<p><strong>REGENXBIO Inc.</strong> (NASDAQ: RGNX) 在週四發佈了來自關鍵的 1/2/3 期 AFFINITY DUCHENNE 試驗的頂線和中期功能數據，該試驗評估了其研究性基因療法 RGX-202 用於杜氏肌營養不良症。</p>
<p>該公司表示，該研究以高統計學顯著性達到了其主要終點，93% 的參與者在第 12 周達到了至少 10% 的微肌營養蛋白表達。</p>
<p>REGENXBIO 還報告了微肌營養蛋白表達與 功能改善 之間的統計學顯著相關性。</p>
<p><strong>• Regenxbio 股票正在測試關鍵支撐位。為什麼 RGNX 股價處於支撐位？</strong></p>
<h2><strong>功能改善支持療法潛力</strong></h2>
<p>該研究的關鍵部分評估了 31 名年齡在一年及以上的步行男孩，他們接受了 RGX-202 的治療，劑量為 2×1014 GC/kg。</p>
<p>根據公司數據，參與者的平均微肌營養蛋白表達達到了 71.1%，而 8 歲以上男孩的平均表達為 41.6%。</p>
<p>此外，80% 的參與者達到了超過 40% 的 微肌營養蛋白表達。</p>
<p>來自 9 名年齡約為 5 至 12 歲的參與者的中期一年功能數據表明，在北星步態評估（功能運動能力）評分和定時功能測試中，包括站立時間、走跑表現和爬樓梯評估均有改善。</p>
<p><strong>另請閲讀：</strong>
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<h2><strong>安全性概況仍然良好</strong></h2>
<p>REGENXBIO 表示，RGX-202 通常耐受良好，並在最新數據截止時保持了良好的安全性概況。</p>
<p>該公司報告了兩起嚴重不良事件，均在幾周內得到解決且沒有長期影響。一名參與者經歷了亞急性心肌炎，而另一名參與者則出現了無症狀的肝損傷。</p>
<p>投資者可能對這兩起嚴重不良事件做出了反應，並且該藥物在年輕患者中顯示出更好的療效。</p>
<h2><strong>FDA 討論與商業計劃</strong></h2>
<p>REGENXBIO 表示，與 FDA 的近期討論表明，該機構將根據微肌營養蛋白表達與臨牀結果的相關性評估 RGX-202 的微肌營養蛋白表達作為替代終點。</p>
<p>該公司計劃追求 RGX-202 的加速批准，併為 2027 年的潛在商業發佈做準備。</p>
<p>這家基因治療公司已在 RGX-202 的確認試驗中招募了超過 20 名額外參與者（n=30），並預計將在年中完成對所有 60 名患者的給藥，涵蓋關鍵和確認試驗。</p>
<p>REGENXBIO 預計截至 2026 年 3 月 31 日，其現金、現金等價物和可交易證券的餘額為 1.505 億美元，以支持其 運營到 2027 年初。</p>
<p><strong>RGNX 價格動態：</strong> 根據 Benzinga Pro 的數據，週四發佈時，Regenxbio 股價下跌了 36.06%，報 6.42 美元。</p>
<p>在過去一個月中，RGNX 下跌了約 30.97%，而標準普爾 500 指數上漲了 8.6%，年初至今下跌約 55%，相比之下該指數上漲了 9%。</p>
<p><em>照片來源於 Shutterstock</em></p>
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RGNX

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

標普生物技術 ETF - SPDR

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

生物科技 ETF - VanEck Vectors

IBBQ

醫藥突破 ETF - ALPS

標普生物技術 3 倍做多 - Direxion

2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

<p>REGENXBIO Inc. 宣佈其 RGX-202 的 1/2/3 期 AFFINITY DUCHENNE 試驗取得積極結果，達成主要終點，93% 的參與者顯示出至少 10% 的微肌營養不良蛋白表達。該療法表現出良好的安全性，報告了兩起嚴重不良事件。公司計劃尋求加速 FDA 批准，並目標在 2027 年進行商業推出。然而，REGENXBIO 的股票大幅下跌，下降了 36.06%，至 6.42 美元，儘管整體市場有所上漲</p>

<p><strong>REGENXBIO Inc.</strong> (NASDAQ: RGNX) on Thursday released topline and interim functional data from the pivotal Phase 1/2/3 AFFINITY DUCHENNE trial evaluating RGX-202, its investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>REGENXBIO Inc.</strong> (NASDAQ: RGNX) 在週四發佈了來自關鍵的 1/2/3 期 AFFINITY DUCHENNE 試驗的頂線和中期功能數據，該試驗評估了其研究性基因療法 RGX-202 用於杜氏肌營養不良症。</p>
</div><p>The company said the study met its primary endpoint with high statistical significance, as 93% of participants achieved at least 10% microdystrophin expression at week 12.</p>
<div class="lb-trans"><p>該公司表示，該研究以高統計學顯著性達到了其主要終點，93% 的參與者在第 12 周達到了至少 10% 的微肌營養蛋白表達。</p>
</div><p>REGENXBIO also reported a statistically significant correlation between microdystrophin expression and functional improvement.</p>
<div class="lb-trans"><p>REGENXBIO 還報告了微肌營養蛋白表達與 功能改善 之間的統計學顯著相關性。</p>
</div><p><strong>• Regenxbio stock is testing key support levels. Why are RGNX shares at support?</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>• Regenxbio 股票正在測試關鍵支撐位。為什麼 RGNX 股價處於支撐位？</strong></p>
</div><h2><strong>Functional Improvement Supports Therapy Potential</strong></h2>
<div class="lb-trans"><h2><strong>功能改善支持療法潛力</strong></h2>
</div><p>The pivotal portion of the study evaluated 31 ambulatory boys aged one year and older treated with RGX-202 at 2×1014 GC/kg.</p>
<div class="lb-trans"><p>該研究的關鍵部分評估了 31 名年齡在一年及以上的步行男孩，他們接受了 RGX-202 的治療，劑量為 2×1014 GC/kg。</p>
</div><p>According to the company, average microdystrophin expression reached 71.1% across participants and 41.6% among boys older than eight years.</p>
<div class="lb-trans"><p>根據公司數據，參與者的平均微肌營養蛋白表達達到了 71.1%，而 8 歲以上男孩的平均表達為 41.6%。</p>
</div><p>In addition, 80% of participants achieved greater than 40% microdystrophin expression.</p>
<div class="lb-trans"><p>此外，80% 的參與者達到了超過 40% 的 微肌營養蛋白表達。</p>
</div><p>Interim one-year functional data from nine participants aged about five to 12 years showed improvements across North Star Ambulatory Assessment (functional motor abilities) scores and timed function tests, including time to stand, walk-run performance, and stair climbing assessments.</p>
<div class="lb-trans"><p>來自 9 名年齡約為 5 至 12 歲的參與者的中期一年功能數據表明，在北星步態評估（功能運動能力）評分和定時功能測試中，包括站立時間、走跑表現和爬樓梯評估均有改善。</p>
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</div><h2><strong>Safety Profile Remains Favorable</strong></h2>
<div class="lb-trans"><h2><strong>安全性概況仍然良好</strong></h2>
</div><p>REGENXBIO said RGX-202 was generally well tolerated and maintained a favorable safety profile as of the latest data cutoff.</p>
<div class="lb-trans"><p>REGENXBIO 表示，RGX-202 通常耐受良好，並在最新數據截止時保持了良好的安全性概況。</p>
</div><p>The company reported two serious adverse events that resolved within weeks without long-term effects. One participant experienced subacute myocarditis, while another developed asymptomatic liver injury.</p>
<div class="lb-trans"><p>該公司報告了兩起嚴重不良事件，均在幾周內得到解決且沒有長期影響。一名參與者經歷了亞急性心肌炎，而另一名參與者則出現了無症狀的肝損傷。</p>
</div><p>Probably, investors are reacting to two serious adverse events and the fact that the drug showed better efficacy in younger patients.</p>
<div class="lb-trans"><p>投資者可能對這兩起嚴重不良事件做出了反應，並且該藥物在年輕患者中顯示出更好的療效。</p>
</div><h2><strong>FDA Discussions and Commercial Plans</strong></h2>
<div class="lb-trans"><h2><strong>FDA 討論與商業計劃</strong></h2>
</div><p>REGENXBIO said recent discussions with the FDA indicated the agency would evaluate RGX-202 microdystrophin expression as a surrogate endpoint based on its correlation with clinical outcomes.</p>
<div class="lb-trans"><p>REGENXBIO 表示，與 FDA 的近期討論表明，該機構將根據微肌營養蛋白表達與臨牀結果的相關性評估 RGX-202 的微肌營養蛋白表達作為替代終點。</p>
</div><p>The company plans to pursue accelerated approval for RGX-202 and is preparing for a potential commercial launch in 2027.</p>
<div class="lb-trans"><p>該公司計劃追求 RGX-202 的加速批准，併為 2027 年的潛在商業發佈做準備。</p>
</div><p>The gene therapy company has enrolled over 20 additional participants in the confirmatory trial of RGX-202 (n=30), and the company expects to complete dosing in all 60 patients across the pivotal and confirmatory trials by mid-year.</p>
<div class="lb-trans"><p>這家基因治療公司已在 RGX-202 的確認試驗中招募了超過 20 名額外參與者（n=30），並預計將在年中完成對所有 60 名患者的給藥，涵蓋關鍵和確認試驗。</p>
</div><p>REGENXBIO expects its balance in cash, cash equivalents, and marketable securities of $150.5 million as of March 31, 2026, to fund its operations into early 2027.</p>
<div class="lb-trans"><p>REGENXBIO 預計截至 2026 年 3 月 31 日，其現金、現金等價物和可交易證券的餘額為 1.505 億美元，以支持其 運營到 2027 年初。</p>
</div><p><strong>RGNX Price Action:</strong> Regenxbio shares were down 36.06% at $6.42 at the time of publication on Thursday, according to Benzinga Pro.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>RGNX 價格動態：</strong> 根據 Benzinga Pro 的數據，週四發佈時，Regenxbio 股價下跌了 36.06%，報 6.42 美元。</p>
</div><p>Over the past month, RGNX has declined about 30.97% versus a 8.6% rise in the S&amp;P 500 and is down roughly 55% year-to-date compared to the index’s 9% gain.</p>
<div class="lb-trans"><p>在過去一個月中，RGNX 下跌了約 30.97%，而標準普爾 500 指數上漲了 8.6%，年初至今下跌約 55%，相比之下該指數上漲了 9%。</p>
</div><p><em>Photo via Shutterstock</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>照片來源於 Shutterstock</em></p>
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</div>

Regenxbio 推進杜氏肌營養不良基因療法以加速獲得批准