Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics Inc.是一家臨床階段的生物技術公司，專注于使用基于 CRISPR 的工具研究和開發基因治療，以解決疾病的根本原因，主要關注美國的心臟代謝疾病。該公司提供的 STX-1150 旨在作為一種單次給藥的體內表觀遺傳沉默治療，針對 PCSK9 基因；STX-1200 是基于 CRISPR 的基因編輯項目，旨在為高 Lp(a) 患者提供永久性解決方案；STX-1400 旨在靶向並去除 APOC3 基因的轉錄起始位點，並顯著降低 mRNA 表達。它使用基于 CRISPR 的平台，如 ELXR，旨在精確、持久地對基因進行表觀遺傳沉默，而不改變基礎 DNA 序列；以及 XE，旨在支持特定和高效的基因編輯