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<p>阿爾尼拉姆製藥 NASDAQ: ALNY 在公司網絡研討會上強調了 AMVUTTRA（vutrisiran）在 ATTR 心肌病（ATTR-CM）早期商業勢頭，概述了旨在擴大診斷的舉措，並討論了管理層對該類別即將到來的競爭和市場準入動態的看法。</p>
<h2>ATTR-CM 批准一年後，關注採納和財務指導</h2>
<p>首席商業官 Tolga Tanguler 在活動開始時標誌着 AMVUTTRA 在美國獲得 ATTR-CM 批准一週年，稱這是一個 “關鍵里程碑”，使阿爾尼拉姆從遺傳性 ATTR 澱粉樣變性伴多發性神經病（hATTR-PN）擴展到一個更大——儘管仍然是孤兒——的心肌病人羣。</p>
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<p>Tanguler 表示，公司在 2025 年的 TTR 業務收入比 2024 年翻了一番多，並且阿爾尼拉姆在 2025 年 “超出並提高” 了兩次指導。他補充説，管理層預計 2026 年的中值增長為 83%。Tanguler 還提到，自 ATTR-CM 推出以來，全球 TTR 總收入達到 21 億美元，並重申 2026 年 TTR 收入指導為 44 億到 47 億美元。</p>
<p>在演示中強調的運營指標包括：</p>
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<li>全球超過 12,000 名患者接受了 TTR 業務的治療</li>
<li>自 ATTR-CM 推出以來，美國超過 1,600 名獨立開處方醫生</li>
<li>約 90% 的美國患者能夠在離家 10 英里內接受治療</li>
<li>約 90% 的患者獲得耐用的一線治療，大多數患者自付費用為 0 美元</li>
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<p>阿爾尼拉姆還表示，AMVUTTRA 在 ATTR-CM 推出的前三個季度中，平均新品牌市場份額約為 35%，成為市場上的 “第三個參與者”。</p>
<h2>市場規模估計強調診斷和治療的 “發展空間”</h2>
<p>高級副總裁兼美國業務負責人 Mark Soued 提供了更新的流行病學估計，並圍繞三個細分市場框架了類別增長：未治療患者、新的年度治療開始和正在使用穩定劑的患者。</p>
<p>Soued 表示，阿爾尼拉姆現在估計美國有近 200,000 名 ATTR-CM 患者，其中超過 80% 未接受治療，全球約有 500,000 名患者。他還表示，公司估計每年約有 15,000 名患者開始接受治療——比 2024 年 10 月估計的約 10,000 名有所增加。此外，他引用觀察數據表明，使用常見穩定劑的患者中多達一半會進展，這轉化為今天大約 15,000 名患者可能代表了轉換或附加治療的機會。</p>
<p>管理層認為，診斷率隨着時間的推移可能會顯著上升，提到多發性硬化症、肺動脈高壓和心房顫動等疾病的基準。Soued 表示，在有效治療之前，ATTR-CM 的診斷率約為 2%，並建議隨着篩查、指南和治療選擇的發展，診斷率最終可能接近 70%。</p>
<h2>臨牀信息聚焦於 HELIOS-B 結果和真實世界的用藥持續性</h2>
<p>全球醫療事務副總裁兼執業心臟病醫生 Dr. Sameer Bansilal 關注心臟病醫生優先考慮的屬性：死亡率、心血管住院率和生活質量。他表示，AMVUTTRA 在網絡研討會上展示的心臟病醫生反饋中 “評分非常高”。</p>
<p>在討論 HELIOS-B 時，Bansilal 表示，vutrisiran 在單藥治療人羣中對全因死亡率顯示出 “明確且持續的益處”，在雙盲期和開放標籤擴展的後續中接近 40%。他還強調，胃腸道症狀是 ATTR-CM 中常見的心外負擔，HELIOS-B 顯示接受 vutrisiran 治療的患者自報症狀減少 40%，具體症狀的發生率降低高達 65%。</p>
<p>Bansilal 進一步指出來自英國國家澱粉樣變性中心的 HELIOS-B 患者的序列心臟 MRI 數據，描述了澱粉樣負擔的減少和心臟結構與功能的改善。他表示，在 vutrisiran 組中觀察到 22% 的患者澱粉樣迴歸，而在安慰劑組中超過三分之二的患者進展，並將左心室射血分數的改善形容為 “相當顯著”，同時指出 MRI 結果是在一個小子集中獲得的，正在進一步研究中。</p>
<p>在治療管理方面，Bansilal 強調每季度一次的醫療專業人員給藥，並表示阿爾尼拉姆在 hATTR-PN 的真實世界分析中顯示出超過 90% 的持續性和依從性，超過兩年的時間。在問答環節中，公司表示到目前為止在 ATTR-CM 中也看到 “非常相似” 的依從性，同時指出老年患者羣體和死亡率可能會影響持續性指標。</p>
<h2>競爭、聯合使用和 tafamidis 失去專利保護</h2>
<p>高級副總裁 John Kennedy 討論了 TTR 靜音劑類別內的競爭，指出阿爾尼拉姆在 hATTR-PN 中與 eplontersen 競爭的經驗。他表示，在競爭對手進入一年多後，阿爾尼拉姆仍保持約 70% 的新開處方市場份額和超過 80% 的總市場份額，同時整體類別也在擴展。</p>
<p>Kennedy 還討論了聯合治療的動態，提到阿斯利康關於 CARDIO-TTRansform 的預期聯合數據的評論。他表示，HELIOS-B 顯示 AMVUTTRA 的治療效果在有或沒有背景 tafamidis 的情況下保持一致，這在標籤中有所反映。他補充説，公司已經看到有意義的真實世界聯合使用，並預計額外的真實世界數據集將增加證據。</p>
<p>此外，管理層討論了對 tafamidis 預期失去獨佔權（LOE）的影響。Soued 表示，Alnylam 的發展軌跡並不依賴於 LOE 的時間，並認為這一過渡可能會成為一種助力，通過降低雙機制方法的成本來推動發展。在問答環節中，Soued 提到輝瑞已公開表示預計 tafamidis 將在 2028 年底失去美國市場的獨佔權。</p>
<p>關於支付方動態，Alnylam 反覆強調 AMVUTTRA 的當前接入水平，包括約 99% 的總體覆蓋率和約 90% 的確認一線接入，大多數患者無需自付費用。Soued 表示，醫療保險按服務收費大約佔 Alnylam 的 ATTR-CM 業務的一半，並且在標籤範圍內覆蓋，沒有步驟編輯，他表示公司預計在 tafamidis 失去獨佔權後仍將保持這一情況。</p>
<h2>針對早期診斷和協調護理的新合作</h2>
<p>Alnylam 還強調了旨在提高 ATTR-CM 早期識別和診斷的投資和合作。Kennedy 描述了診斷過程中的三個階段——意識、懷疑和診斷，並表示存在核顯像等工具，但早期識別仍然是關鍵機會。</p>
<p>在網絡研討會期間宣佈的倡議包括與 Viz.ai 通過 AWARE 研究的合作。Kennedy 表示，該項目將在五個大型美國綜合健康系統中開發 ATTR-CM 護理路徑，將 FDA 批准的 Eko AI 算法與電子健康記錄整合，以幫助臨牀醫生更早識別患者並指導診斷評估和轉診。他將 AWARE 描述為一項前瞻性實施研究，旨在評估 AI 支持的篩查在實際工作流程中的應用，並生成更廣泛採用的證據。</p>
<p>Kennedy 還表示，Alnylam 正在與美國心臟協會合作，開展一項為期三年的倡議，通過一個專注於診斷、轉診、治療和隨訪的多學科健康系統的國家學習合作體來加強 ATTR-CM 的護理體系。</p>
<p>關於全球擴展，公司表示 AMVUTTRA 已在日本和德國推出，最近在奧地利和英國推出，其他提交和定價及報銷談判仍在進行中。管理層指出，德國的推出包括在定價談判期間的臨時推出，並表示第一季度將反映經過談判的心肌病價格，預計由於心肌病的患病率高於多發性神經病，銷量將抵消早期與定價相關的阻力。</p>
<p>在網絡研討會結束時，Tanguler 重申了公司對美國到 2030 年可能達到 “超過 75,000” 名接受 ATTR-CM 治療患者的看法，並表示 Alnylam 的目標是到 2030 年使 AMVUTTRA 成為 TTR 領域的收入領導者，得益於醫生的偏好、接入和可負擔性以及廣泛的護理網絡。</p>
<h2>關於 Alnylam Pharmaceuticals NASDAQ: ALNY</h2>
<p>Alnylam Pharmaceuticals, Inc NASDAQ: ALNY 是一家專注於 RNA 干擾（RNAi）治療藥物的發現、開發和商業化的生物製藥公司。公司成立的目的是將 RNAi 的科學發現轉化為新藥，Alnylam 應用小干擾 RNA（siRNA）技術來沉默致病基因。該公司開發的療法旨在通過針對一系列罕見和更常見疾病的潛在遺傳驅動因素提供持久的疾病修飾。</p>
<p>Alnylam 已將多種基於 siRNA 的產品推進至商業化，最初使用脂質納米顆粒遞送，最近採用 GalNAc 結合化學以實現針對肝臟的靶向遞送，並進行皮下給藥。</p>
<h2>另見</h2>
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<p><em>此即時新聞提醒由敍事科學技術和 MarketBeat 的金融數據生成，以便為讀者提供最快的報道和公正的覆蓋。如對本故事有任何問題或意見，請發送至 contact@marketbeat.com。</em></p>
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<p>阿里拉姆製藥在最近的一場網絡研討會上強調了 AMVUTTRA（vutrisiran）在 ATTR 心肌病早期商業成功。該公司報告了其 TTR 業務的顯著收入增長，預計到 2026 年將增長 83%，自 ATTR-CM 上市以來，全球 TTR 總收入已達到 21 億美元。阿里拉姆估計美國有近 20 萬名 ATTR-CM 患者，其中超過 80% 未接受治療。該公司強調了提高診斷率的潛力，並展示了 HELIOS-B 研究的積極臨牀結果，突顯了該藥物在死亡率和生活質量方面的益處</p>

Alnylam Pharmaceuticals Touts AMVUTTRA ATTR-CM Momentum, Raises 2026 TTR Revenue Outlook

Market Beat

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

Direxion Daily Biotech Top 5 Bull 2X ETF

基因改革 ETF - ARK

動態生物技術與基因組 ETF - Invesco

醫療業 ETF - SPDR

醫藥突破 ETF - ALPS

標普生物技術 3 倍做多 - Direxion

標普生物技術 ETF - SPDR

2 倍做多納斯達克生物技術 ETF - ProShares

標普全球醫療股指數 ETF - iShares

阿里拉姆制藥

納斯達克生物科技指數 ETF - iShares Nasdaq

生物科技 ETF - VanEck Vectors

美國制藥 ETF - iShares

紐交所高增長板生物技術指數 ETF - First Trust

阿里拉姆製藥強調 AMVUTTRA ATTR-CM 的增長勢頭，並上調了 2026 年 TTR 收入預期