PTC Therap

PTC Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对生活在美国及国际上罕见疾病儿童和成人的药物。该公司提供 Translarna 和 Emflaza 用于治疗杜氏肌营养不良症；Upstaza 用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症，这是一种中枢神经系统疾病；Tegsedi 和 Waylivra 用于治疗罕见疾病；以及 Evrysdi 用于治疗成人和儿童的脊髓性肌萎缩症（SMA）。其开发管线产品包括用于治疗苯丙酮尿症的 Sepiapterin；正在开发用于治疗亨廷顿舞蹈病的 PTC518 剪接平台；以及包括 vatiquinone 在内的炎症和铁死亡平台，用于治疗弗里德里希共济失调。该公司通过第三方分销商分销其产品