證據。我們與監管機構保持密切聯繫，並計劃完成最高劑量組的治療，同時為我們的關鍵組選擇劑量。”
在 ASGCT 上展示的完整數據可在 iECURE 網站的 Events &amp; Presentations 部分找到。來自已完成低劑量隊列的額外療效數據和分析將於 2026 年 5 月 17-20 日在遺傳代謝疾病學會 (SIMD) 2026 年年會上發佈。
關於 OTC 缺乏症
鳥氨酸轉氨酶 (OTC) 缺乏症是一種罕見且嚴重的遺傳性疾病，由於肝臟中負責清除血液中氨的酶缺陷引起。因此，氨作為身體分解蛋白質時產生的廢物，積聚在血液中（高氨血癥），對大腦具有毒性。
該疾病的特徵是反覆且往往不可預測的高氨血癥危機 (HACs)，可能導致住院、不可逆的神經損傷和死亡。新生兒型 OTC 缺乏症的嬰兒通常在出生後不久出現症狀，如嗜睡、餵養不良和嘔吐，如果不及時治療，可能迅速進展為癲癇、昏迷和危及生命的併發症。
目前的管理包括嚴格的蛋白質限制飲食和氨清除藥物，這些藥物必須每天多次服用，並且通常需要患者終生服用。雖然這些方法可能有助於管理氨水平，但並不能消除代謝危機的風險或持續的疾病負擔，患者仍然容易出現急性失代償和長期併發症。
關於 OTC-HOPE 研究
OTC-HOPE 研究是一項首次在人類中進行的臨牀試驗，評估 ECUR-506 在基因確認的新生兒型 OTC 缺乏症男性嬰兒中的應用。該試驗正在招募符合條件的男性嬰兒，年齡不超過七個月，診斷為嚴重的新生兒型 OTC 缺乏症，並符合研究入組標準。主要目標是評估 ECUR-506 靜脈單次給藥的安全性、耐受性和療效。該研究還將評估 ECUR-506 給藥的藥代動力學以及 ECUR-506 對臨牀結果指標、疾病特異性生物標誌物、發育里程碑和生活質量的潛在影響。主要研究包括篩查、穩定、給藥資格、研究藥物給藥和六個月的隨訪，之後參與者將轉入為期 14.5 年的長期隨訪研究 (ECUR-LTFU)。有關更多信息，請訪問 https://OTC-HOPE.com.
關於 ECUR-506
ECUR-506 是一種研究中的 in vivo 靶向基因插入療法，旨在通過將功能性 OTC 基因的拷貝插入肝細胞中已知的 PCSK9 基因位點來恢復 OTC 酶活性。該療法使用兩種腺病毒相關病毒 (AAV) 載體，採用相同的外殼，每種載體攜帶不同的有效載荷。一種載體包含一種 ARCUS® 核酸酶，旨在在 PCSK9 位點內創建插入位點，而第二種載體則傳遞功能性 OTC 基因以進行靶向插入。iECURE 已從 Precision BioSciences (Nasdaq: DTIL) 獲得 ARCUS® 核酸酶的許可。1
關於 iECURE
iECURE 是一家臨牀階段的基因組編輯公司，專注於開發利用變異無關的 in vivo 靶向基因插入療法，以解決具有重大未滿足需求的嚴重遺傳疾病。該公司的方法旨在通過將功能性拷貝插入患者的基因組來恢復缺失或功能失常基因的功能，從而實現持久的基因表達和長期治療益處的潛力。iECURE 正在推進一系列針對遺傳性神經代謝疾病的研究療法，這是一組罕見的遺傳疾病，可能導致嚴重的代謝和神經併發症，包括鳥氨酸轉氨酶 (OTC) 缺乏症、瓜氨酸血癥 1 型 (CTLN1) 和苯丙酮尿症 (PKU)。有關更多信息，請訪問 https://iecure.com 並在 LinkedIn 上關注。
關於 Precision BioSciences 和 ARCUS®
Precision BioSciences, Inc. 是一家臨牀階段的基因編輯公司，致力於改善生命 (Nasdaq: DTIL)，其新穎且專有的 ARCUS® 基因編輯平台在切割方式、體積更小和結構更簡單方面與其他技術有所不同。關鍵能力和差異化特徵可能使 ARCUS 核酸酶能夠推動更明確的治療結果。使用 ARCUS，Precision 的管線由旨在為廣泛的遺傳和傳染病提供持久治癒的 in vivo 基因編輯候選藥物組成，例如慢性乙型肝炎，目前尚無足夠的治療方法。有關 Precision BioSciences 的更多信息，請訪問 www.precisionbiosciences.com。
[1] iECURE 已從 Precision BioSciences 獲得 ARCUS® 核酸酶的許可，用於包括 OTC、CTLN1 和 PKU 在內的四個基因插入項目。
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投資者：
David Garrett
dgarrett@iecure.com
媒體：
Janine Bogris
janine.bogris@inizioevoke.com
來源：iECURE, Inc.

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iECURE, Inc. 在 ASGCT 年會上展示了關於其正在進行的 OTC-HOPE 試驗的初步臨牀數據，該試驗針對 ECUR-506 治療鳥氨酸轉氨酶 (OTC) 缺乏症。數據顯示，71% 的參與者在治療後沒有經歷高氨血癥危機 (HACs)，HACs 的年化發生率減少了 52%。ECUR-506 耐受性良好，沒有出現意外的安全事件。這些發現表明，針對這種嚴重遺傳疾病的嬰兒，臨牀結果可能會有所改善，強調了新治療方法的必要性

iECURE Presents Preliminary Clinical Data from Ongoing Clinical Trial of ECUR-506 in Ornithine Transcarbamylase Deficiency at the ASGCT Annual Meeting | DTIL Stock News

iECURE 在 ASGCT 年度會議上展示了 ECUR-506 用於鳥氨酸氨甲酰轉移酶缺乏症的正在進行的臨牀試驗的初步臨牀數據 | DTIL 股票新聞