ADARx Pharmaceuticals

ADARx Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发小干扰 RNA（siRNA）治疗药物，以治疗广泛的疾病。该公司提供肝脏靶向项目，包括 Agazisiran，这是一项补体因子 B（CFB）项目，代表了一种产品中的管线机会，其中单一治疗候选药物有潜力解决多种适应症；Onvuzosiran，一项用于预防遗传性血管水肿（HAE）发作的临床项目；以及 ADX-626，一项针对因子 XI（FXI）的项目，用于二次中风预防，并在心房颤动中具有额外的中风预防临床潜力。它还提供肝外靶向项目，如 ADX-077，一项针对脂肪组织的肥胖项目，旨在减少体重和脂肪，同时保持瘦体重；以及 ADX-199，一项针对神经元的项目，旨在选择性地沉默和降解与阿尔茨海默病基因相关的淀粉样蛋白前体蛋白（APP）mRNA