Sarepta医疗

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，专注于 RNA 靶向治疗、siRNA 平台、基因治疗及其他遗传治疗方式的发现和开发，以治疗罕见疾病。该公司提供 EXONDYS 51，用于治疗具有可进行外显子 51 跳跃的肌营养不良症患者的确诊突变的肌动蛋白基因；VYONDYS 53，用于治疗具有可进行外显子 53 跳跃的肌营养不良症患者的确诊突变的肌动蛋白基因；AMONDYS 45，用于治疗具有可进行外显子 45 跳跃的肌营养不良症患者的确诊突变的肌动蛋白基因；以及 ELEVIDYS，一种基于 AAV 的基因治疗，禁用于具有肌营养不良基因外显子 8 和/或外显子 9 任何缺失的患者。该公司还开发 SRP-9003，一种用于治疗 LGMD2E 的基因治疗项目；SRP-1001，旨在通过 RNAi 选择性靶向和降低 DUX4 的表达，目前处于 1/2a 期临床试验；以及 SRP-1003，用于降低 DMPK 基因的表达，目前也处于 1/2a 期临床试验。该公司与 F.有合作和许可协议