CRISPR治療

CRISPR Therapeutics AG 是一家基因編輯公司，專注于利用其簇狀規律間隔短回文重复（CRISPR）/CRISPR 相關蛋白 9（Cas9）平台開發針對嚴重人類疾病的基因治療藥物。該公司的 CRISPR/Cas9 技術是一種基因編輯技術，能夠精確改變基因組 DNA 的特定序列。它在多個疾病領域擁有一系列治療項目，包括血紅蛋白病、CAR T 細胞療法、體內治療和 1 型糖尿病，並開發了多項研究中的 CAR T 項目，包括針對自身免疫性疾病和腫瘤的自體基因編輯 CAR T 項目，旨在靶向異體嵌合抗原受體 T 細胞。該公司的主要產品候選藥物是 CASGEVY，一種體外 CRISPR/Cas9 基因編輯細胞療法，用于治療依賴輸血的β地中海貧血、重型鐮狀細胞病（SCD）和其他血紅蛋白病患者，患者的造血幹細胞和祖細胞經過編輯，以在紅細胞中產生高水平的胎兒血紅蛋白