ProQR治療

ProQR Therapeutics N.V.是一家臨床階段的生物技術公司，專注于新型治療藥物的發現和開發。該公司通過其 Axiomer RNA 編輯技術開發了一種 RNA 編輯平台，旨在解決未滿足需求的遺傳疾病。其主要產品候選藥物 AX-0810 針對納膽酸共轉運多肽（NTCP），用于治療膽汁淤積性疾病。該公司還開發了 AX-2402，針對 Rett 綜合症的甲基 CpG 結合蛋白 2 突變；AX-2911，針對與代謝功能障礙相關的脂肪肝炎的 PNPLA3；以及 AX-1412，針對心血管疾病的 B4GALT1 基因