Roivant Sciences 公佈 2026 年第四季度業績：完整的收益電話會議記錄

Roivant Sciences（纳斯达克股票代码：ROIV）于周三发布了第四季度财务业绩。以下是公司第四季度财报电话会议的文字记录。 此内容由 Benzinga API 提供。有关全面的财务数据和文字记录，请访问 https://www.benzinga.com/apis/。 完整的财报电话会议记录可在 https://edge.media-server.com/mmc/p/6w4qcx9w 获取。 摘要 Roivant Sciences 报告了强劲的执行势头，并进行了多项战略更新，包括与 Moderna 达成 22.5 亿美元的和解以及在药物开发管道中的进展。 在财务方面，公司保持了强劲的财务状况，拥有 43 亿美元现金且无债务，并继续积极进行股票回购计划。 关键临床进展包括在难治性类风湿关节炎人群中 1402 研究的有希望数据，以及在等待 FDA 批准的情况下，计划在 9 月推出 Brepocitinib 用于皮肌炎的持续进展。 公司强调了对 Moseli 的战略关注，这是一种吸入式 SGC 激活剂，预计将在 2026 年下半年发布第二阶段数据，目标是 PH-ILD，可能成为首个同类治疗。 Roivant Sciences 对未来数据发布持乐观态度，并表示在多个治疗领域有显著的即将里程碑，管道强劲。 完整记录 主持人 女士们，先生们，感谢您耐心等待。欢迎参加 Roivant 2025 年第四季度财报电话会议。此时，所有参与者均处于仅听模式。在发言者的演讲结束后，将进行问答环节，您在此期间需要按电话上的星号 11 键提问。您将听到一条自动消息，告知您已举手。我们请您限制为一个问题，如需撤回问题，请再次按星号 11 键。请注意，今天的会议正在录音。现在我将会议交给 Roivant Sciences 的 Stephanie Lee。请继续。 Stephanie Lee 早上好，感谢您参加今天的电话会议，回顾 Roivant 截至2026年3月31日的第四季度和财政年度的业务更新。我是 Roivant 的 Stephanie Lee，今天的演讲者包括 Roivant 的首席执行官 Matt Glein 和 Pulmovant 的首席执行官 Drew Frumpkin。对于通过电话会议拨入的参与者，您可以在我们的投资者网站 www.investor.roivant.com 找到今天展示的幻灯片以及宣布这些更新的新闻稿。我们在演示时也会提供当前的幻灯片编号，以帮助您跟随。我想提醒您，我们将在今天的演示中做出某些前瞻性声明。我们强烈建议您查看我们向美国证券交易委员会提交的信息，以获取有关这些前瞻性声明及相关风险和不确定性的更多信息。接下来我将把时间交给 Matt。 Matt Glein（首席执行官） 谢谢你，Stephanie。感谢大家今天早上拨入会议。我很高兴能和大家交流。我们有一个意外繁忙的议程，涉及许多主题。我期待着逐一讨论这些内容，显然包括我们今天早上宣布的内容，即来自 D3TRA 的 1402 研究的初步开放标签期数据，以及我们一直计划进行的关于 Mosely 的计划亮点，Drew 将带我们深入了解这些数据，还有关于 PrEP Sentinel 项目的一些小更新。虽然令人兴奋，但要讨论的内容很多。在我进入这些内容之前，我想利用一点小小的行政特权，祝我的父亲 Jerry 生日快乐，今天是他的 75 岁生日，所以，生日快乐，爸爸。他有时会收听这些电话会议。我不知道他现在是否在听，如果没有，他会在重播中听到。好的，进入重要话题。现在开始讨论重要的商业话题，开始于第 5 页。看看，过去 12 个月对 Roivant 来说真是相当疯狂，我们继续在我们的开发组合中看到巨大的执行势头。今天有一个更新可能会被其他事情淹没，但实际上相当不错的是，PrEP Citinib 被授予了突破性疗法的认定，针对肉芽肿性疾病，这进一步强调了指征选择和开发对患者的意义。显然，在这个季度我们还宣布了 LPP 作为 Brevacitinib 的指征，该研究已经开始招募。我们对它的进展感到兴奋（甲状腺眼病）。然后在 DM 的商业准备工作中还有大量的工作进行中，假设 FDA 按我们预期的方式进行，将在 9 月底之前推出。显然，今天在 FcRn 系列中最大的数据显示是我之前提到的，1402 显示我们认为在 D3TRA（难治性关节炎的双重治疗）研究的开放标签部分中，临床上具有重要意义的、相当令人兴奋的 ACR 反应率，涵盖了 ACR20、50 和 70。我们会对此进行更多讨论，但显然这是令人鼓舞的数据，我们期待着花一些时间来讨论。我们在 CLE（皮肤性狼疮）方面也已完全招募，预计在下半年会有该研究的顶线数据。并且在本季度早些时候，我们宣布了 bapineuzumab 在 TED（甲状腺眼病）研究中的失败，但同时也显示出甲亢患者的正常化，这支持了我们正在进行的 Graves 研究。继续招募。最后，难以置信的是，这个季度我们还宣布了与 Moderna 的 22.5 亿美元和解，我们预计将在 7 月收到第一笔付款，即 9.5 亿美元的预付款。因此，对于我们来说，这是一个执行非常繁忙的季度，也是一个非常繁忙的财政年度。很难相信 Roivant 在一年内发生了如此大的变化。不过，这并不是说在第 6 页上我们已经完成了。接下来的 12 个月同样令人兴奋。显然，最重要的事情之一是，我们希望在 9 月底之前推出 Brevacitinib 用于皮肌炎。我们预计今年也将开始肉芽肿性疾病的三期研究，并且我们预计 NIU（非感染性葡萄膜炎）三期的顶线数据将在今年下半年发布。因此，对于 Brevacitinib 来说，这将是一个变革性的一年，所有这些都在进行中。我们今天会花时间讨论这个，但 Mosely PHLD（间质性肺病伴肺动脉高压）二期 B 的顶线数据预计将在下半年发布。这也可能强调这是一个非常重要的项目，我们期待着这些数据，并希望能更多地讨论，显然 D3TRA（难治性关节炎的双重治疗）的一些数据今天也在讨论中，但我们期待着在今年晚些时候提供一个相当重要的更新，带来更多数据以及我们在患者层面进行的详细分析，并希望能得到 FDA 的反馈，以便制定前进计划，考虑到我们现在所看到的情况。显然，我们还将看到所有的 PoC（概念验证）顶线数据。明年将是一个重要的一年，1402 的数据在 Graves 和 MG 方面将会有大量期待，坦率地说，前方的视野和后视镜中的内容一样多。我想我在这里的汽车比喻是正确的。很好。好的，我现在不再花更多时间在前言上，来谈谈这个 D3TRA 数据，我会称之为令人惊讶的好。我们对看到这里的数据感到相当兴奋（甲状腺眼病）。处理这些数据的过程有点慢，但我们仍在进行大量的工作。作为提醒，在第 8 页上，我们今天讨论的是一个独特的研究设计，首先，正如大家所知，这是一个针对重度难治患者的研究。该研究中的每位患者除了未能使用类固醇和 DMARDs 外，还必须至少失败两种先进的治疗方案。因此，最常见的是两种，例如 TNF、JAK 抑制剂和 IL-6 抑制剂，我们会稍微讨论一下。显然，还有其他一些可能在该范围内的治疗。该研究还对自身抗体阳性患者有相当严格的入组标准。我们对抗体阳性患者的标准设定在某个水平以上，这也是该研究设计的特定要求。该研究的另一个独特之处在于，它是一个随机撤药研究，分为两个阶段。首先是为期 16 周的开放标签活性治疗期，使用高剂量的 1402（600mg），随后是第二阶段为期 12 周的重新随机化，在第 14 周和第 16 周的 ACR20 反应者中，部分患者重新随机进入为期 12 周的随机撤药期，其中一些继续使用 600mg，一些降至 300mg，另一些降至安慰剂。我们今天分享的是初步数据。我们仍在清理和最终确定所有数据，但在第一阶段的顶线治疗向量上，数据不会有太大变化，第二阶段仍在进行中，超过一半的患者仍在研究中。因此，我们今天没有关于第二阶段的数据或信息可以分享。即使对于第一阶段，还有很多数据，比如 IgG 等，我们尚未完全分析，也还没有准备好分享。因此，除了我们今天将分享的相当有限的数据子集外，没有其他内容。在第 9 页上，您可以看到研究中 165 名有效患者的基线特征。我不会详细讨论所有内容，只想说这是一个相当病重的患者群体。显然，根据设计，这是难治性患者，我们稍后会对此进行更多讨论。但例如，如果您查看 DAS28-CRP 评分为 6.1，这在这样的研究中相当高。这里有很多指标表明这是一个相当病重的群体，这是我们的目标。对吧？这是我们设定的招募人群。因此，我们对参与研究的患者感到满意。在第 10 页上，您可以看到，我们在入组标准上取得了成功。基本上，这些患者都失败了两种以上的先进治疗机制。这与 Nippon 研究或实际上任何后期 RA 研究有很大不同。实际上，今天我们特别强调的一点，因为我认为这特别有趣，约 65% 的患者具体失败了 JAK 抑制剂。值得注意的是，我们还会在其他地方强调，几乎所有失败 JAK 抑制剂的患者也都失败了 TNF。因此，这是一个 TNF 和 JAK 难治的患者群体，我们专注于此。第 11 页是这里的重点。重点是，在开放标签研究的所有适当警告下，这些数字很高。我们看到大约 73% 的患者有 ACR20 反应。不仅如此，我们还看到相当深的反应。我们看到超过一半的患者有 ACR 50，超过三分之一的患者有 ACR 70。值得注意的是，一旦您进入 ACR 50 和 ACR 70 的更深层次，您在该水平的反应者分析中几乎看不到安慰剂反应。因此，从我们看来，查看这些数据时，这种药物似乎有一些有意义和有趣的东西，值得热情和进一步的调查。我们当然正在进行所有这些工作，以准备将该项目推进。第 12 页上我将强调研究中我们能够呈现的另一项有趣数据，即我们提取了 JAK 经验患者的子集。请记住，这些患者中有 107 名同时具有 JAK 和 TNF 经验。所有这些患者中，有些也失败了其他治疗。我认为这项数据中最令人兴奋的一点是，在该子集中基本上完全保留了反应。因此，当您考虑这些患者的机会时，他们实际上已经失败了所有可用的最先进的治疗选项，我们能够在开放标签环境中提供相当令人兴奋的反应率，我认为这对我们最初进行研究的生物学理论是有利的，即自身抗体阳性是一种正交机制，某些其他抗炎选项，对于抗体阳性患者，这可能是一种有效的治疗选择。因此，在第 13 页上，我想重申我们在这里展示的内容，看看这些都是病重患者，难以治疗的患者群体，他们已经失败了很多或所有可用的选项，并且带着高度活跃的疾病进入研究。我们在数据中展示了非常好的反应率，我们对看到他们在研究的其余部分如何演变以及更深入的患者层面分析感到兴奋。值得注意的是，这是迄今为止接受 IMVT-1402 治疗的最大患者群体。该研究中是安全且耐受良好的。从安全信号的角度来看，没有发现新的药物相关问题。因此，整体数据集是干净的，进一步强调了我们认为的 1402 的前进路径。显然，您查看这些数据时，会对这可能带来的潜在显著益处感到满意，这是一种不同的机制，针对难以治疗的患者群体，选择不多。因此，我们正在积极努力准备与 FDA 讨论这些数据并规划前进的路径。数据令人鼓舞，我想对此做一个评论，即反应的深度正是数据集令人兴奋的地方。这正是让我们相信数据集中发生了一些超出安慰剂的事情的原因。但正如您所记得的，随机撤药期，第二阶段的主要终点是患者停药后在 12 周内是否失去 ACR20 反应，这本身是一个相对较短的时间段，如果我们在 ACR20 上看到更多边际效益，几乎肯定会没问题。但事实是，一旦您查看 ACR 50 和 70 的反应者，我认为第二阶段的标准实际上已经提高了很多。因此，矛盾的是，我认为我们在这里仍然有很好的成功机会。但在某种程度上，第二阶段的意义可能不如其他情况那么重要。我认为有很多场景，我们在第二阶段没有看到 P 值，仍然可以继续推进该药物，考虑到整体数据的质量。相反，根据 FDA 的反馈，可能会出现我们在第二阶段看到 P 值的情况，只需确保我们对前进的计划感到满意。因此，我认为目前比第二阶段的数据更有趣的是更多的患者层面分析以及与 FDA 讨论的结果。我们预计将在今年下半年分享所有这些内容。我们现在正在努力。我的希望是，考虑到这些数据的质量，我们将会带着对下一步的热情更新回来，为此奠定基础，创造一个真正巨大的机会。请记住，我们在投资者日上展示了一些数据，表明这至少是一个 70,000 患者的群体，以及一些更具体的修订商业分析，但 Immunovant 现在已经完成了这项工作。看起来这个数字可能是 85,000 或更高。这是一个需要关注的大患者群体。我认为强调的是，这项试验的招募速度，医生对将患者纳入研究的热情，进一步证明这里确实有一些有趣的东西。最后，我想对 Immunovant 团队表示感谢，他们继续出色地执行。显然，数据本身很强，但招募的速度、我们在这些研究中推进的速度、CLE 的完全招募，我认为这涵盖了我们所有的项目。我们对 Brevacitinib 在临床招募方面所取得的成就感到兴奋。我们对 Mosely 的招募速度感到兴奋。显然，数据的质量。我们很快就会知道，但我们对在临床执行中所取得的成就感到非常兴奋。因此，感谢为实现这些目标而努力的众多人员。好的，我现在要转向 Mosley Cigarette，并对那里的数据进行一些预览，因为下次我们聚在一起时，这些数据可能会非常接近。因此，我们想提前了解这一点，让大家有机会了解即将到来的内容，就像去年这个时候或稍晚些时候关于 Brevacitinib 在皮肌炎方面的情况一样。看看，我在这里做一点介绍。然后你们都听到了 Drew 在 12 月的投资者日上的发言。他和我在同一个房间，将会讨论这个项目的更多内容，看看这些患者的医疗需求。这些患者在极端情况下，很多人会死亡。他们非常病重。目前只有一种批准的机制和两种疗法。我们认为在美国和欧洲可能有 20 万患者。对于前列腺素的这一机制，强调了目前多个非常好的推出。因此，我们对商业热情感到兴奋，并期待这些患者能够获得真正的益处。我们希望能为此做出贡献。Mosely 对该疾病有完全不同的机制。它是一种 SDC 激活剂，是一种吸入式 SCC 激活剂。它可能是第一个可供这些患者使用的非前列腺素。我们预计这将是一个多药联合治疗市场，正如 PAH 所经历的那样。我们认为 Mosely 有机会成为一线治疗，成为治疗范式的重要组成部分。我们期待着在健康志愿者和肺动脉高压患者中的一期数据推进。Drew 将提醒我们这些数据。具体来说，我们看到迄今为止最佳的 PVR 减少情况。我们今天要提醒大家的一点是，尽管我们在一些患者中看到 38% 的 PVR 减少，但基本上任何显示 20% 以上 PVR 减少的治疗都能够提供临床上有意义的益处。我认为确实没有任何药物类别显示 20% 以上的 PVR 减少而没有成为商业上成功的药物类别。最后，作为提醒，毫无疑问，该研究的顶线数据按计划进行，我们预计将在 2026 年下半年获得。这是 135 名患者的研究。因此，接下来，我将把时间交给 Drew，他将带您了解该项目的下一些幻灯片，然后我会在最后做一个总结，继续进行其余的演示。 德鲁·弗朗普金 (首席执行官) 德鲁，这太棒了。谢谢你。阿梅莉亚、马特和我可以告诉你，大家对 Moseli ciguat 感到非常兴奋。Moseli 是一种吸入式 SGC 激活剂，直接送达肺部以激活 SGC 并恢复受损的 SGC 功能。SGC 是 NO-SGC-cGMP 通路中的关键酶。在氧化应激环境下，如 pH、I、L D，氧化氮可能会减少，SGC 结合位点可能会受损，导致 SGC 功能障碍。 德鲁·弗朗普金 (首席执行官) 通常情况下，当氧化氮在血红素的存在下与 SGC 结合时，SGC 会被激活，并产生 cGMP。与需要氧化氮和血红素来激活 SGC 的 cGMP SGC 刺激剂不同，吸入的 Mosasigua 独立于 NO 和血红素的需求结合血红素口袋，产生 cGMP，从而导致肺动脉的血管扩张，并可能减少肺组织的纤维化和炎症。下一张幻灯片。因此，我们知道许多肺部疾病本质上是异质的，这一事实使得患者治疗变得复杂。 德鲁·弗朗普金 (首席执行官) 首先，有肺血管疾病和肺实质疾病。这两种疾病的结合体现在伴有间质性肺病的肺动脉高压中，这是我们在第二阶段重点研究中探索的第一个指征。我们相信 Moseley 有潜力解决伴有肺动脉高压的患者所经历的肺血管和肺实质疾病。Moseley，下一张幻灯片。我想确保我所做的只是指出幻灯片的编号。如果大家都准备好了。好的，好的，让我提取幻灯片编号。好的，非常感谢。我很感激。我想确保我们在推进。好的。这些临床前特性促使拜耳将 Moseley 带入第一阶段试验，共招募了 170 名患者，包括健康志愿者和患有 1 组肺动脉高压（PAH）和 4 组 CFAP 的患者。在第一阶段研究中，Fire 研究了 Moseley、CGWAT 和 132 名健康志愿者以及 38 名肺动脉高压患者。健康志愿者接受了单剂量和多剂量格式的研究，Moseley 被证明耐受良好，活性强，半衰期约为 40 小时。在第一阶段 b 的 Moseley 研究中，38 名肺动脉高压患者以单次递增剂量格式给药，Moseley 再次证明活性很强，产生了显著的 PBR 降低，并且耐受性很好，接下来是第 20 张幻灯片。考虑到 Moseley Seed Watt 的作用机制和吸入给药途径，预计会看到与血流动力学变化相关的肺血管阻力显著降低，而在肺动脉高压患者中，Moseley 的单次给药正是我们所观察到的。Moseley 的单次给药在这些患者中早期和持续地降低了肺血管阻力（PVR），在三小时观察期内，平均肺血管阻力（PVR）降低超过 30%，平均峰值肺血管阻力（PVR）降低约 38%。这使得 Moseley 的 PBR 降低在单次和大多数剂量试验中处于最高水平。在一次 Moseley 给药中，我们还观察到 CGMP 水平在血浆中上升，没有相关的临床意义上的全身副作用，包括全身血压和心率。我们还观察到其他血流动力学指标的预期影响，包括平均肺动脉压（mPAP）降低高达 20% 和心输出量增加高达 25%。第 21 张幻灯片，Moseley 在第一阶段的健康志愿者和肺动脉高压患者中也耐受良好，治疗出现的不良事件在强度上为轻度到中度，所有剂量均耐受良好，我们没有观察到显著的咳嗽，这通常会因吸入的 treprostanol 而加重，我们也没有观察到临床相关的全身副作用，我们认为这在很大程度上是由于 Moseley 直接吸入肺部的给药方式以及 Moseley 在循环中的生物利用度有限。第 22 张幻灯片，因此，凭借 Moseley 在第一阶段的耐受性和临床特征，我们希望将 Moseley 推进到第二阶段开发，这是一个存在重大未满足医疗需求的指征，我们认为 PH ID 是一个令人兴奋的开发机会，因为 PH ID 的主要部位在肺部，涉及肺血管和肺实质，而目前批准的 treprostinil 治疗具有较高的治疗负担以及耐受性挑战，疗效高度可变。Moseley 在这一时刻非常契合，因为它是直接送达肺部的每日一次给药，耐受性很好，并且在第一阶段产生了有限的咳嗽和全身副作用，并且有潜力解决肺血管和肺实质疾病。第 23 张幻灯片，深入了解 PH ILD 患者群体以及 PH ILD 所代表的机会，PH ILD 是一个庞大且服务不足的市场，这些患者急需新药。美国和欧洲大约有 20 万名患者可能被低估，考虑到缺乏治疗选择。特别是，这是一群病情严重的患者，肺动脉高压的五年中位生存期不到五年，PH 和 ILD 的结合代表了比单独存在时更差的预后。我之前提到过治疗的缺乏，目前只有两种 FDA 批准的 treprostinil 药物，留有显著改善的空间。第 24 张幻灯片，目前用于治疗 PHLD 的核心药物开发领域相对稀少。只有三家公司在开发不同配方的 treprostinil 治疗，而所有这些 treprostinil 治疗仍面临一系列挑战。Ceralutinib 由于其不同的机制也遇到了近期挑战，因为 Gossamer 的肺动脉高压（PAH）第三阶段 Procera 试验未能达到其主要终点，并且在第二阶段也面临挑战，最近的 Procera 试验结果导致 Gossamer 暂停了其在 PH I lp 的计划研究。另一方面，Moseley 作为首个吸入的 SGC 激活剂，具有每日一次给药的良好耐受性和积极的活性，这使得 Moseley 在 PH I L D 患者的治疗中有望成为领导者。第 25 张幻灯片，我还想分享我们对 PH ID 及其市场发展的看法。我们实际上认为肺动脉高压（PAH）市场为这一发展提供了可能的路线图。在早期，支持性护理是肺动脉高压患者唯一的选择，这也是我们目前在美国以外大多数地区 PHLD 患者的现实，治疗选择有限。随着时间的推移，具有新机制的药物获得批准，涉及多种作用机制的联合治疗变得更加普遍，肺动脉高压患者的中位生存期也随着时间的推移稳步增加，从两年半延长到今天的 12 到 15 年。治疗指南也随着数据的发展而演变，强化了治疗范式的演变。如今，肺动脉高压（PAH）市场的收入已经达到 1000 亿美元的惊人水平，年销售额达到 70 亿美元，已有 15 种药物获得批准。由于肺动脉高压（PAH）的复杂性，新的治疗方法仍然存在良好的定价环境和商业机会。最后，关键的结论是，如今超过 40% 的肺动脉高压（PAH）患者开始治疗时采用双重治疗。这些患者中有 15% 将在年底前增加第三种治疗。正如 Matt 所说，联合治疗确实是常态。因此，我们目前正在深入进行我们的第二阶段研究，探索 Mosa ciglot 在我们盲法的第二阶段安慰剂对照随机研究中的应用，针对成人 PH ID。该研究是一个全球多中心研究，目标招募 120 名患者。在筛选期间，我们结束了 135 名患者的招募。研究者努力寻找患者以确认 ILD、基线肺血管阻力（PVR）升高，表明 PH，并限制根据 CT 扫描确定的纤维化和肺气肿的程度。如果符合研究条件，患者将随机分配为 2:1 的安慰剂药物与安慰剂，然后进行快速递增剂量，从 1mg 递增到 2mg 再到 4mg，Matt 可能已经提到过，但我们看到大多数患者（超过 95%）达到了 4 毫克的剂量，并在第 16 周期间保持良好。因此，这非常吸引人且积极。在第 16 周，主要终点是基线肺血管阻力（PVR）的变化，这在 16 周时确定，同时还有基线 6 分钟步行和基线 NT-proBNP 的变化作为次要终点，然后患者进入第 24 周的次要和探索性终点，如果他们没有用药，则进入长期延续。第 27 张幻灯片，非常重要的是，随着我们接近今年下半年的数据，我们在设计第二阶段研究和定义患者群体方面非常重视，我们围绕第七届世界肺动脉高压研讨会进行了精心设计，这些指南对 PH I L D 患者的选择至关重要。我们针对症状加重的患者，身体功能轻度到中度受损，基于肺功能测试，肺血管阻力（PVR）升高和平均肺动脉压是关键，同时我们排除了严重的肺气肿，以确保更干净的 ILD 人群。结果是研究人群与更严重患者的推荐指南密切相符。在第 28 张幻灯片中，正如您所看到的，这一努力在我们的基线数据中得到了体现。我们的平均 PBR 为 7.1 伍兹单位，平均肺动脉压为 39.3，符合我们期望的阈值，确认我们招募了具有显著血流动力学参与的患者。肺病的混合情况也看起来很平衡，我们在患者数量和严重程度上保护了肺气肿，这一点通过 CT 扫描确定。这些学习非常重要。我们还探讨了背景治疗，包括在背景下探讨 PDE5s，这也与现实世界的实践一致。因此，这种精心的患者选择和丰富使我们有信心招募了正确的人群，以检测有意义的治疗效果。我们非常期待今年下半年的第二阶段数据。Matt，回到你。 Matt Glein (首席执行官) 太棒了。谢谢你。谢谢，Drew。那么在这个项目上有很多令人兴奋的事情。我想在这里快速提醒一下，并总结一下第 22 和 23 页的内容。在第 22 页，Drew 详细谈到了这一点，但作为提醒，这项研究的主要终点是 PVR。这与其他多项 PHLD 研究或机制或药物的二期项目的主要终点相同。因此，我们在这里遵循了一条成熟的路径。然后在三期中，我们将转向六分钟步行测试和其他临床相关的终点作为试验的衡量标准。我想提醒大家，这项研究并没有足够的能力来实现六分钟步行测试的 P 值。我们可能会或可能不会实现 P 值。我们真正关注的是剂量的确认，以及在这一患者群体中 PVR 的安全性确认。显然，我们会关注六分钟步行测试中患者级别数据的有趣趋势。但我想确保我们提前明确这一点。这不是一项旨在实现六分钟步行测试 P 值的研究。这不是我们从这里出发的标准。这是我想强调的重点。我想在没有看到任何数据的情况下提前强调这一点，以便我无法传达任何关于研究的内容，除了它在第 23 页的设计。简单回顾一下 Drew 在这里所说的，首先，再次感谢 FOMovant 团队，这项研究在 12 个月内迅速招募了所有患者，从第一位患者开始给药。早期中断率与我们在之前的 PHLD 研究中看到的相比是相当有利的。看看这个，20 美元，你可以在 Domino's 买两个披萨。但我们的研究者对这个项目充满热情，他们很兴奋，反馈很好。我认为我们对研究的进行感到非常满意。这对安全性来说是一个好消息，也是一个机会。正如 Drew 所说，95% 的参与者在剂量调整期间达到了最大剂量。所有的盲法安全审查和 DMC 的持续评估都继续确认该项目的安全性，并允许人们进行研究。显然，许多事情在数据解盲之前不会被揭示，但这确实让我们感到安心，患者们正在达到高剂量，事情也在按预期进行。因此，再次感谢 Drew。很高兴提供这个更新。在看到这些数据之前，我真的很期待在短短几个月内看到这个项目的结果。因此，我对此充满期待。最后，关于今天的管道更新，我将简要回顾一下我们在 Brevacitinib 上的进展。Brevacitinib 在过去 10 个月中一直是我们讨论的重点。今天的关注点较少，因为我们正在执行阶段。但在第 25 页作为提醒。抱歉，我看错了幻灯片编号。作为提醒，在 Brevacitinib 部分的第一张幻灯片上，是第 32 页。抱歉。看看，这是我们巨大的机会。现有适应症可能有近 30 万患者可以解决，并且在接下来的 12 到 24 个月内会有大量数据发布。潜在的批准显然和皮肌炎，但还有 NIU（非感染性葡萄膜炎）数据，NIU（非感染性葡萄膜炎）上市的潜力，正在进行的项目将很快开始招募 Katie Sarcoid，目前正在招募的 lpp 研究，以及可能会有更多适应症。因此，Brevacitinib 有很多令人兴奋的事情在发生，从第 33 页开始，我们已经多次展示这一点，以提醒大家，首先，这些都是重病患者，在皮肌炎方面几乎没有选择。作为提醒，这 75% 的患者主要依赖类固醇，并且在许多情况下，使用非常高剂量的类固醇，每天超过 10 毫克，持续大部分时间。此外，IVIG 的组合治疗，作为提醒，IVIG 和皮肌炎的既定治疗方案是在输注中心连续四到五天每月进行。因此，这是一个非常艰难的过程，除此之外，其他的治疗都是非标签的。许多在研究中并不成功的治疗方法被使用，因为没有其他选择。因此，我们对能够为这些患者提供新选择感到非常乐观。在第 34 页进一步强调。再次强调，这并不是新的，我们之前已经展示过，进一步强调了这一需求。这些患者接受多种治疗，经历多条治疗线，他们在不断变化，积累了器官损伤，并且高剂量的系统性类固醇暴露。这对这些患者来说是一个艰难的经历，我们认为新的选择将会有很大帮助。关于我们商业进展的第 35 页，我们没有说太多。首先，这将成为一个更具竞争力的领域。其次，我们主要专注于执行。但我只想说，简而言之，我们正在做所有你在这个阶段期望我们做的事情。我们正在积极与支付方接洽。我们与医生社区合作，与专业药房合作，以确保这些患者的分发有效。我们建立了一支强大的商业团队，我们对此感到非常兴奋，并且我们继续进行无品牌的患者参与。我们在 12 月聚会时谈到了 dermatomyositis.com，我对这个团队的工作感到非常满意。我认为他们在商业方面的执行与临床方面的执行同样充满活力，我期待看到我们在今年晚些时候及以后能够做到的事情。我们在科学和医学方面也在不断推进。查看第 36 页，这是对已发布数据的一小部分展示，但这些数据目前已经在各大医学会议上以及许多地区性肌炎会议和风湿病会议上进行了展示。值得注意的是，三期数据在 NEJM 上发布，这证明了数据的激动人心，证明了研究的重要性和质量，我们对这一出版物感到无比兴奋。最后，关于 lpp 的快速回顾，我们在大约一个半月前宣布了这一点。Repcitnib 的第四个适应症。这是一种高度致残的疾病，没有 FDA 批准的治疗。这些患者非常痛苦，承受着巨大的疼痛。这是一种非常棘手的疾病，除了疼痛外，还会导致瘙痒、灼烧、发红、脱屑，通常是不可逆的脱发。在美国大约有 10 万名这样的患者，随着时间的推移，发病率在增加，而没有任何批准的治疗。因此，我们有机会为这些患者做一些非常有趣的事情。我们在第 38 页讨论的试验设计是一个持续招募的二期 B3 关键试验，旨在为我们提供终点验证，并希望能进入注册阶段。因此，我们对此非常期待，并且有很多理由对该项目感到兴奋。在第 39 页，LPP（扁平苔藓性脱发）存在着高度未满足的需求。Brevacitinib 的机制基础很强。这是一种以 TH1 为主导的疾病，双 JAK1 和 TICK2 的创新应该能很好地发挥作用。具体来说，我们认为我们有正确的试验设计，显然与我们现有适应症的处方医生和 KOL 社区有一些重叠。因此，这一切都很契合，我们期待看到该项目从这里继续发展。好的。我要快速总结一下财务更新，然后我们将进入问答环节。所以我不会在这上面花太多时间。财务季度相对简单。我们在现金方面继续保持强劲的地位。截至 3 月 31 日，我们有 43 亿美元的现金和现金等价物，在 Moderna 和解之前。没有债务。我们在本季度回购了相当数量的股份。我们需要有一个积极的计划，你知道，支出继续保持相对稳定。研发略有增长，项目范围有所扩大。但这一切都是积极的，期待未来。这些幻灯片中有几张我现在不会谈论，但我们收到了关于会计处理的一些问题，因为上市越来越近。因此，在第 44 和 45 页中有一些很好的参考材料。如果你想建立模型或理解我们未来的财务报表。看看，我已经谈了很多，但在第 46 和 47 页，我们在这里有一个很好的前景。我们还有很多事情要做。显然，我们很幸运，迄今为止执行质量很高，数据质量为即将到来的内容设定了高标准。我对此感到无比兴奋。因此，未来会有很多很棒的数据发布，包括我们现有的项目和新项目，期待在未来的时间里分享所有这些内容，显然也期待重返商业领域，观察所有这些的进展。因此，再次感谢大家。我感谢所有倾听的人。感谢我们所有的团队，polemamp，Roivant Immunovant，继续进行高质量的研究，执行良好，产生高质量的数据。对这些药物和团队的期望没有更多了。显然，感谢所有与我们合作的研究者和患者，使这一切得以实现。感谢所有让这一切运作的人。现在我将把时间交给操作员进行问答，以便我们可以进入这个环节。 操作员 请记得提问。请在您的电话上按星号 11，并等待您的名字被宣布。如果您想撤回您的问题，请再次按星号 11。我们要求您限制为一个问题。我们的第一个问题来自高盛的 Corinne Johnson，您的线路已开启。 Corinne Johnson（股票分析师） 早上好，祝 Klein 先生生日快乐。也许您可以将 16 周时的 ACR 反应进行一些背景说明。首先，我认为在后期研究中，24 周的报告时间线更为典型。您预计这些反应在治疗时间延长后会如何变化，并对随机撤回阶段有什么影响？谢谢。 Matt Glein（首席执行官） 好的，非常感谢。我认为这个问题的第一个答案是我们不知道。这是患者第一次接受这种药物治疗，也是这个患者群体第一次以这种方式进行详细研究。一般来说，病情较重的人需要更多时间才能好转。这就是我对第二阶段随机撤回期所做评论的原因。但就 16 周与 24 周而言，我不知道。我会说，我认为在第 16 周的数据中没有什么特别的内容表明，我认为随着时间的推移，治疗可能会继续改善。但我们会在观察该患者群体的这一部分时找到答案。谢谢，Sharon，感谢您的提问。 操作员 谢谢。下一个问题来自 Piper Sandler 的 Yasmeen Rahimi，您的线路已开启。 Yasmeen Rahimi（股票分析师） 恭喜团队。也祝贺 Klein 先生达成 75 年的重大里程碑。也祝他生日快乐。关于 Moseli ciguat 的快速问题。我们非常期待数据。您在基线以及您所看到的剂量增加和安全性方面非常详细。您是否能够查看您对 PVR 和六分钟步行测试的标准差假设是否与您所看到的情况一致？我会再回到队列中。 Matt Glein（首席执行官） 好的，谢谢，我很感激。所以，我认为这个问题的简短回答是我们对所有这些数据大多是盲目的，并没有很多信息。因此很难说，但考虑到我们招募的患者群体，我们对研究的进展感到相当乐观，并认为我们有一种有效的药物。但由于最新的研究是盲目的，我们没有很多关于持续分布的信息。谢谢。 操作员 谢谢。下一个问题来自 Wolf Research 的 Andy Chin，您的线路已开启。 Matt Glein（首席执行官） 嘿，谢谢您提问。Matt，我知道您提到与 Immunovant 一起您没有分析 IgG 降低，但这仍然是我最大的疑问。因此，其他 FCRN 药物似乎无法在类风湿关节炎（RA）中达到这种疗效，人们将其归咎于 FAB 糖基化。您是否有 ACPA 抗体降低的数据，或者我们会在您解盲第二阶段数据之前看到这些数据吗？您是否预计 ACPA 降低会低于 IgG 降低？谢谢。正如我所说，我现在没有这些数据，所以我无法回答这个问题。我们知道在我们的第一阶段研究中，imvt1402 相对于其他药物能够深度抑制 IgG。考虑到我们在 ACR 上看到的临床数据质量，我认为可以合理推测 IMVT-1402 的整体特征是我们能够提供这些数据的部分原因。显然，这也是一个不同的患者群体被研究，患者选择也可能在这里发挥了作用。因此，我认为这两者都很重要。我们将继续分析这些数据。我现在不确定我们何时会展示这些数据。因此，我无法很好地回答您在第二阶段解盲之前会看到什么。我认为我们会在准备好讨论该项目的未来时提供更多关于我们所看到的分析的信息。我会说，这在很大程度上是一个祝福，但也有点诅咒。我们一直是领导者，想知道这些数据是否也会为我们确立领导地位，其他人可能会跟随。因此，我确实认为我们在竞争方面会稍微保守一些，确切地说我们会说什么。但总体而言，我认为数据在我们能够做的质量方面开始自我证明。我希望随着数据的成熟，我们能继续看到这一点。谢谢，Andy。 操作员 谢谢。下一个问题来自 Learning Partners 的 David Reisinger，您的线路已开启。 David Reisinger 是的，非常感谢。恭喜您今天早上获得了出色的数据。我的问题是关于 Moseli ciguat。如果第二阶段 FOCUS 研究意外显示六分钟步行测试有统计学显著的益处，这是否可以代表一个关键研究？在这种情况下，未来 NDA 申请的要求是什么？然后关于 Moseli ciguat，贵公司是否考虑在任何其他适应症中开发 Moseli ciguat？非常感谢。谢谢，Dave。关于 Statsiga，六分钟步行测试， Matt Glein（首席执行官） 我认为在看到数据之前，很难确切地说我们会做什么。因此，如果数据足够好以支持与 FDA 进行富有成效的对话，我认为我们会与 FDA 进行对话。最近 FDA 在关于单一关键试验设计的对话中非常积极。所以，永远不要说不可能是答案。我想明确一点，这不是基本情况的预期，研究的设计并没有足够的能力来显示六分钟步行的益处。所以我们会看看我们所看到的。但我认为，考虑到我们所处的阶段，我们肯定会在这个过程中采取行动。在其他适应症方面，我想说关于 Mosley 的每一个迹象都指向一个有效且令人兴奋的药物，我们可以用它做很多事情。当我们观察周围的领域时，其他人总是向我们展示如何利用这些机制的好主意。而我们也有一些其他人尚未向我们展示的想法。因此，我认为绝对有机会进行适应症扩展，尽管我记得在我们首次推出 Mosley 时，我们收到了大约 40 次关于这个问题的提问。我们当时的评论，现在仍然是，pH ILB 是一个有很多未满足需求的领域。即使这是我们与 Mosley 所做的唯一事情，这也是一个巨大的机会，能够为患者提供很多价值。因此，我认为有很多不同的方向可以去探索。 操作员 谢谢。谢谢。我们的下一个问题来自 Tzco 的 Yaron Werber，您的电话已接通。 Yaron Werber（股票分析师） 非常感谢。同时也祝贺你们在难治性疾病研究上的成果。关于这个问题，是否有可能修改该协议，基本上先进行第一阶段，然后完全将新患者引入第二阶段？这样就不会有逐步减少的问题？其次，根据我们的分析，我们认为大约 75% 的患者是 ACPA 阳性。这仍然是你们认为数据所显示的情况吗？谢谢。是的，谢谢，Jeroen。关于你的第一个问题，有很多事情你可以想象去做。我认为事实是，在这些数据和详细的患者级别分析加上第二阶段的数据之间，我们将对我们所拥有的情况有一个相当好的了解，并对未来需要做的事情有一个相当清晰的认识。因此，我不认为拖延这项研究会给我们带来太多好处，考虑到我们在这里看到的数据质量。所以我认为我们会详细进行分析。我认为我们会与 FDA 进行对话，并且我们会规划前进的方向，但我认为我们会有一个相当清晰的认识。然后，我们在不同环境中对市场进行了商业分析。实际上，今天提交的 immunovance 10K 中有该分析的更新版本。我认为你的数字在我们在文献中看到的 ACPA 阳性患者的一般范围内。 操作员 谢谢。我们的下一个问题来自摩根大通的 Brian Chang，您的电话已接通。 Brian Chang（股票分析师） 嘿，大家好，谢谢你们在这个 Race Explore 试验中回答我们的提问。由于第一阶段和第二阶段之间没有洗脱期，我很好奇你们对从药物转为安慰剂的疗效尾部有什么看法？你们提到第二阶段可能意义不大。你们是说 12 周可能不足以完全驱动分离吗？谢谢。 Matt Glein（首席执行官） 是的，谢谢。我很感激这个问题，Brian。首先，我想重申，我认为在第 16 周的给药结束时，确切知道尾部会是什么是很困难的。这是其中的一部分。显然，第二阶段是盲法的，所以我们现在不知道里面有什么。这都是其中的一部分。再者，我想重申我之前所说的，考虑到第二阶段的主要终点是失去 ACR20 反应。如果你想象一个已经达到了 ACR50 或 ACR70 反应的患者，即使他们在第二阶段的第一天开始恶化，放弃这种反应水平也需要一些时间。因此，我认为第二阶段数据的质量就是这样。第一阶段的数据质量在某种程度上对第二阶段产生了负面影响，无论药物撤回的药代动力学效应如何。所以我认为要记住，每个 ACR70 反应者都是 ACR50 反应者，都是 ACR20 反应者。因此，从那个高峰下来需要时间。我们有一些人获得了很大的益处。所以就是这样。谢谢。 操作员 谢谢。我们的下一个问题来自 Jeffries 的 Dennis Singh，您的电话已接通。 Dennis Singh（股票分析师） 嗨，早上好。感谢你们回答关于 pH ILB 的问题。我很好奇，你们对 1B 期数据及其在少量患者中可解释性的看法是什么？具体来说，为什么 4 毫克组在 cGMP 和心输出量方面相对于 2 毫克剂量表现得如此出色？而且，我想知道你们是否期望心输出量会有大幅增加，因为 Moseli 是局部输送到肺部，而不是全身性。非常感谢。 Matt Glein（首席执行官） 谢谢，Dennis。我很感激这个问题。首先，我认为答案是四是二的两倍。所以交付的药物数量要多得多。第二点是，请记住，健康志愿者项目中有 170 名患者。因此，尽管您提到的具体研究可能只有少量患者，但我们目前在许多不同环境中有大量证据。我认为 CGMP 的剂量依赖性改善在所有这些数据中都是大致一致的。PVR 的剂量依赖性改善在所有这些数据中也是大致一致的。所以我认为我们一般认为我们知道我们拥有的是什么。我认为在单剂量下，您立即看到了 CGMP 的真正强劲增长。我认为对我们来说令人兴奋的是，它证明了吸入的方法确实使我们免受系统性影响的影响。这对我们来说非常重要。我认为随着我们向前推进，我们会看到这一点。 德鲁·弗朗普金（首席执行官） 这种吸入方法非常重要，因为您可以将药物送到肺部通气良好的部分，而不必担心那些系统性影响。因此，我认为最大的收获是我们看到了心输出量，看到了 MPAP 的降低。这些都是您想要看到的东西。但这些都是单剂量研究，所以现在我们将在我们的二期研究中以更强劲的方式看到它们。谢谢，Drew。是的，另外我想告诉你，因为在 Drew 回答那个问题时我想到的，是，看看，我认为使 PH-ILD 作为商业机会令人兴奋的原因之一是，它确实需要吸入疗法，正是因为这个效果。因此，竞争环境将会更薄，开发针对这个市场的药物将会更具挑战性，因为您需要在血管扩张的系统性影响上找到平衡。因此，我们认为这也给我们带来了优势，坦率地说，增加了患者的需求水平。所以，我认为一切都在朝这个方向发展。谢谢，Dennis。感谢您的提问。 操作员 完美，谢谢。谢谢。作为提醒，请限制为一个问题。我们的下一个问题来自 Wells Fargo 的 Derek Archilla，您的线路已开启。 雅各布·芒福德 早上好，我是雅各布·芒福德。Derek，谢谢您接受我们的提问，并祝贺 IMVT-1402 的数据。那么，关于安全性，我想澄清一下，确认没有观察到低密度脂蛋白（LDL）变化或其他关注事件。 马特·格莱因（首席执行官） 没错。其次，考虑到第一阶段的强烈活动，这如何影响您未来的试验设计策略？我知道您提到这可能是几个注册试验之一，但您认为这些数据会改变这一点吗？谢谢，Derek。 操作员 两个问题都很好。虽然我会礼貌地提醒其他分析师，由于排队人数，我们尽量保持一个问题。但我很感激这两个问题，我会回答这两个问题。首先，在安全性方面，实际上，我可以说的不仅仅是在这项研究中，而是在现在已经有数百名患者接受 1402 研究的情况下。DMC 一直在关注这个问题，我们没有看到对白蛋白或 LDL 的影响，涉及到数百名接受 1402 治疗的患者。因此，虽然我没有具体的数据可以分享，但从数字上看，我认为答案是我们在 1402 中几乎没有看到白蛋白或 LDL 的变化。然后，考虑到第一阶段的活动水平，在试验设计方面，我认为答案是我们必须在获得数据时仔细查看，并与 FDA 进行对话，讨论我们所处的位置以及我们需要做什么。显然，第一项研究或这项研究的整体数据越强，这个对话就越有说服力。因此，我认为我们对这些数据感到兴奋。我们相信，考虑到我们关注的患者群体和该患者群体的需求水平，我们应该能够从这里开展一个精简的项目。但这是我们在未来几个月需要与 FDA 一起进行的对话。谢谢您的提问。太棒了。谢谢。 萨曼莎·西门科 谢谢。我们的下一个问题来自萨曼莎·西门科，您的线路已开启。 马特·格莱因（首席执行官） 嗨，早上好。谢谢您接受这个问题，并祝贺今天的进展。现在您在类风湿性关节炎（RA）方面有了 1402 的第一数据，我想知道我们应该如何看待下半年即将发布的 CLE（皮肤性狼疮）数据。那个结果会包括整个 52 周的研究，还是仅仅是 12 周的随机部分？您认为什么程度的治疗效果会是有意义的？非常感谢。 操作员 关于第一个问题。谢谢。感谢您的提问。关于数据，那将仅是 12 周的时间段。到那时我们将拥有这些数据，因此我们将能够分享。至于什么治疗效果会是有意义的，我会说两点。首先，我们将有机会继续讨论我们期望从该研究中看到的结果，并且我们可能会在数据发布之前对其进行一些预览。其次，CLE 与其他一些适应症略有不同，因为它在商业上更具竞争性，还有其他机制正在出现。因此，我认为我们的标准不仅仅是临床上有意义。我认为标准是我们是否认为我们的数据足够好，以支持在市场前景变化的情况下开展一个项目。因此，我们将仔细查看这些数据。我们将查看我们所看到的，并根据数据的整体情况做出决定。但我认为那里的标准相当高，我认为我们在进入时就知道这一点。谢谢。感谢您的提问。 托马斯·史密斯 (股票分析师) 谢谢。接下来的问题来自于 Larynx Partners 的托马斯·史密斯。您的电话已接通。 马特·格莱因 (首席执行官) 大家好，早上好。恭喜你们在 1402 的 RA 数据上取得了非常出色的成绩。我想问一下关于 GRAVES 关键项目的情况，有什么关于患者入组的更新可以分享吗？我记得你们最初在某种程度上限制了一些扩展活动，并试图了解早期入组趋势如何，但我想知道在入组速度、节奏以及患者入组方面是否有任何与最初预期不同的情况。非常感谢。 操作员 谢谢。 帕特里克·奥尔森 这是个好问题。简单来说，我们在开始研究时对自己设定了相当高的标准，而我们并不完全清楚，因为在格雷夫斯病方面没有太多的开发。我想我们现在可以说，入组情况非常好。我们正在按计划进行。我们将在 27 年获得数据，正如我们之前讨论的那样。随着我们继续增加研究地点，医生们对研究的信心也在不断增强，因此整体上我们对该项目的发展感到非常满意。我再次借此机会说，我认为我们所有团队在临床入组方面都在以非常高的水平执行，这对我们来说是一个真正的价值驱动因素。谢谢。 马特·格莱因 (首席执行官) 谢谢。接下来的问题来自于 Steve 的亚历克斯·汤普森。您的电话已接通。 操作员 嗨，大家好。恭喜你们的数据。这是帕特里克·奥尔森代替亚历克斯提问。我想在 RA 的前进道路上，考虑到第二阶段，如果你们的 300 毫克组表现得和 600 毫克组一样好，你们如何考虑未来在第三阶段的给药策略？ 普拉卡尔·阿格拉瓦尔 马特·格莱因 (首席执行官) 在第三阶段的给药策略。 操作员 坐在这里思考第二阶段研究的结果是很有趣的。首先，这是一个随机撤回研究。因此，它试图弄清楚 300 毫克和 600 毫克表现相当的情况。但我认为总体来说，现在说还为时尚早，我们必须查看数据。这是一个有着极大未满足需求的患者群体，毫无疑问，开发方面几乎没有进展。我认为我们实际上是在为这个患者群体开辟一条新道路。因此，我们确实需要查看数据并获得结果。我认为在研究中包含 300 毫克和 600 毫克是重要的，因为 FDA，尤其是在新的适应症方面，特别是像 RA 这样的适应症，可能会希望获得一些剂量范围的信息。但我认为我们会有一些灵活性，我们将看到，历史上 300 毫克和 600 毫克之间的 IGG 降低确实存在差异。因此，我们将看看这在这个人群中的表现。但我认为我们在这里有很多选择。谢谢你的提问。我很感激。 德鲁·弗朗普金 (首席执行官) 谢谢。接下来的问题来自于坎托尔·菲茨杰拉德的普拉卡尔·阿格拉瓦尔。您的电话已接通。嗨，谢谢你们接受我的提问，并恭喜你们取得这些令人印象深刻的数据。关于 RA，考虑到样本量相当大，但最终这个试验是开放标签的，而一些 ACR 反应可能会受到试验开放标签性质的影响。所以如果你能扩展一下，是否有关于一些可能不太受开放标签设计影响的这些次要终点的数据？以及在从开放标签转向更具安慰剂对照的注册试验时，你们假设的疗效下降有多少？谢谢。 操作员 是的，谢谢。这是个好问题。显然，这是我们从第一次看到数据时就一直在考虑的事情。我认为谈论 ACR 50 和 ACR 70 对 ACR 20 反应的响应是非常有帮助的。我认为一旦你达到那个水平，类似自发性安慰剂风格的缓解就会变得不那么频繁。我们没有任何次要或额外的标记可以分享。我们一直在认真查看这些数据，并对我们在各方面看到的数据感到兴奋。但目前为止，我们能说的就是这些，因为我们目前所知道的也就是这些。还有一点是，研究的设计方式是进行关节评估的人是盲法的。因此，他们在进行评估时并不知道研究的任何信息，包括患者所用的药物或他们在研究中的位置，无论是药物还是安慰剂。这显然只是整体中的一个组成部分。但这是我们在这个阶段的开放标签研究中引入一点客观性的方式。这是有帮助的，也相当客观。谢谢。 道格拉斯 谢谢。接下来的问题来自于伯恩斯坦的威廉·皮克林。您的电话已接通。 马特·格莱因 (首席执行官) 嗨，恭喜你们的更新，并感谢你们对 Moseli 的提问。你们还有一个与使用 Prostanol 背景的患者的开放标签二期研究。你们希望在那项研究中看到什么？然后你们如何考虑更广泛的证据生成策略，以支持报销，主要是与 treprostenol 的组合。 操作员 谢谢。是的。 迪娜·拉马达内 (股票分析师) 所以我认为在 Tombo 研究中，我们有患者在背景治疗中。显然在主要的 IIb 阶段，我们没有患者在背景治疗下使用 prostanol。我们这样设置的原因是因为我们知道多药物治疗将成为一个重要的部分。因此，在我们进行的后续研究中，可能会有一部分患者在背景下使用 prostanol。进入该状态研究而没有治疗同时使用这两种药物的患者的经验，从多个显而易见的原因来看，是一种负担。因此，我认为组合研究在某种程度上实际上是一个安全性研究。它的设计目的是确保这些药物可以安全地联合使用。我们将从中学习到的信息将帮助我们设计分层规则，帮助我们更好地理解在后续研究中谁将使用什么药物。但我认为，超出这一点，目前很难说，而商业环境仍处于相对早期阶段，因此我们对此没有太多可以分享的。Drew，你有什么要补充的吗？ Matt Glein（首席执行官） 我认为情况正是如此。我们决定在第一次重点研究中不使用 nhltropostanil。我们最初是在研究我们药物的单药活性，想要花一些时间来了解该人群，了解 Moseli。此外，正如你所知，treprostinil 确实存在咳嗽的问题，我们希望确保我们的药物能够清晰地展示其耐受性特征，而我认为这一点相对令人印象深刻。因此，在后来的日子里，我们决定与团队深入研究，在吸入 treprostinil 的基础上研究 Moseley，考虑到我们在重点研究中看到 Moseli 后的信心。当然，这是在一个聚合的环境中。以此为背景，正如 Matt 所说，我们仍处于早期阶段，但我们实际上并不期望会有太多问题。但我们确实希望从剂量和安全性的角度理解这一点。 操作员 谢谢，Roll。 Iris Gao 谢谢。下一个问题来自 Douglas。Datesy Wainwright，你的线路已开启。 Matt Glein（首席执行官） 嗨，早上好。感谢你们回答问题，并祝贺你们的数据。Matt，我只是好奇，关于 RNA 数据，你是否有机会与一些关键的 KOL 临床医生讨论这些数据。只是想知道他们的反馈是什么，他们是否更关注你们看到的反应深度，既有积极反应，显然你们有两者，因此你们不必选择。但对于初步数据集，有没有什么引人注目的地方。谢谢。 操作员 谢谢，Doug。显然，我们在研究中有一群 KOL。因此，我们不断进行这些对话，并与一些在多个研究中参与的重要 KOL 进行交流。我认为一般来说，他们的回答是他们非常印象深刻。我认为一位 KOL 对我们的团队说过，大致的引用是，你无法伪造这样的 ACR 70。这是某位医生的看法。我认为在某种程度上是正确的，但最终我们还需要看看其余研究的结果。但我认为医生们很兴奋。他们对反应的深度感到兴奋。他们对这可能意味着什么感到兴奋。最重要的是，这些医生正在治疗这些患者。他们没有选择。许多患者非常不适，痛苦不堪。我认为他们看到了这个人群的新选择，他们希望能有一些有效的治疗。显然，这个结果远远超出了他们的预期。因此，我认为有很多热情。 Matt Glein（首席执行官） 谢谢。我们的下一个问题来自美银证券的 Dina Ramadane。你的线路已开启。 操作员 早上好。祝贺你们今天早上的数据，并感谢你们回答我们的问题。关于非应答者，我们能否提供更多关于这些非应答者的信息，比如在第一期中，是否有任何可以指向的因素，例如之前治疗失败的情况或基线特征，比如抗体水平，这些是否是未能对 1402 产生反应的原因。谢谢。是的，我们现在正在详细研究这个问题，以便进一步了解情况。我现在没有什么可以说的，但这正是我们正在进行的分析。你提到的非应答者，提醒一下，72% 或 73% 是 ACR 20 的应答者。因此，我们也在关注一些达到 20，但未达到 50 的人，试图更好地了解发生了什么。谢谢。 Matt Glein（首席执行官） 谢谢。我们的下一个问题来自 Guggenheim 的 Iris Gao。你的线路已开启。 操作员 早上好。我是 Iris Anfayaten。感谢你们回答我的问题。祝贺你们的数据，并祝 Matt 的父亲生日快乐。我的问题也是关于 1402。是否有更多关于有多少患者对 rituximab 和可能的抗 RSA 耐药的信息？这些 MOA 在血清阳性患者中是相关的。我会再跟你们联系。谢谢。是的，谢谢。 B 谢谢。我们的下一个问题来自 Lifesack Capital 的 Sam Slutsky。你的线路已开启。 C 嗨，早上好。我是 Kate，代表 Sam 提问。感谢你们回答这个问题。我知道第一期数据的强度使得第二期变得更加具有挑战性，特别是在 acr20 上。但展望第二期，是否在其他终点上与安慰剂相比可能存在差异，这会让你们在商业上感到兴奋？ A 我认为第二阶段并不真正关乎商业价值。我认为第二阶段是为了更好地理解患者的特征，观察疗效的下降，开始理解药物效果与其他因素的区别。因此，我认为我们并不是在第二阶段寻找某种商业标准。我认为这条主要数据的质量是如此，即使它有所下降，我们也会感到满意。而且在后续的研究中，我不知道我们是否真的在追求这个标准。这只是一个很好的基础，可以在此基础上在类风湿关节炎领域构建一些令人兴奋的东西。 B 谢谢。这将结束今天的问答环节。现在我将把电话交回给 Matthew Glein 进行结束语。 A 谢谢大家。再次感谢大家的参与。这里有很多问题，所以我感谢大家的耐心，帮助我们顺利完成这一切，并限制问题的数量，这对排队等待提问的人来说是个很大的帮助，因为他们的问题如果已经被问过就不需要再问了。因此，再次感谢大家的配合。对我们来说是个激动人心的日子，能够发布令人兴奋的数据。再次感谢所有让这一切发生的人，从 Vant 和 Roiven 团队到患者和研究人员。需要大家的共同努力，这是一个伟大的成果，我们可以在此基础上继续发展。再次祝我父亲生日快乐。感谢大家的倾听，我们很快再聊。祝大家有美好的一天。 B 会议电话到此结束。感谢您的参与，您现在可以断开连接。 免责声明： 本文稿仅供信息参考。虽然我们努力确保准确性，但此自动转录可能存在错误或遗漏。有关公司的正式声明和财务信息，请参阅公司的 SEC 文件和官方新闻稿。企业参与者和分析师的声明反映了他们在本次电话会议日期的观点，可能会随时更改。