Praxis Precision Medicines

Praxis Precision Medicines, Inc.是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發針對中樞神經系統（CNS）疾病的療法，這些疾病的特徵是神經元興奮與抑制失衡。該公司的平台包括 Cerebrum，這是一個用于 CNS 小分子療法的小分子平台，旨在開發可口服的精準療法；以及 Solidus，用于發現和開發反義寡核苷酸。它還開發了 ulixacaltamide，這是一種 T 型鈣通道的小分子抑制劑，目前正在進行新藥申請（NDA），用于治療原發性震顫；relutrigine，這是一種小分子，目前也在進行 NDA，治療 SCN2A 和 SCN8A 相關的發育性和癲癇性腦病（DEE），同時在進行廣泛 DEE 的三期臨床試驗；vormatrigine，這是一種小分子，針對大腦中鈉通道的過度興奮狀態，目前正在進行三期臨床試驗，治療輔助性局灶性癲癇，同時在進行二期臨床試驗，治療單藥局灶性癲癇；以及 Elsunersen，這是一種臨床階段的 ASO，旨在選擇性降低 SCN2A 基因表達，目前正在進行三期臨床試驗，治療 SCN2A-DEE。此外，該公司還在開發包括 PRAX-020（用于治療 KCNT1）、PRAX-080（針對 PCDH19 馬賽克表達障礙）、PRAX-090（針對 SYNGAP1 功能喪失）和 PRAX-100（針對 SCN2A 功能喪失突變）在內的預臨床試驗產品候選藥物