<p>BioMarin 製藥通過收購獲得的一種實驗性罕見疾病藥物在三期臨牀試驗中未能實現兩個主要目標之一，這讓華爾街分析師對該療法的批准前景產生了懷疑。</p>
<p>一方面，該療法 BMN 401 顯著提高了在該罕見病患者中缺乏的關鍵分子的水平，即 ENPP1 缺乏症的研究參與者。但這些變化並未轉化為對其骨骼健康評估的益處，這是第二個共同主要研究目標。此外，BioMarin 週一表示，在次要終點上 “沒有觀察到積極趨勢”。</p>
<p>BioMarin 的首席研發官 Greg Friberg 在公司的聲明中表示，BioMarin 正在 “積極評估” 數據，以確定 “適當的下一步”。詳細結果將在未來的醫學會議上公佈。</p>
<p>這一結果對 BioMarin 尋找新收入來源的計劃是一個挫折。儘管該公司通過罕見疾病藥物建立了數十億美元的業務，但近年來在首席執行官 Alexander Hardy 的領導下，BioMarin 正在進行戰略重組，裁員、削減開支並取消一些藥物前景。今年早些時候，該公司在銷售慘淡和未能轉讓該項目後，擱置了一項曾備受推崇的血友病基因療法。</p>
<p>BioMarin 目前的暢銷藥是 Voxzogo，一種治療常見形式侏儒症的藥物。但即便如此，BioMarin 也面臨着新興競爭，這加大了公司多元化的壓力。</p>
<p>BioMarin 最近進行了一些收購以尋求幫助。例如，收購 Amicus Therapeutics 的 48 億美元交易帶來了 Fabry 病和 Pompe 病的市場治療藥物。BioMarin 希望以 270 萬美元收購 Inozyme 也能提升其產品組合。</p>
<p>後者的交易使 BioMarin 獲得了現在被稱為 BMN 401 的藥物。該治療正在針對 ENPP1 缺乏症的兒童進行測試，這是一種遺傳疾病，其中一種名為 “血漿無機焦磷酸鹽”（PPi）的重要分子短缺，導致鈣在血管和骨骼中積累。BMN 401 是一種酶替代療法，旨在促進該分子的生產。</p>
<p>該公司的三期臨牀試驗評估了 27 名年齡在 1 至 12 歲之間的 ENPP1 缺乏症兒童的治療。該研究的初始主要目標是在一年後檢測 PPi 水平的統計學顯著性增加，BMN 401 達到了這一目標。但在與藥物監管機構的討論後，BioMarin 增加了與臨牀益處相關的共同主要目標。在這一指標上未能達標，並且未能達到其次要試驗終點，表明 “批准存在重大風險，” Stifel 分析師 Paul Matteis 寫道。</p>
<p>在另一份報告中，Leerink 分析師 Joseph Schwartz 也對 BMN 401 的前景表示懷疑。儘管 ENPP1 缺乏症是一種 “高度未滿足的醫療需求”，並且需要新藥，但 “我們對目前的監管路徑持謹慎態度，” 他寫道。</p>

拜瑪林制藥

<p>拜瑪林製藥的實驗藥物 BMN 401 通過收購獲得，在三期臨牀試驗中未能實現其兩個主要目標之一，這引發了對其批准的擔憂。儘管它提高了 ENPP1 缺乏症患者體內一種重要分子的水平，但在骨骼健康方面並未顯示出益處。分析師對該藥物的監管路徑表示懷疑，這使得拜瑪林在競爭加劇和近期戰略變化的背景下，努力實現收入多元化的工作變得更加複雜</p>

<p>An experimental rare disease drug BioMarin Pharmaceutical purchased through a company acquisition missed one of its two main objectives in a Phase 3 trial, seeding doubt among Wall Street analysts about the therapy’s approval chances.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin 製藥通過收購獲得的一種實驗性罕見疾病藥物在三期臨牀試驗中未能實現兩個主要目標之一，這讓華爾街分析師對該療法的批准前景產生了懷疑。</p>
</div><p>On one hand, the therapy, BMN 401, significantly increased levels of a vital molecule that’s lacking in study participants with that rare condition, ENPP1 deficiency. But those changes didn’t translate to benefits on an assessment of their skeletal health, a second co-primary study goal. What’s more, “no positive trends” were observed across secondary endpoints, BioMarin said Monday.</p>
<div class="lb-trans"><p>一方面，該療法 BMN 401 顯著提高了在該罕見病患者中缺乏的關鍵分子的水平，即 ENPP1 缺乏症的研究參與者。但這些變化並未轉化為對其骨骼健康評估的益處，這是第二個共同主要研究目標。此外，BioMarin 週一表示，在次要終點上 “沒有觀察到積極趨勢”。</p>
</div><p>BioMarin is “actively evaluating” the data to determine the “appropriate next steps,” Greg Friberg, its chief research &amp; development officer, in the company’s statement. Detailed results will be presented at a future medical meeting.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin 的首席研發官 Greg Friberg 在公司的聲明中表示，BioMarin 正在 “積極評估” 數據，以確定 “適當的下一步”。詳細結果將在未來的醫學會議上公佈。</p>
</div><p>The readout is a setback in BioMarin’s plans to find new sources of revenue. While the company built a multibillion-dollar business out of rare disease drugs, it’s been undergoing a strategic overhaul in recent years under CEO Alexander Hardy, laying off staff, cutting spending and nixing some drug prospects. Earlier this year, it shelved a once highly-touted hemophilia gene therapy after paltry sales and a failed effort to offload the program.</p>
<div class="lb-trans"><p>這一結果對 BioMarin 尋找新收入來源的計劃是一個挫折。儘管該公司通過罕見疾病藥物建立了數十億美元的業務，但近年來在首席執行官 Alexander Hardy 的領導下，BioMarin 正在進行戰略重組，裁員、削減開支並取消一些藥物前景。今年早些時候，該公司在銷售慘淡和未能轉讓該項目後，擱置了一項曾備受推崇的血友病基因療法。</p>
</div><p>BioMarin’s top seller is now Voxzogo, a treatment for a common form of dwarfism. But even there, BioMarin is facing emerging competition, heightening pressure on the company to diversify.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin 目前的暢銷藥是 Voxzogo，一種治療常見形式侏儒症的藥物。但即便如此，BioMarin 也面臨着新興競爭，這加大了公司多元化的壓力。</p>
</div><p>BioMarin has made a couple acquisitions of late to help. A $4.8 billion buyout of Amicus Therapeutics, for instance, yielded marketed treatments for Fabry and Pompe disease. BioMarin has been hoping a smaller, $270 million purchase of Inozyme would boost its portfolio too.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin 最近進行了一些收購以尋求幫助。例如，收購 Amicus Therapeutics 的 48 億美元交易帶來了 Fabry 病和 Pompe 病的市場治療藥物。BioMarin 希望以 270 萬美元收購 Inozyme 也能提升其產品組合。</p>
</div><p>The latter deal handed BioMarin what’s now known as BMN 401. The treament has been in testing for children with ENPP1 deficiency, a genetic disease in which a shortage of an important molecule called “plasma inorganic pyrophosphate,” or PPi, causes calcium to accumulate in blood vessels and bones. BMN 401 is an enzyme replacement therapy that’s meant to spur production of that molecule.</p>
<div class="lb-trans"><p>後者的交易使 BioMarin 獲得了現在被稱為 BMN 401 的藥物。該治療正在針對 ENPP1 缺乏症的兒童進行測試，這是一種遺傳疾病，其中一種名為 “血漿無機焦磷酸鹽”（PPi）的重要分子短缺，導致鈣在血管和骨骼中積累。BMN 401 是一種酶替代療法，旨在促進該分子的生產。</p>
</div><p>The company’s Phase 3 trial evaluated the treatment in 27 children with ENPP1 deficiency and who are between 1 to 12 years of age. The study’s initial main goal was to detect a statistically significant increase in PPi levels after a year, a goal BMN 401 achieved. But after discussions with drug regulators, BioMarin added a co-primary objective tied to clinical benefits. Falling short on that measure, and missing on its secondary trial endpoints, suggest “there’s significant risk to approval,” wrote Stifel analyst Paul Matteis.</p>
<div class="lb-trans"><p>該公司的三期臨牀試驗評估了 27 名年齡在 1 至 12 歲之間的 ENPP1 缺乏症兒童的治療。該研究的初始主要目標是在一年後檢測 PPi 水平的統計學顯著性增加，BMN 401 達到了這一目標。但在與藥物監管機構的討論後，BioMarin 增加了與臨牀益處相關的共同主要目標。在這一指標上未能達標，並且未能達到其次要試驗終點，表明 “批准存在重大風險，” Stifel 分析師 Paul Matteis 寫道。</p>
</div><p>In a separate note, Leerink analyst Joseph Schwartz also expressed skepticism about BMN 401’s prospects. While ENPP1 deficiency is a “high unmet need medication” and new drugs are needed, “we are cautious on the regulatory path forward at this point,” he wrote.</p>
<div class="lb-trans"><p>在另一份報告中，Leerink 分析師 Joseph Schwartz 也對 BMN 401 的前景表示懷疑。儘管 ENPP1 缺乏症是一種 “高度未滿足的醫療需求”，並且需要新藥，但 “我們對目前的監管路徑持謹慎態度，” 他寫道。</p>
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BioMarin drug acquired in buyout misses goal in rare disease study

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拜瑪林製藥通過收購獲得的藥物在罕見疾病研究中未能實現預期目標