ProQR治疗

ProQR Therapeutics N.V.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于新型治疗药物的发现和开发。该公司通过其 Axiomer RNA 编辑技术开发了一种 RNA 编辑平台，旨在解决未满足需求的遗传疾病。其主要产品候选药物 AX-0810 针对纳胆酸共转运多肽（NTCP），用于治疗胆汁淤积性疾病。该公司还开发了 AX-2402，针对 Rett 综合症的甲基 CpG 结合蛋白 2 突变；AX-2911，针对与代谢功能障碍相关的脂肪肝炎的 PNPLA3；以及 AX-1412，针对心血管疾病的 B4GALT1 基因