研究達到主要終點，超出預期，在第 52 周與安慰劑相比，年化生長速度（AGV，基線變化）提高了 2.33 厘米/年，且站立身高和身高 Z-score 均有統計學顯著性增加
研究顯示在第 52 周與安慰劑相比，臂展有統計學顯著改善，這是與功能獨立性相關的關鍵指標
安全性發現與已知的軟骨發育不良特徵一致，未發現新的安全信號
計劃在第三季度向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交補充新藥申請（sNDA），隨後向歐洲藥品管理局（EMA）及其他地區衞生當局提交
完整數據將在即將召開的醫學會議上發佈
, /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc.（納斯達克：BMRN）今天宣佈，評估 VOXZOGO ®（vosoritide）治療軟骨發育不良兒童的第三階段 CANOPY-HCH-3 研究達到了主要終點，顯示在第 52 周與安慰劑相比，年化生長速度（AGV）基線變化有統計學顯著性增加（LS 均值差異 +2.33 厘米/年，p&lt;0.0001）。接受 VOXZOGO 治療的兒童在站立身高（p&lt;0.0001）和身高 Z-score（p&lt;0.0001）方面也顯示出與安慰劑相比的統計學顯著性增加。
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此外，研究中還顯示了臂展的顯著改善（p=0.004），這是研究中預先設定的關鍵次要終點。這些積極的發現可能對軟骨發育不良兒童產生重要影響，提供在伸展、日常活動和獨立性方面的改善，這些被社區視為有意義的結果。
&#34;作為一名治療軟骨發育不良兒童的醫生，我發現這些積極的結果極具鼓舞人心。看到這些生長改善是我們在多年沒有治療選擇後所期待的里程碑，&#34;華盛頓特區兒童國家醫院內分泌學主任、首席研究員 Andrew Dauber 博士表示。&#34;這些數據表明，我們可能正在接近一個新的時代，改變我們對軟骨發育不良兒童的護理方式。&#34;
&#34;這是第一次，軟骨發育不良的關鍵第三階段研究顯示了顯著的生長增益，包括臂展的改善，突顯了 VOXZOGO 在根本改變該病症治療格局方面的潛力，&#34;BioMarin 的執行副總裁兼首席研究與開發官 Greg Friberg 博士表示。&#34;我們對這些結果感到非常滿意，超出了我們對這項研究的預期，我們對使這一結果成為可能的家庭和研究人員深表感謝。我們期待與監管機構和更廣泛的社區分享這些數據，努力將這種藥物帶給全球生活在軟骨發育不良中的兒童。&#34;
研究中 VOXZOGO 的安全性發現與已知的軟骨發育不良特徵一致，未觀察到新的安全信號。CANOPY-HCH-3 研究的完整結果將在即將召開的醫學會議上發佈。
計劃在 2026 年第三季度向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交補充新藥申請（sNDA），隨後向歐洲藥品管理局（EMA）及其他地區衞生當局提交。
關於 CANOPY-HCH-3
CANOPY-HCH-3（研究 111-303）是一項全球第三階段、1:1 隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心研究，旨在評估 VOXZOGO 在 80 名 3 至 17 歲軟骨發育不良兒童中的療效和安全性。研究的主要終點是在 52 周時與安慰劑相比年化生長速度（AGV）的基線變化。關鍵的次要預設終點包括站立身高、身高 Z-score、臂展、上肢與下肢比例以及健康相關生活質量的基線變化，以及安全性和耐受性的評估。研究參與者將繼續在長期延續研究中進行跟蹤。
關於軟骨發育不良
軟骨發育不良是一種罕見的遺傳性骨骼發育異常，特徵是骨骼生長受損，導致身材矮小和骨骼差異，可能影響長骨、脊柱和骨骼的其他部分，並可能影響身體功能和整體生活質量。該病症表現出廣泛而多樣的臨牀譜系，可能包括耳鼻喉科（與耳、鼻和喉相關）和神經併發症，通常在幼兒或學齡前期根據臨牀和放射學發現進行診斷。
目前尚無美國食品藥品監督管理局或歐洲藥品管理局批准的藥物用於治療軟骨發育不良。
有關我們在軟骨發育不良、軟骨發育不良和其他骨骼疾病的臨牀試驗的更多信息，請訪問 clinicaltrials.biomarin.com。
關於 VOXZOGO（vosoritide）
VOXZOGO 已在美國、日本和澳大利亞獲得批准，用於增加所有年齡段患有開放性骨骺的軟骨發育不全兒童的線性生長，並且在歐盟，VOXZOGO 被批准用於治療 4 個月及以上、骨骺未閉合的軟骨發育不全兒童，需通過適當的基因檢測確認。在美國，該適應症是基於年化生長速度的改善而獲得加速批准。持續的批准可能取決於在確認性試驗中驗證和描述臨牀益處。為了滿足這一上市後要求，BioMarin 於 2026 年 4 月提交了 VOXZOGO 的美國補充新藥申請（sNDA），以尋求對軟骨發育不全的全面批准，公司預計將在 2026 年第三季度收到 sNDA 接受的通知。
目前尚未有任何監管機構批准使用 VOXZOGO 治療低軟骨發育症。
VOXZOGO 美國重要安全信息
VOXZOGO 的用途是什麼？
<ul>
<li>VOXZOGO 是一種處方藥，用於增加患有軟骨發育不全和開放生長板（骨骺）的兒童的線性生長。</li>
<li>VOXZOGO 在年化生長速度改善的基礎上獲得加速批准。持續的批准可能取決於在確認性試驗中驗證和描述臨牀益處。</li>
</ul>
關於 VOXZOGO 的最重要安全信息是什麼？
<ul>
<li>VOXZOGO 可能會引起嚴重的副作用，包括部分患者的血壓暫時下降。為了降低血壓下降及相關症狀（頭暈、疲勞或噁心）的風險，患者應在接受 VOXZOGO 前 1 小時內進食並飲用 8 到 10 盎司的液體。</li>
</ul>
VOXZOGO 最常見的副作用是什麼？
<ul>
<li>VOXZOGO 最常見的副作用包括注射部位反應（包括紅腫、瘙癢、腫脹、淤血、皮疹、蕁麻疹和注射部位疼痛）、血液檢測中顯示的高鹼性磷酸酶水平、嘔吐、關節疼痛、血壓下降和腹痛。這些並不是 VOXZOGO 所有可能的副作用。請向您的醫療提供者諮詢有關副作用的醫療建議，以及任何困擾患者或未消失的副作用。</li>
</ul>
VOXZOGO 如何服用？
<ul>
<li>VOXZOGO 作為皮下注射每日一次，由護理人員在醫療提供者確認其能夠給藥後進行注射。在醫療提供者示範正確的注射方法之前，請勿嘗試注射 VOXZOGO。VOXZOGO 附帶使用説明，描述了準備、注射和處置 VOXZOGO 的步驟。護理人員應查看使用説明，以獲取指導，並在每次收到 VOXZOGO 的補充時檢查是否有任何更改。</li>
<li>每天大約在同一時間注射一次 VOXZOGO。如果錯過了一劑 VOXZOGO，可以在錯過劑量後的 12 小時內給予。超過 12 小時後，跳過錯過的劑量，按正常方式給予下一劑。</li>
<li>VOXZOGO 的劑量基於體重。您的醫療提供者將在定期檢查後根據體重變化調整劑量。</li>
<li>您的醫療提供者將監測患者的生長，並在確定患者不再能夠生長時告知您何時停止服用 VOXZOGO。如果醫療提供者指示，請停止給藥 VOXZOGO。</li>
</ul>
在服用 VOXZOGO 前或期間您應告訴醫生什麼？
<ul>
<li>告訴您的醫生患者的所有醫療狀況，包括
<ul>
<li>如果患者有心臟病（心臟或血管疾病），或如果患者正在服用降壓藥（抗高血壓藥物）。</li>
<li>如果患者有腎臟問題或腎功能障礙。</li>
<li>如果患者懷孕或計劃懷孕。目前尚不清楚 VOXZOGO 是否會對未出生的嬰兒造成傷害。</li>
<li>如果患者正在哺乳或計劃哺乳。目前尚不清楚 VOXZOGO 是否會進入母乳。</li>
</ul>
</li>
<li>告訴您的醫生患者正在服用的所有藥物，包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。</li>
</ul>
您可以撥打 1-866-906-6100 向 BioMarin 報告副作用。鼓勵您向 FDA 報告處方藥的負面副作用。訪問 www.fda.gov/medwatch，或撥打 1-800-FDA-1088。
請參閲完整的處方信息和患者信息以獲取更多安全信息。
關於 BioMarin
BioMarin 是一家領先的全球罕見疾病生物技術公司，專注於為生活在基因定義條件下的人們提供藥物。公司成立於 1997 年，總部位於加利福尼亞州聖拉斐爾，擁有創新的良好記錄，擁有一系列商業療法和強大的臨牀及前臨牀管線。BioMarin 採用獨特的藥物發現和開發方法，旨在釋放基因科學的全部潛力，追求具有深遠影響的類別定義藥物。欲瞭解更多信息，請訪問 www.biomarin.com。
前瞻性聲明
本新聞稿包含關於藥明康德（BioMarin Pharmaceutical Inc.）商業前景的前瞻性聲明，包括但不限於以下內容：藥明康德的 VOXZOGO 項目的一般發展情況，以及評估 VOXZOGO 在患有低矮身材症兒童中治療的關鍵性第三階段 CANOPY-HCH-3 研究的結果；VOXZOGO 對低矮身材症兒童的安全性和潛在益處，包括 VOXZOGO 有可能從根本上改變低矮身材症的治療格局；藥明康德計劃在 2026 年下半年向全球衞生當局提交監管審批申請；以及藥明康德對 VOXZOGO 需求的預期。這些前瞻性聲明是預測，涉及風險和不確定性，因此實際結果可能與這些聲明有實質性差異。這些風險和不確定性包括但不限於 CANOPY-HCH-3 研究結果的最終分析、在臨牀試驗中對患者持續監測中觀察到的任何潛在不良事件；美國食品藥品監督管理局、歐洲藥品管理局、歐洲委員會及其他監管機構的決定內容和時機；以及藥明康德在證券交易委員會（SEC）提交的文件中詳細列出的因素，包括但不限於在藥明康德截至 2026 年 3 月 31 日的季度報告（Form 10-Q）中 “風險因素” 標題下包含的因素，這些因素可能會在隨後的 SEC 文件中更新。投資者被敦促不要過度依賴前瞻性聲明，這些聲明僅在本日期有效。藥明康德沒有義務，明確聲明不承擔更新或更改任何前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
藥明康德®和 VOXZOGO®是藥明康德（BioMarin Pharmaceutical Inc.）的註冊商標。
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<td>Traci McCarty</td>
<td>Andrew Villani</td>
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<td>藥明康德（BioMarin Pharmaceutical Inc.）</td>
<td>藥明康德（BioMarin Pharmaceutical Inc.）</td>
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<td>(415) 455-7558</td>
<td>(628) 269-7393</td>
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來源：藥明康德（BioMarin Pharmaceutical Inc.）

拜瑪林制藥

BioMarin 宣佈了 VOXZOGO®（vosoritide）在患有低發育症兒童中的積極三期研究結果，顯示年化生長速度顯著增加 2.33 厘米/年，相較於安慰劑。研究還顯示了站立高度和臂展的改善。安全性發現與之前的數據一致，沒有新的安全信號。計劃在 2026 年第三季度向 FDA 提交補充新藥申請，並將進一步向 EMA 及其他機構提交申請

BioMarin 宣佈 VOXZOGO®（vosoritide）在患有軟骨發育不全的兒童中的 3 期關鍵研究結果取得積極成果 | BMRN 股票新聞