<h2>引言：一個運營拐點的行業</h2>
<p>人工智能（AI）和機器學習（ML）在生命科學行業已經明確超越了試點階段。曾經僅僅是發現實驗室中的少量概念驗證模型，如今已發展為涵蓋研究與開發（R&amp;D）、臨牀運營、製造、藥物警戒、監管事務和商業職能的生產能力組合。</p>
<p>因此，生物製藥和醫療器械高管們面臨的戰略問題不再是是否投資於 AI，而是如何將其工業化——如何將實驗性算法轉變為可靠、受管控且經濟上可辯護的系統，這些系統能夠在高度監管的工作流程中運行。麥肯錫全球研究院估計，僅生成性 AI 就可能為製藥和醫療產品行業每年釋放 600 億到 1100 億美元的經濟價值，主要通過在發現、臨牀開發、製造和商業運營中的生產力提升。1</p>
<p>然而，捕捉這一價值不僅僅需要模型的準確性。它需要一個企業運營模型，將模型、平台、數據產品、監管控制和人工監督整合為一個統一的能力。</p>
<h2>從獨立模型到 AI 運營層</h2>
<p>製藥和醫療技術領域的第一代機器學習程序將每個用例視為一個孤立的項目：選擇學習範式，選擇算法，調整超參數，比較指標，然後將模型交給 IT 部門。雖然這些技術問題仍然重要，但它們不再是限制因素。</p>
<p>現在，三個結構性轉變定義了當前的時代：</p>
<ul>
<li>首先，基礎模型和生成性 AI 顯著擴大了可以自動化或增強的任務範圍。組織越來越多地通過提示、微調或檢索增強生成（RAG）來調整強大的預訓練大型語言模型（LLMs），以同時支持多個業務流程，而不是為每個問題構建一個狹窄的模型。</li>
<li>其次，AI 現在被視為一個平台，而不是一個項目。領先的生命科學公司正在構建內部 AI 服務——標準化的 API、可重用的編排組件、共享的嵌入和檢索層——這些服務支撐着跨部門的多個應用，形成了可以稱之為企業 AI 運營層的結構。</li>
<li>第三，治理和監管已從模糊的願望轉變為具體的工程要求。文檔、可追溯性、可解釋性和人工監督現在從一開始就嵌入到解決方案架構和部署門檻中。</li>
</ul>
<p>儘管如此，規模化仍然困難。麥肯錫在 2024 年末對 100 多位製藥和醫療技術領導者的調查發現，雖然 32% 的組織已採取措施擴大生成性 AI 的應用，但只有 5% 認為這是一種能夠持續產生財務價值的競爭差異化因素，約四分之三的組織缺乏全面的企業 AI 戰略。2</p>
<p>因此，實驗與工業化之間的差距主要不是技術性的，而是戰略性、組織性和監管性的。</p>
<h2>經典機器學習：受監管工作流程中的量化風險</h2>
<p>經典的監督學習和無監督學習在受監管的生命科學工作流程中仍然不可或缺，因為它們的輸出是可量化、可審計和可辯護的。在製造中，監督模型可以利用設備設置、校準參數、過程測量、供應商批次、環境條件和操作班次的歷史數據來估計生產批次未能通過最終檢查的概率。</p>
<p>其輸出並不打算自主地丟棄批次；它優先考慮人類主導的干預措施，如增強取樣、工程審查或臨時保留。在藥物警戒中，基於歷史安全數據訓練的監督模型對輸入的不良事件報告進行嚴重性、意外性和可能因果相關性的評分，使安全醫生能夠專注於最可能包含真實信號的案例。</p>
<p>與此同時，無監督學習已成為一種發現工具：結合基因組、標誌物、影像和治療模式數據的患者嵌入可以揭示臨牀上有意義的亞羣體，而提供者或試驗地點的聚類可以指導參與策略和地點選擇。</p>
<p>深度學習將這些能力擴展到視覺、文本和序列數據。卷積神經網絡以每分鐘數千個單位的速度檢查小瓶、注射器、填充水平和外部標籤，能夠容忍照明和幾何變化，這些變化會使傳統機器視覺失效。</p>
<p>基於變換器的自然語言模型從臨牀源文件中提取數據，標記不一致之處，建議不良事件的 MedDRA 編碼，並及早發現方案偏差。在去中心化臨牀試驗中，深度模型處理連續的可穿戴數據——心率變異性、活動、睡眠和温度——以檢測異常並預測脱落風險。統一的原則是，這些模型必須被視為需要嚴格驗證的生產軟件，而不是實驗性的好奇物。</p>
<h2>基礎模型和生成性 AI 在製藥企業中的應用</h2>
<p>生成性 AI 正在重塑監管事務、質量、法律和合規等文檔密集型職能。RAG 支持的大型語言模型助手現在搜索內部標準操作程序、先前提交、檢查響應和外部指導的存儲庫，以合成基於源材料的答案。</p>
<p>其價值並不是替代監管或質量專家，而是消除搜索摩擦，使專家能夠花更多時間在戰略定位和實質性審查上。類似的輔助工具幫助科學家總結治療靶點的文獻，提出符合所需藥效團特徵的化合物，幫助臨牀運營經理診斷表現不佳的地點的招募滯後，支持現場服務工程師對設備錯誤代碼的可能根本原因進行排名，併為藥物警戒案例處理人員起草敍述和編碼建議。</p>
<p>早期證據表明，藥物發現的影響是顯著的。2024 年對 AI 原生生物技術公司臨牀管道的分析發現，AI 發現的分子在 I 期的成功率達到 80% 到 90%，遠高於歷史行業平均水平的 40% 到 65%，而 II 期的成功率約為 40%，與歷史標準相當。</p>
<p>在臨牀運營中，類似的生產力提升正在出現：行業研究表明，AI 驅動的患者匹配和外展可以將招募時間縮短多達 50%，分析師預測到 2030 年，AI 可能會嵌入 60% 到 70% 的臨牀試驗中，潛在的年度節省為 200 億到 300 億美元。在所有這些應用中，設計原則是恆定的：AI 提供建議，人類做出決定。</p>
<h2>在生命科學價值鏈中映射 AI 用例</h2>
<p>AI 不再侷限於小型創新團隊；它正在成為一種企業能力，觸及價值鏈的每個領域。下表總結了各領域的代表性用例、主導技術和主要商業成果。</p>
<h2>工業級機器學習操作（MLOps）和數據作為管理產品</h2>
<p>生命科學中的生產 AI 需要一個正式的生命週期，類似於嚴格的軟件工程：輸入、數據評估、模型開發、驗證、部署、監控、再訓練和退役。每個階段都必須有版本控制和可審計性。在筆記本中實現 94% 準確率的預測質量模型尚未成為生產系統。</p>
<p>部署需要受管控的數據基礎設施、存儲依賴關係和批准者的模型註冊表、僅在新模型性能保持在可接受範圍內時觸發再訓練的自動質量門、監控準確性和假陽性或假陰性率的儀表板（按批次特徵分層）、標記供應商或過程變化的漂移檢測，以及記錄每個預測、模型版本和糾正措施的完整審計軌跡。如果監管機構詢問為什麼特定批次在特定日期被標記，組織必須能夠重建當時的確切模型版本、訓練數據快照、決策閾值和業務行動。</p>
<p>同樣重要的是將數據視為管理產品，而不是項目副產品。例如，負面事件數據產品可以整合市場後監測報告、臨牀安全數據庫、醫療服務提供者投訴以及 FDA 製造商和用户設施設備經驗（MAUDE）數據庫等外部來源。</p>
<p>通過明確的所有權、標準化定義、受管控的訪問和版本控制，同一數據產品可以為藥物警戒信號檢測、監管提交、市場後監測和研究分析提供支持，而無需為每個項目重新創建臨時提取。這種從項目數據到產品數據的轉變是 AI 項目可以進行的最高槓杆投資之一。</p>
<h2>治理、監管和負責任的 AI</h2>
<p>治理不再是一個單獨的倫理練習；它是證據生成、質量保證和風險管理的一部分。大多數大型生命科學組織現在都設有正式的監督結構，包括 AI 倫理委員會、從金融服務中改編的模型風險管理職能、臨牀證據和驗證委員會，以及數據治理委員會。</p>
<p>它們的目的不是阻礙創新，而是確保高影響力系統的設計具有明確的升級路徑、適當的人類監督和可辯護的文檔。監管環境正在迅速明朗化。</p>
<p>截至 2024 年 8 月，FDA 已授權大約 950 個 AI 或 ML 驅動的醫療設備，後續行業分析已追蹤到總數超過 1400 個設備，其中大多數集中在放射學和心臟病學。FDA 的期望現在包括 21 CFR 第 11 部分對可追溯電子記錄和審計軌跡的控制、醫療設備軟件（SaMD）對臨牀有效性和可解釋性的要求，以及區分小模型更新與需要重新驗證或新提交的變更的預定變更控制計劃（PCCPs）。</p>
<p>在 2025 年 1 月，FDA 發佈了關於使用 AI 支持藥物和生物產品監管決策的草案指導，提出了一種基於風險的可信度框架，旨在幫助贊助商證明在提交中使用的 AI 衍生信息。在歐洲，歐洲藥品管理局（EMA）和藥品監管機構負責人（HMA）發佈了一項涵蓋 2025 至 2028 年的聯合數據和 AI 工作計劃，補充了 EMA 關於 AI 在藥品生命週期中的反思文件。</p>
<p>這些工具共同表明，監管機構現在期望 AI 驅動的系統在其生命週期內被設計、驗證、監控和辯護，而不僅僅是進行訓練。</p>
<h2>將戰略轉化為可衡量的結果</h2>
<p>工業化的 AI 項目將每個倡議錨定在明確的商業結果上。下表説明了生命科學領導者越來越多地用來評估和優先考慮其 AI 投資組合的價值量級。</p>
<h2>常見陷阱及領導者如何避免它們</h2>
<p>幾個反覆出現的陷阱將能夠擴展 AI 的組織與停滯不前的組織區分開來。</p>
<ol>
<li>第一個陷阱是過度依賴生成式人工智能而沒有進行有意義的人類審查，這在人工智能生成的內容流入監管提交或安全決策時尤其危險。解決辦法是設計工作流程，讓人工智能生成草稿或建議，由合格的人類進行審查並明確批准，並在人工智能建議與人類決策之間保持可追溯性。</li>
<li>第二個陷阱是低估與遺留企業資源規劃、質量管理、實驗室信息管理和電子數據採集系統的最後一公里整合。領導者從一開始就規劃整合，儘早涉及 IT 運營和系統集成團隊。</li>
<li>第三個陷阱是治理碎片化，各業務單元各自採購人工智能工具，並獨立連接外部模型，導致控制不一致和重複努力。一個結合中央平台和標準與地方創新自主權的聯邦模型通常優於極端集中化和無協調的分散化。</li>
<li>第四個陷阱是對公平性和偏見關注不足：在訓練數據不完整時，整體表現良好的模型可能會對特定人口子羣體造成不利影響。因此，必須將按年齡、性別、種族、民族和疾病階段進行的分層性能分析視為驗證的不可談判部分。</li>
<li>第五個陷阱是忽視部署後的維護，因為當現實世界數據與訓練條件偏離時，模型不可避免地會漂移。自動漂移檢測、再訓練觸發器和專門的 MLOps 人員是必不可少的，而不是可選的。</li>
</ol>
<h2>結論：持久優勢來自於工程化、治理的系統</h2>
<p>人工智能現在是一種持續的組織能力，而不是一次性的轉型。在未來十年中，領先的生命科學組織不是那些部署最多模型的，而是那些部署科學上可信、臨牀上可辯護、監管上可追溯和運營上可持續的系統的組織。</p>
<p>持久的優勢出現在先進分析與嚴謹工程、治理的數據產品、人類問責和與業務及臨牀結果的明確聯繫相結合時。對於製藥和醫療器械高管而言，實際議程很明確：將人工智能投資與可衡量的結果對齊，構建連貫的平台而不是點解決方案，投資於多學科團隊和人工智能素養，並將治理和生命週期監控視為每個人工智能啓用系統的 integral 特徵。</p>
<p>內化這些原則的組織將把人工智能從一系列試點轉變為一個複合價值源。</p>
<p><em>免責聲明：本文中表達的觀點是作者的觀點，而非他們所代表的組織的觀點。</em></p>
<p><strong>關於作者</strong></p>
<p><em><strong>Partha Anbil</strong> 處於生命科學行業與管理諮詢的交匯點。他目前是 Coforge Limited 的生命科學高級副總裁，該公司是一家價值 25 億美元的跨國數字解決方案和技術諮詢服務公司。他曾在 WNS、IBM、Booz &amp; Company、Symphony、IQVIA、KPMG Consulting 和 PWC 擔任高級領導職務。Anbil 先生曾為健康和生命科學客户提供諮詢，幫助他們構建解決方案以應對戰略、運營和組織挑戰。他是麻省理工學院 CSAIL 的外交官/研究員。他是世界經濟論壇（WEF）的醫療保健專家成員。他還是麻省理工學院的生命科學行業顧問，母校。他曾是 IBM 行業學院的成員，這是一個非常精選的專業人士團體，僅通過邀請加入，是 IBM 的最高榮譽。</em></p>
<p><strong>參考文獻</strong></p>
<p>1. 麥肯錫公司。生成式人工智能在製藥行業：從炒作到現實。2024 年 1 月 9 日。</p>
<p>2. 麥肯錫公司。在生命科學行業擴展生成式人工智能。2025 年 1 月 10 日。</p>
<p>3. Jayatunga, M. K. P., Ayers, M., Bruens, L., Jayanth, D., &amp; Meier, C. 人工智能發現的藥物在臨牀試驗中的成功率如何？第一次分析和新興教訓。藥物發現今日，29(6)，104009，2024 年 6 月。</p>
<p>4. BCC Research。臨牀試驗中的人工智能預計將快速增長，年均增長率為 22.6%。2026 年 1 月。</p>
<p>5. MedTech Dive。過去十年中，人工智能醫療設備的數量激增。2024 年 10 月 9 日。</p>
<p>6. 美國食品和藥物管理局。作為醫療設備的軟件中的人工智能。更新於 2025 年 3 月 25 日。</p>
<p>7. 美國食品和藥物管理局。草案指導：考慮使用人工智能支持藥物和生物產品的監管決策。2025 年 1 月 6 日。</p>
<p>8. 歐洲藥品管理局與藥品管理局負責人。2028 年藥品監管中的數據和人工智能（網絡數據指導小組工作計劃 2025–2028）。2025 年 5 月 7 日。</p>

<p>生命科學行業正處於一個轉折點，人工智能（AI）和機器學習（ML）正在從試點階段轉變為研發、臨牀運營和製造中的重要組成部分。麥肯錫估計，生成性人工智能每年可能為製藥行業解鎖 600 億到 1100 億美元的價值。然而，只有 5% 的組織將其視為競爭優勢。從孤立的機器學習項目轉向企業級人工智能操作層至關重要，這強調了治理和整合的重要性。傳統的機器學習在受監管的工作流程中仍然至關重要，而生成性人工智能則提升了監管和運營效率</p>

將機器學習和人工智能在生命科學中進行工業化應用