
Beam Therapeutics 在 Alpha-1 基因編輯項目取得進展的同時,關注鐮狀細胞病的生物製劑許可申請

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Beam Therapeutics 正在推進其用於血液學和肝病的基礎編輯平台,預計將在年底前提交其鐮狀細胞病候選藥物的生物製劑許可申請。首席執行官 John Evans 強調了在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症項目中的進展,確認 60 毫克的劑量是有效的。該公司與 FDA 就 BEAM-302 的加速審批路徑達成一致,計劃招募 50 名患者進行進一步研究
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