Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于使用基于 CRISPR 的工具研究和开发基因治疗，以解决疾病的根本原因，主要关注美国的心脏代谢疾病。该公司提供的 STX-1150 旨在作为一种单次给药的体内表观遗传沉默治疗，针对 PCSK9 基因；STX-1200 是基于 CRISPR 的基因编辑项目，旨在为高 Lp(a) 患者提供永久性解决方案；STX-1400 旨在靶向并去除 APOC3 基因的转录起始位点，并显著降低 mRNA 表达。它使用基于 CRISPR 的平台，如 ELXR，旨在精确、持久地对基因进行表观遗传沉默，而不改变基础 DNA 序列；以及 XE，旨在支持特定和高效的基因编辑