Opus Genetics

Opus Genetics, Inc.是一家臨床階段的生物制藥公司，開發基因療法以恢复視力並防止遺傳性視網膜疾病（IRD）患者失明，以及其他類型的眼科疾病療法。該公司開發了 OPGx-LCA5，這是一種早發性視網膜退化，目前正在進行針對 LCA5 相關 IRD 的 1/2 期臨床試驗；以及 OPGx-BEST1 用于治療 BEST1 相關的視網膜疾病。公司還開發了多種前臨床 IRD 項目，包括 OPGx-RHO，這是一種針對由 RHO 突變引起的常染色體顯性視網膜色素變性（retinitis pigmentosa）的基因療法；OPGx-RDH12 旨在恢复蛋白質表達並阻止因視網膜脫落引起的功能惡化；OPGx-MERTK，一種用于治療 MERTK 相關 IRD 的 AAV 載體；OPGx-NMNAT1，一種基因增強療法，旨在阻止因煙酰胺單核苷酸腺苷轉移酶 1 基因突變引起的兒童視網膜退化疾病的功能惡化；以及 OPGx-CNGB1，一種針對因 CNGB1 基因突變引起的視網膜色素變性的 AAV 基因療法。此外，公司還開發了用于逆轉散瞳的 Phentolamine 眼用溶液，以及用于治療老花眼和昏暗光線或夜間視力障礙的 APX3330，這是一種小分子 Ref-1 抑制劑，用于治療糖尿病性視網膜病變