Agios制藥

Agios Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制藥公司，在美國發現和開發細胞代謝領域的藥物。其主要產品包括 PYRUKYND（mitapivat），這是一種野生型和突變型丙酮酸激酶（PK）的激活劑，用于治療成人 PK 缺乏症引起的溶血性貧血。該公司的 PYRUKYND 產品還用于治療正在進行第三階段臨床試驗的鐮狀細胞病；用于治療兒童患者的 PK 缺乏症；以及 AQVESME，用于治療非輸血依賴性和輸血依賴性的成人α或β地中海貧血。此外，公司還開發了 tebapivat，一種用于治療低風險骨髓增生異常綜合症和鐮狀細胞病的 PK 激活劑；AG-181，一種用于治療苯丙酮尿症（PKU）的苯丙氨酸羥化酶穩定劑；以及 AG-236，一種從 Alnylam 獲得許可的 siRNA，針對轉膜絲氨酸蛋白酶 6（TMPRSS6）基因，用于治療真性紅細胞增多症