ADARx Pharmaceuticals

ADARx Pharmaceuticals, Inc. 是一家臨床階段的生物技術公司，專注于開發小幹擾 RNA（siRNA）治療藥物，以治療廣泛的疾病。該公司提供肝臟靶向項目，包括 Agazisiran，這是一項補體因子 B（CFB）項目，代表了一種產品中的管線機會，其中單一治療候選藥物有潛力解決多種適應症；Onvuzosiran，一項用于預防遺傳性血管水腫（HAE）發作的臨床項目；以及 ADX-626，一項針對因子 XI（FXI）的項目，用于二次中風預防，並在心房顫動中具有額外的中風預防臨床潛力。它還提供肝外靶向項目，如 ADX-077，一項針對脂肪組織的肥胖項目，旨在減少體重和脂肪，同時保持瘦體重；以及 ADX-199，一項針對神經元的項目，旨在選擇性地沉默和降解與阿爾茨海默病基因相關的淀粉樣蛋白前體蛋白（APP）mRNA