Ionis制藥

Ionis Pharmaceuticals, Inc.是一家商業階段的生物技術公司，在美國提供針對 RNA 的藥物。該公司提供的藥物包括：TRYNGOLZA，用于降低患有家族性乳糜微粒血症（FCS）和急性胰腺炎的成年人的甘油三酯水平；DAWNZERA，用于預防成年人的遺傳性血管水腫發作；WAINUA，用于治療成年人的遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性多發性神經病（ATTRv-PN）；以及 SPINRAZA，用于治療兒童和成人的脊髓性肌萎縮症（SMA）。此外，該公司還提供 QALSODY 用于治療肌萎縮側索硬化症（ALS）；TEGSEDI 用于治療成年人的 ATTRv-PN；以及 WAYLIVRA 用于治療 FCS 和家族性部分脂肪營養不良。該公司還在進行 3 期臨床試驗的產品開發，如 Olezarsen，用于治療高甘油三酯血症（SHTG）和心血管疾病（CVD）的患者；Zilganerse，作為一種潛在的治療遺傳確認的亞歷山大病的藥物；以及 ION582，目前正在進行 3 期臨床試驗，作為一種潛在的治療罕見遺傳神經疾病 AS 的藥物