<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2026/05/CTA-20-05-2026-shutterstock_2518831137-427x241.jpg?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2026/05/CTA-20-05-2026-shutterstock_2518831137-427x241.jpg"/></p>
<p>該研究未達到第二個共同主要終點，放射學全球變化印象評分沒有改善。來源：PeopleImages / Shutterstock.com。</p>
<p>BioMarin Pharmaceutical 報告稱，其關鍵的 III 期 ENERGY 3 試驗評估了 BMN 401 在 1 至 12 歲患有外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 (ENPP1) 缺乏症的兒童中的應用，達成了一個共同主要終點。</p>
<p>這種罕見、嚴重且進展性的遺傳疾病導致血漿無機焦磷酸鹽 (PPi) 水平降低，造成血管、軟組織和骨骼的逐漸損害。</p>
<p>該隨機對照開放標籤多中心試驗（2:1）達成了終點，顯示 BMN 401 治療在第 52 周時與常規治療對照組相比，血漿 PPi 水平顯著增加。</p>
<p>然而，該研究未能達到第二個共同主要終點，因為在兒童佝僂病的臨牀影響評估中，放射學全球變化印象 (RGI-C) 評分沒有相關改善。</p>
<p>公司報告在次要終點上沒有積極趨勢，包括佝僂病嚴重程度評分 (RSS) 和生長 Z 評分（反映身高/體長和體重）。</p>
<p>BMN 401 被發現通常耐受良好，未發現新的安全信號。</p>
<p>BioMarin Pharmaceutical 執行副總裁兼首席研發官 Greg Friberg 表示：“我們對 BMN 401 觀察到的血漿 PPi 顯著增加未能轉化為 ENPP1 缺乏症兒童的有意義臨牀改善感到失望。我們正在積極評估這些數據，以確定適當的後續步驟。”</p>
<p>“ENPP1 缺乏症是一種毀滅性的疾病，特別是對於嬰兒，死亡率仍然很高，迫切需要新的治療選擇。我們對參與該試驗的兒童、家庭、研究人員和研究團隊深表感謝。”</p>
<p>BMN 401 之前被稱為 INZ-701，是一種開發用於治療 ENPP1 缺乏症的皮下酶替代療法候選藥物。</p>
<p>該試驗旨在評估兒童羣體的療效和安全性。</p>
<p>截至 2025 年 1 月，共有 27 名兒童參與了 ENERGY 3 研究。</p>
<p>在 2025 年 4 月，BioMarin Pharmaceutical 報告稱，Palynziq（pegvaliase-pqpz）的多中心 III 期 PEGASUS 試驗達成了其主要療效終點，展示了與僅飲食相比，青少年苯丙酮尿症 (PKU) 患者的血液苯丙氨酸 (Phe) 水平降低。</p>

拜瑪林制藥

基因改革 ETF - ARK

標普生物技術 ETF - SPDR

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

標普生物技術 3 倍做多 - Direxion

醫藥突破 ETF - ALPS

生物科技 ETF - VanEck Vectors

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

IBBQ

<p>拜瑪林製藥的 III 期 ENERGY 3 試驗評估了 BMN 401 對 ENPP1 缺乏症兒童的療效，達成了一個共同主要終點，顯示出血漿 PPi 水平顯著增加。然而，未能達到第二個共同主要終點，放射學全球變化印象評分沒有改善。該治療耐受性良好，但在次要終點上未觀察到積極趨勢。拜瑪林正在評估結果以決定未來的步驟</p>

<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2026/05/CTA-20-05-2026-shutterstock_2518831137-427x241.jpg" alt="" original-src="https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2026/05/CTA-20-05-2026-shutterstock_2518831137-427x241.jpg"/></p>
<p>The study did not meet the second co-primary endpoint, showing no improvement in Radiographic Global Impression of Change scores. Credit: PeopleImages / Shutterstock.com.</p>
<div class="lb-trans"><p>該研究未達到第二個共同主要終點，放射學全球變化印象評分沒有改善。來源：PeopleImages / Shutterstock.com。</p>
</div><p>BioMarin Pharmaceutical has reported that its pivotal Phase III ENERGY 3 trial assessing BMN 401 in children aged one to 12 years with ectonucleotide pyrophosphatase/phosphodiesterase 1 (ENPP1) deficiency met one co-primary endpoint.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin Pharmaceutical 報告稱，其關鍵的 III 期 ENERGY 3 試驗評估了 BMN 401 在 1 至 12 歲患有外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 (ENPP1) 缺乏症的兒童中的應用，達成了一個共同主要終點。</p>
</div><p>This rare, serious and progressive genetic condition leads to reduced plasma inorganic pyrophosphate (PPi) levels, causing progressive damage to the blood vessels, soft tissues and bones.</p>
<div class="lb-trans"><p>這種罕見、嚴重且進展性的遺傳疾病導致血漿無機焦磷酸鹽 (PPi) 水平降低，造成血管、軟組織和骨骼的逐漸損害。</p>
</div><p>The controlled open-label, randomised (2:1), multi-centre trial met the endpoint showing BMN 401 treatment led to statistically significant increases in plasma PPi levels through week 52 against the conventional therapy control group.</p>
<div class="lb-trans"><p>該隨機對照開放標籤多中心試驗（2:1）達成了終點，顯示 BMN 401 治療在第 52 周時與常規治療對照組相比，血漿 PPi 水平顯著增加。</p>
</div><p>However, the study failed to meet the second co-primary endpoint, as there was no related improvement in Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) scores, an assessment of clinical impact in paediatric rickets.</p>
<div class="lb-trans"><p>然而，該研究未能達到第二個共同主要終點，因為在兒童佝僂病的臨牀影響評估中，放射學全球變化印象 (RGI-C) 評分沒有相關改善。</p>
</div><p>The company reported no positive trends across secondary endpoints, including Rickets Severity Score (RSS) and growth Z-score (reflecting height/body length and weight).</p>
<div class="lb-trans"><p>公司報告在次要終點上沒有積極趨勢，包括佝僂病嚴重程度評分 (RSS) 和生長 Z 評分（反映身高/體長和體重）。</p>
</div><p>BMN 401 was found to be generally well-tolerated, and no new safety signals were identified.</p>
<div class="lb-trans"><p>BMN 401 被發現通常耐受良好，未發現新的安全信號。</p>
</div><p>BioMarin Pharmaceutical executive vice-president and chief research and development officer Greg Friberg said: “We are disappointed that the significant increases in plasma PPi observed with BMN 401 did not translate into meaningful clinical improvements for children with ENPP1 deficiency. We are actively evaluating these data to determine the appropriate next steps.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin Pharmaceutical 執行副總裁兼首席研發官 Greg Friberg 表示：“我們對 BMN 401 觀察到的血漿 PPi 顯著增加未能轉化為 ENPP1 缺乏症兒童的有意義臨牀改善感到失望。我們正在積極評估這些數據，以確定適當的後續步驟。”</p>
</div><p>“ENPP1 deficiency is a devastating disease, particularly for infants, where mortality rates remain high and new treatment options are urgently needed. We are deeply grateful to the children, families, investigators and study teams who are participating in this trial.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“ENPP1 缺乏症是一種毀滅性的疾病，特別是對於嬰兒，死亡率仍然很高，迫切需要新的治療選擇。我們對參與該試驗的兒童、家庭、研究人員和研究團隊深表感謝。”</p>
</div><p>Previously known as INZ-701, BMN 401 is a subcutaneous enzyme replacement therapy candidate developed to treat ENPP1 deficiency.</p>
<div class="lb-trans"><p>BMN 401 之前被稱為 INZ-701，是一種開發用於治療 ENPP1 缺乏症的皮下酶替代療法候選藥物。</p>
</div><p>The trial aimed to evaluate both efficacy and safety in the paediatric cohort.</p>
<div class="lb-trans"><p>該試驗旨在評估兒童羣體的療效和安全性。</p>
</div><p>A total of 27 children were enrolled in the ENERGY 3 study as of January 2025.</p>
<div class="lb-trans"><p>截至 2025 年 1 月，共有 27 名兒童參與了 ENERGY 3 研究。</p>
</div><p>In April 2025, BioMarin Pharmaceutical reported that the multi-centre Phase III PEGASUS trial of Palynziq (pegvaliase-pqpz) met its primary efficacy endpoint, showcasing a reduction in blood phenylalanine (Phe) levels in adolescents with phenylketonuria (PKU) against only diet.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 2025 年 4 月，BioMarin Pharmaceutical 報告稱，Palynziq（pegvaliase-pqpz）的多中心 III 期 PEGASUS 試驗達成了其主要療效終點，展示了與僅飲食相比，青少年苯丙酮尿症 (PKU) 患者的血液苯丙氨酸 (Phe) 水平降低。</p>
</div>

BioMarin’s ENERGY 3 trial of BMN 401 meets one co-primary endpoint

WorldPharmaceuticals

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

拜瑪林製藥的 BMN 401 的 ENERGY 3 試驗達到了一個共同主要終點