Metagenomi Therapeutics, Inc.是一家体内基因编辑公司,在美国开发治愈性基因药物。该公司的主要开发项目 MGX-001 旨在为患有血友病的成人和儿童提供治愈性、终身保护,以防止出血事件和关节损伤。它与 Ionis Pharmaceuticals, Inc.签订了合作协议