PTC Therap

PTC Therapeutics, Inc.是一家生物制藥公司，專注于發現、開發和商業化針對生活在美國及國際上罕見疾病兒童和成人的藥物。該公司提供 Translarna 和 Emflaza 用于治療杜氏肌營養不良症；Upstaza 用于治療芳香族 L-氨基酸脫羧酶（AADC）缺乏症，這是一種中樞神經系統疾病；Tegsedi 和 Waylivra 用于治療罕見疾病；以及 Evrysdi 用于治療成人和兒童的脊髓性肌萎縮症（SMA）。其開發管線產品包括用于治療苯丙酮尿症的 Sepiapterin；正在開發用于治療亨廷頓舞蹈病的 PTC518 剪接平台；以及包括 vatiquinone 在內的炎症和鐵死亡平台，用于治療弗里德里希共濟失調。該公司通過第三方分銷商分銷其產品